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罕见病中的“幸运儿”
特效药格列卫的问世,承载了无数科学家和数十万患者的梦想,科学家通过发现CML的发病机制找到精准治疗的靶点,继而为更多抗肿瘤靶向治疗药物的发现提供了榜样.CML患者是幸运儿,是因为它已经从致死性疾病转变为仅靠终身口服药物即可达正常寿命的疾病.CML患者在初诊时往往非常绝望,因为白血病通常意味着要尽快准备后事,如今,使他们与孙辈们共享天伦之乐的口服药已经问世!这种口服药就是全球首批靶向基因治疗药物之一:格列卫(伊马替尼).
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黄病毒载体技术
随着人们对病毒生活周期、分子生物学及其与疾病发生发展关系的深入认识,病毒载体逐渐成为科学研究的焦点和热点.病毒载体作为一种基因导入系统,在疫苗和基因治疗中发挥极其重要的作用,一些以病毒作为载体的疫苗和基因治疗药物已进入临床研究阶段,并取得了很大的进展.本文拟对目前黄病毒载体技术的新进展作一综述.
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走自主创新之路提高我国细胞工程疫苗生产技术水平
利用细胞工程生产的药品主要包括疫苗、基因工程药物、基因治疗药物、抗体药物以及动物疫苗等生物制品,随着生物技术的发展,利用细胞工程表达、分泌生产的生物制品越来越多.
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我国第一个拥有自主知识产权的基因治疗药物用于临床
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肽核酸研究进展
序列选择性作用于核酸的试剂在分子生物学和药物化学领域有重要意义,因为它们有望成为定靶于基因的诊断和治疗药物.其中,寡核苷酸(ONs)有好的识别特异性和亲和性,它通过Watson-Crick碱基配对与含互补序列的单链核酸结合形成双螺旋结构,或以Hoogsteen或反Hoogsteen氢键结合到有特定序列的双链DNA(dsDNA)大沟处,形成三股螺旋,从而干扰基因的表达.随着人们对各种致病基因的了解,原则上人们可以设计出针对某个致病基因的寡核苷酸序列,利用它来抑制该基因的表达,达到诊断和治疗疾病的目的.
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基因治疗时代:渐行渐近?
盛夏八月,首届基因治疗药物产业发展论坛在京召开。十余位国内外知名基因治疗研究专家悉数到会,对全球基因治疗临床研究进展、基因治疗药物发展策略、体外转基因细胞治疗关键技术等话题进行了热烈的交流与讨论。
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肝细胞生长因子基因治疗大鼠实验性结肠炎的研究
溃疡性结肠炎(UC)原因不明,病变主要位于结肠黏膜层.肝细胞生长因子(HGF)是一种多功能的细胞因子,可促进血管内皮细胞增殖和血管形成、促进细胞再生、抑制细胞凋亡、调节免疫、减轻炎性反应,促进创伤愈合[1].本研究将HGF基因的真核表达载体转入减毒沙门菌中以制备基因治疗药物,灌肠注人大鼠体内,探讨HGF基因治疗结肠溃疡的作用,探索UC的治疗方法.
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基因药物在临床治疗中的应用
基因药物是指利用基因序列数据,经生物信息学分析、高通量基因表达、高通量功能筛选和体内外药效研究开发得到新药候选物[1].目前已有数百种基因药物进入临床各期实验.基因药物治疗可以说是现代医疗技术上的一次革命,相对于传统的化学合成药物的治疗,基因药物有着特有的优势:(1)高疗效和长疗效,好的载体能使治疗基因在细胞内长期稳定表达治疗蛋白,从而达到一劳永逸的效果:而传统药物代谢快,需经常服用.(2)副作用少,与传统药物的全身性作用相反,基因治疗药物的靶向性极强,可特异性地作用于某类组织及细胞上.(3)针对性强,基因治疗可以解决那些对传统药物效果不好的疾病,如各类肿瘤、遗传性疾病以免疫相关的疫病等[2].
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壳聚糖纳米粒作为基因治疗载体的研究进展
2003年底,首个基因治疗药物-重组人P53腺病毒注射液[1~3]在我国批准临床应用,标志着基因治疗进入了新时代.在基因治疗三要素:目的基因、表达载体、递送载体中,递送载体的构建和改进,一直是基因治疗研究的重点.
