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罕见病中的“幸运儿”

方健

摘要: 特效药格列卫的问世,承载了无数科学家和数十万患者的梦想,科学家通过发现CML的发病机制找到精准治疗的靶点,继而为更多抗肿瘤靶向治疗药物的发现提供了榜样.CML患者是幸运儿,是因为它已经从致死性疾病转变为仅靠终身口服药物即可达正常寿命的疾病.CML患者在初诊时往往非常绝望,因为白血病通常意味着要尽快准备后事,如今,使他们与孙辈们共享天伦之乐的口服药已经问世!这种口服药就是全球首批靶向基因治疗药物之一:格列卫(伊马替尼).

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