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基因编辑技术成功精确修饰人类T细胞
《科技日报》报道,美国加州大学旧金山分校的研究小组利用基因编辑技术CRISPR/Cas9精确修饰了人类T细胞。由于T细胞在人体免疫系统中作用十分重要,这一研究成果将为治疗糖尿病、艾滋病及癌症等提供全新的手段。CRISPR/Cas9是新出现的一种由RNA指导的Cas9核酸酶对靶向基因进行编辑的技术。新的方法能使T细胞表面一种称为趋化因子受体CXCR4的蛋白质失去功能。这种蛋白可被艾滋病病毒利用感染T细胞,进而引发艾滋病。在癌症免疫疗法中,科学家发现,新方法还可成功关闭PD?1分子,进而诱导T细胞攻击肿瘤。
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肝靶向基因给药系统AsOR-PL+PEG-PEl的研究
目的:研制含有靶向配基、DNA聚合亚基、溶酶体活性成分及聚乙二醇等多种组分的肝靶向的DNA给药系统.方法:分别制备As0R-PL偶合物及PEG-PEI偶合物.然后按照不同的比例先后与报告基因DNA形成复合物,再进行Huh-7细胞的体外转染试验和静脉给药后小鼠体内的表达试验.结果:AsOR-Pt/PFG,-PEt/DNA复合物对受体阳性的Huh-7细胞具有较高的转染效率;小鼠尾静脉给药后能够在肝脏特异性表达.结论:含有靶向配基、DNA聚合亚基、溶酶体活性成分及聚乙二醇等多种组分的载体系统能将DNA选择性的投放于小鼠肝脏,显示了较好的应用前景.
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癌症靶向治疗的新进展
癌症治疗,关键在于"靶向".癌症本身就是"靶标",各种生物治疗方法必须遵循"有的放矢",高效、准确地命中癌靶标,在杀伤癌细胞的同时基本上不或很少损伤正常组织细胞.实现癌症靶向治疗的方法主要有靶向基因--病毒治疗、抗体治疗、RNA干扰技术、肿瘤干细胞、小分子靶向药物和纳米技术等.
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急性淋巴细胞白血病靶向基因治疗的研究进展
急性淋巴细胞自血病具有恶性程度高、复发率高、多重耐药、预后差等特点,其治疗存在较大困难.化疗为其治疗的主要手段,不同化疗方案与预后治疗效果有关.靶向基因治疗在化疗过程中取得明显效果,现将近年来靶向基因治疗急性淋巴细胞白血病的研究进展综述如下.
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MicroRNA在胃癌研究中的应用前景
微小RNA(microRNA,miRNA)是一类广泛存在于多种生物体内、序列长度约19~25个核苷酸、不编码蛋白质的单链小RNA.成熟的miRNA能够识别特定的靶mRNA 3'非编码区,并与之结合,如果两者碱基序列完全互补,则可使靶mRNA降解,如不完全互补,则抑制靶mRNA 翻译,影响蛋白质表达水平,但不影响靶mRNA的稳定性;另外,它可以指导其靶向基因的mRNA快速脱腺苷化,进而导致mRNA的快速衰减和表达水平的降低等.
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肝干细胞作为肝癌靶向基因治疗载体的体内实验研究
肝癌基因治疗作为现代分子药物治疗,为肝癌的治疗带来了新的前景,但目前肝癌基因治疗的研究结果尚不能令人满意,缺乏良好的基因转移载体是其重要原因[1],改进现有思路,提供一个靶向肝癌细胞的新的基因转移策略十分必要.
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成功实现干细胞靶向基因组编辑
据Genovese P 2014年6月12日[Nature,2014,510(7604):235-240.]报道,意大利San Raffaele科学研究所的研究人员在人类造血干细胞(HSC)突破性地实现了靶向基因组编辑。
基因治疗为一些因基因缺陷引起的遗传性疾病提供了良好的治疗效果。然而传统的方法是采用一种遗传工程载体将突变基因的一个功能拷贝传送到病变细胞添加到基因组中。尽管更为先进的载体,例如慢病毒载体证实提高了安全性和疗效,利用半随机插入载体存在的插入突变及失控性转基因表达风险仍然令人们感到担忧。这些不良效应有可能会触发癌症形成、毒性作用或破坏基因修饰细胞。 -
卵巢癌靶向基因治疗研究进展
卵巢癌死亡率居女性生殖系统恶性肿瘤之首,基因治疗是治疗卵巢癌的一种新手段.卵巢癌的靶向基因治疗能提高对肿瘤细胞的杀伤作用而不影响正常细胞,是目前研究的热点.载体是基因治疗的关键.目前应用的载体系统主要分为两大类:病毒载体和非病毒载体.利用卵巢癌的特殊启动子和靶向基因可以提高基因治疗的靶向性.卵巢癌靶向基因治疗的方法主要有:分子化疗、RNA干扰、免疫基因治疗、多药耐药基因治疗和联合基因治疗.卵巢癌的靶向基因治疗目前尚处于临床前实验阶段.
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肝癌靶向基因治疗载体研究进展〔1〕
目前对于肝癌治疗的研究已经进入分子水平,随着分子生物学的快速发展和基因工程技术的日臻成熟,肝癌的基因治疗已经迅速发展成为继手术切除、放化疗和介入治疗之后一个新的治疗模式。虽然已有许多将目的基因转入活细胞的方法,但仍存在转移效率不高、靶向性不高的问题。因此寻求一种高靶向性、高转染率的方法已成为研究肝癌靶向基因治疗的热点。在肝癌靶向基因治疗过程中,目前常用的治疗基因转移方法主要包括病毒载体和非病毒载体介导的基因转移。
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癌症的靶向基因——病毒治疗研究进展
恶性肿瘤严重危害人类的生命健康,当传统的治疗方法如手术、化疗、放疗等,对很多中晚期肿瘤患者束手无策时,生物治疗就成为必需的手段.基因治疗即其中之一,它是将基因通过载体转入患者体内,从而达到治疗和预防疾病的目的.
