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系统评价、Meta-分析及在神经疾病的临床应用
一、基本概念系统评价(systematic review):是一种临床研究方法,是全面收集相关的所有临床研究并逐个进行严格评价和分析,必要时进行定量合成的统计学处理,得出综合结论的过程.也称为综合分析(overview,systematic overview,pooling project等).由于"系统"和"评价"是"systematic review" 的重要特点,与一般的综述有着本质的不同,故中国循证医学/Cochrane中心将其翻译为"系统评价".笔者认为较其他翻译如"系统综述"或"系统分析"等更为准确并能避免混淆.Cochrane系统评价:指Cochrane协作网成员在Cochrane协作网统一工作手册指导下,在相应Cochrane专业评价组编辑部指导和帮助下所作的系统评价.因有严格的质量控制措施,故被认为其平均质量比普通系统评价更高.
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基因治疗技术发展在耳聋治疗研究方面的应用
基因治疗是指将外界正常或治疗基因,通过载体转移到人体的靶细胞,进行基因修饰和表达,从而改善疾病的一种治疗手段。基因治疗的概念早是在1972年由Friedmann和Roblin提出[1]。既往以同源重组(Homologous Recombination,HR)修复机制为基础的基因打靶(gene targeting)技术在研究基因功能方面发挥重要作用并用于基因治疗的探索。近几年基于同源重组修复机制和不依赖于同源重组的非同源末端连接(Non Homologous End Joining,NHEJ)机制的基因组编辑(genome editing)技术开创了基因研究及治疗的新天地。
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成功实现干细胞靶向基因组编辑
据Genovese P 2014年6月12日[Nature,2014,510(7604):235-240.]报道,意大利San Raffaele科学研究所的研究人员在人类造血干细胞(HSC)突破性地实现了靶向基因组编辑。
基因治疗为一些因基因缺陷引起的遗传性疾病提供了良好的治疗效果。然而传统的方法是采用一种遗传工程载体将突变基因的一个功能拷贝传送到病变细胞添加到基因组中。尽管更为先进的载体,例如慢病毒载体证实提高了安全性和疗效,利用半随机插入载体存在的插入突变及失控性转基因表达风险仍然令人们感到担忧。这些不良效应有可能会触发癌症形成、毒性作用或破坏基因修饰细胞。 -
Cochrane系统评价现状
Cochrane系统评价(Cochrane Systematic Review,CSR)是Cochrane协作网组织制作并在其数据库(CDSR)上发表的系统评价.CSR是作者在Cochrane协作网统一工作手册的指导下、在相应Cochrane系统评价协作组编辑部指导下完成的系统评价.由于有严格周密的质量保障制度和体系,CSR被公认为高级别的证据之一,已被广泛地用于临床指南和卫生政策的制定[1,2].2008年6月17日,汤姆森路透社发布的2007年杂志引证报告(JCR)首次发布了CDSR的影响因子为4.654,位居全科和内科领域100种杂志的第14名[3].2011年,其影响因子为5.912,排名居前10位[4].截至2012年12期,CDSR已经发表了5 600余篇CSR全文和2 000多个研究方案.本文分析2005至2012年不同国家、协作组发表CSR全文、研究方案和注册题目情况以及CSR全文的作者数量、地址、基金资助等信息.