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基因治疗药物向临床走来
1990年美国国立卫生研究院(NIH)正式批准首例基因治疗方案的临床试验以来,全球已有五百多个基因治疗方案陆续进入临床试验,受试人数超过3000人,其中有5个肿瘤基因治疗产品已进入临床Ⅲ期.
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值得关注的新抗癌药物
目前传统细胞毒性药物仍将是癌症药物治疗的主体,但随着分子肿瘤学的发展,分子靶向药物以及基因治疗药物必将在癌症的治疗中发挥愈来愈重要的作用.本文对目前值得关注的部分细胞毒性药物、分子靶向药物以及基因治疗的抗癌药物作一简略介绍.
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膀胱癌辅助治疗进展
表浅膀胱癌的治疗首次确诊的膀胱癌中,70%~80%是表浅肿瘤(Tis、Ta、Tl,用经尿道膀胱内肿瘤切除术(TURBT)及膀胱内灌注保守治疗可获取成功[1-3].常用的膀胱内灌注药物有免疫治疗药及化疗药,包括卡介苗(BCG)、干扰素(IFN-2)、bropirimine、keyhole limpethemocyanin和基因治疗药物,还有丝裂霉素(MMC)、阿霉素(ADM)、噻替派(Thio-Tepa)等.膀胱内灌注药物治疗的主要目的是改进肿瘤局部控制率,减少疾病进展率,延长疾病进展时间,提高生存率[2].从70年代后期起,膀胱内灌注使用BCG治疗浅表膀胱癌,就已成为金标准,特别是用BCG治疗难治和复发的膀胱癌[3-5].
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世界首个基因治疗药物在我国获准临床等7则
关键词: 基因治疗药物 -
重组腺病毒p53基因治疗肺癌的研究进展
肺癌是人类常见的恶性肿瘤之一,为恶性肿瘤死亡的首要病因,对肺癌采用传统治疗包括化疗、放疗和手术方法总的生存率不到15%[1];另外,化疗、放疗在杀伤肿瘤细胞的同时,对正常细胞也有明显的毒性,这就需要我们发展新的治疗策略来达到治疗目的.自2004年1月世界首个基因治疗药物--重组人p53腺病毒注射液(今又生)正式在我国上市以来,肿瘤基因治疗引起全世界高度瞩目.本文就近年来重组腺病毒p53基因(Ad-p53)治疗肺癌的研究进展作一综述.
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基因治疗药物无义突变通读活性检测方法的研究进展
30%人类致病基因突变属无义突变,无义突变可导致众多疾病.无义突变通读剂具有无义突变通读活性,可诱导基因恢复其功能,属于基因治疗药物.基因编码区发生的无义突变可致蛋白翻译在无义突变位点提前终止,导致蛋白功能缺失,引起包括遗传病、肿瘤在内的众多疾病.少数化合物具有无义突变通读作用,可诱导全长蛋白翻译,是一种潜在的治疗药物.目前通读剂活性检测方法主要包括蛋白质截短试验和报告基因系统两大类型.本文回顾了无义突变通读活性检测方法的发展及新进展,为药物高通量筛选方法的建立提供参考.
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实时荧光定量PCR法用于重组猿免疫缺损病毒-人色素上皮衍生因子注射液中复制型SIV的检测
目的:建立重组猿免疫缺损病毒-人色素上皮衍生因子(simian immunodeficiency virus-human pigment epithelium-derived factor,SIV-hPEDF)注射液中复制型SIV的实时定量PCR检测方法.方法:在提取重组SIV-hPEDF注射液供试品基因组RNA后,采用实时定量PCR的方法,检测供试品中的复制型SIV.结果:经过3次实验,所得TAT RNA标准品标准曲线均线性良好,线性方程为Y=-3.248lgX +38.12,相关系数为0.994;重组SIV-hPEDF注射液供试品中复制型SIV检测结果均为阴性.结论:所建立的复制型SIV实时荧光定量PCR检测方法重复性好、灵敏、准确,可用于重组SIV-hPEDF注射液中复制型SIV的检测.