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华西启动“基因剪辑”人体试验
7月21日,《自然》杂志官网发布消息称,今年8月,中国科学家有望开展全球首个CRISPR-Cas9基因编辑临床试验治疗肺癌,试验将由四川大学华西医院肿瘤学家卢铀教授及其研究小组进行,这一临床试验已于7月6日通过了医院审查委员会的伦理审批.CRISPR-Cas9是细菌和古细菌在长期演化过程中形成的一种适应性免疫防御,可用来对抗入侵的病毒及外源DNA.CRISPR-Cas9基因编辑技术,是对靶向基因进行特定DNA修饰的技术,是继“锌指核酸内切酶(ZFN)”“类转录激活因子效应物核酸酶(TALEN)”之后出现的第三代“基因组定点编辑技术”.与前两代技术相比,其成本低、制作简便、快捷高效的优点,让它迅速成为科研、医疗等领域的有效工具.
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荧光探针在胃癌靶向治疗中的研究进展
胃癌已经成为我国常见的消化道恶性肿瘤,尽管随着医疗技术水平的发展,胃癌的治疗效果有一定的提高,但是总体情况仍达不到令人满意的程度.近年来,荧光探针技术以及分子靶向治疗的不断发展使患者在低细胞毒性下接受治疗,通过荧光探针标记物可与胃癌细胞靶向基因结合,从而在指定设备作用下激发结合物,可以使患者体内胃癌组织在光照作用下发出荧光,术者可以根据荧光显像的位置判断有无淋巴结转移,精准切除胃癌组织.本文概述荧光探针与胃癌靶向基因结合后用于胃癌细胞的检测、有无淋巴结转移以及肿瘤组织精准切除的应用前景.
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非小细胞肺癌靶向基因研究新进展
30年来,我国肺癌死亡率增长465%,肺癌在全部因癌症死亡患者中占22.7%,其中85%是非小细胞肺癌,肺癌已成为我国因癌症死亡患者的第一杀手,严重威胁人民群众的生命健康。随着分子生物学的发展,基因改变的检测及相应靶向药物的研发使得肺癌的治疗水平得到极大提高。基因检测继以靶向药物治疗标志着肺癌进入个体化治疗的时代,大大延长了肺癌患者的生存期。近年来基因检测日益常规化,本文以 EGFR 和 ALK 为例综述非小细胞肺癌靶向基因研究的新进展及技术革新对基因检测的改变,以利于相关临床医师和基础研究人员了解相关研究进展。
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新型氧化石墨烯纳米粒子运载Stat3-siRNA质粒靶向治疗肝癌实验研究
目的:探讨新型氧化石墨烯纳米粒子运载Stat3-siRNA质粒靶向治疗肝癌的作用。方法:Western blot和半定量RT-PCR检测H22细胞中Stat3的蛋白以及下游基因表达水平。 HE染色观察GO-PEI-PEG-FA的安全性;TUNEL法检测原位肝癌的凋亡情况。结果:经叶酸修饰石墨烯基因载体成功将Stat3-siRNA质粒转染进细胞内;实验组Stat3的mRNA和蛋白表达明显下调;PCNA阳性表达明显下调;原位肝癌的凋亡上调。结论:经叶酸修饰氧化石墨烯纳米粒子是安全并且有效的靶向基因运载工具,可携带Stat3特异性siRNA质粒靶向进入肝癌细胞内,从而发挥抑制肝癌生长的作用。
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不同靶向基因siRNA对肝癌细胞作用机制的研究进展
RNA干扰(RNA interfering,RNAi)是近发展起来的一种抑制特定基因表达的新方法,是指双链RNA(double-strand RNA,dsRNA)诱导与之同源的mRNA降解,阻断相应基因表达,从而导致特异的转录后基因沉默(post-transcriptional gene silencing,PTGS)现象[1].在哺乳动物细胞介导RNAi效应的主要是小干扰RNA(siRNA)分子,其大小约21~23 bp.
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基因治疗靶向基因选择的新进展
肿瘤是当今社会影响人类健康的主要疾病之一,随着人们对肿瘤免疫、肿瘤病因及分子机制等研究的深入,肿瘤的基因治疗逐渐走向成熟,从多方面入手,建立个体化特定的肿瘤治疗方案和策略,合理选择基因治疗靶,使基因治疗广泛应用于临床,造福于肿瘤患者.
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超声造影技术应用新进展
从1968年美国人Gramiak[1]首次将吲哚氰蓝注射于心内进行心肌对比增强显像至今,超声造影技术已经过了30多年的发展.时至今日,超声造影技术已不象开始时那样仅仅被用于疾病诊断方面,而是被更广泛的用于疾病的靶向显影、靶向基因、药物治疗以及基因工程等方面.
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大鼠脑皮质IRAK1和miR-146a在轻型脑创伤后的表达分析
微小RNA( microRNA)是一类序列长度约为22个核苷酸的非编码小RNA分子,以碱基互补配对原则识别靶向基因,通过转录后翻译抑制作用参与细胞增殖、分化以及凋亡等过程,与人类疾病的发生与发展密切相关[1-3].mieroRNA 146a( miR - 146a)是一个与炎症性反应密切相关的小RNA分子,其上游调控序列包含了NF - κB的顺式作用元件,NF - κB结合该作用元件后正调控miR - 146a的转录水平,从而介导一系列miR - 146a靶向基因的翻译抑制过程[4].