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全球基因治疗研发与市场分析
基因治疗开创了疾病治疗的新纪元,尤其对遗传性疾病而言.基因治疗自1990年成功应用于重症联合免疫缺陷综合征(SCID2X1)患者的治疗,已走过了十几个年头,给人类一些疑难杂症,如肿瘤的治愈带来了曙光.但其发展却屡遭挫折,如近来发现的基因治疗的安全性问题,可能是基因随机整合染色体所致,使得人们不得不以怀疑的目光审视它的成长.而基因载体则是阻碍其发展的主要因素,具体表现在安全性、靶向性、转染效率不高及表达时间短等方面.本文对全球基因治疗的研发与市场现状及发展前景进行了分析.
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黄病毒载体技术
随着人们对病毒生活周期、分子生物学及其与疾病发生发展关系的深入认识,病毒载体逐渐成为科学研究的焦点和热点.病毒载体作为一种基因导入系统,在疫苗和基因治疗中发挥极其重要的作用,一些以病毒作为载体的疫苗和基因治疗药物已进入临床研究阶段,并取得了很大的进展.本文拟对目前黄病毒载体技术的新进展作一综述.
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微载体技术及其在机体损伤修复中的应用
利用微载体生物反应器获得足够数量的种子细胞一直是组织工程的研究热点。微载体技术较传统平面细胞培养方式具有许多优势,如在短期内能够提高细胞生长数量,简化了以往复杂繁琐的培养过程,大大节省了空间和人力,并且能为细胞生长提供一个更适宜的微环境。近年来,细胞微载体无论在材料种类、制备技术及生物医学应用等方面都获得了极大的进步。除了细胞扩增功能,生物降解微载体还可作为生物支架及药物载体应用于组织工程。将具有生物降解能力的微载体作为细胞和药物的运载工具将其输送至体内,为组织缺损提供了一种全新的治疗途径,因此被广泛应用于创伤修复治疗的研究中。本文就微载体材料、微载体的结构及改性、微载体技术在临床机体损伤修复中的应用等方面进行综述。
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病毒预防靠病毒
异源基因转导细胞的重组病毒运载技术在各种基础与应用研究中已有几十年的历程.Darnell和同事利用重组腺病毒研究白蛋白启动子转录调控,属于早期应用实例之一[1].随着小鼠复制缺陷性反转录病毒问世,基因治疗的实验室研究进入了飞跃时期[2].该领域的研究热点为寻找各种DNA/RNA病毒载体或非病毒性载体[3-5].不久前,载体技术的思路已被引入基因疫苗的开发工作[6-10],这正是本系列综述所要涉及的主题.
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肝细胞移植技术新进展
与传统的原位肝移植相比,肝细胞移植具有简单易行、应用灵活等优点,因而引起了临床上的广泛关注.现已证明,肝细胞移植对生物(病毒)、化学(肝毒性药物)、物理(外伤)等各种原因引起的急性肝功能衰竭起着代偿和支持作用;又可以纠正由于肝代谢酶缺陷引起的遗传性代谢疾病.微载体技术的应用和肝细胞体外转化的成功,使肝细胞作为基因治疗的受体细胞成为可能.随着介入放射学的发展,可运用经导管技术进行肝细胞移植术,对介入放射学而言,这是一极富吸引力和挑战性的新领域.
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旋转生物反应器及微载体技术:组织工程种子细胞大规模扩增的新方法
1987年提出组织工程学概念以来,部分再造的组织或器官已经开始或即将进入临床应用,然而,组织工程产品的产业化研究仍然存在一些制约因素,特别是常规细胞培养方法不能满足实验室研究和临床需要时,如何大规模获得具有再生活力的种子细胞已经成为当前组织工程研究所面临的关键性瓶颈问题之一.近年来,应用旋转生物反应器以及微载体技术进行组织工程种子细胞大规模培养逐渐受到科研人员的重视,进展较快.有望应用该技术解决这个瓶颈.
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船舱充气装置用于海上救护的研究
海上救护需要漂浮载体技术的支撑,充气式防沉船设备是海上救护的安全保护装置,其应用前景广阔。船舱充气,是把充气气囊安装在船舱内,这种气囊可在一定时间内迅速充满气体,增加船舱内的体积,尽可能减少船舱的进水量,延缓或防止船只沉入水底,从而为实施海上救护提供宝贵的时间。
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应用旋转生物反应器和微载体技术体外大规模扩增人骨髓间充质干细胞
骨髓间充质干细胞(MSCs)因其自身所具有的特殊性而日益受到关注[1,2].我们采用微载体技术在旋转生物反应器内扩增人骨髓间充质干细胞.
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经活体内肾脏病基因治疗的方法和途径
肾脏疾病的基因治疗,是使用真核载体、病毒载体和细胞载体等载体技术,将质粒等转载入肾脏的靶细胞或者组织内以弥补自身缺陷或者增加质粒表达强度的一种技术,其为治疗肾脏疾病提供r新的对策.基因治疗的出现为肾脏病治疗开启了新的治疗途径,它是肾脏基因遗传缺陷病的理想治疗方法,同时还可用于肾脏其他疾病的治疗.
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尿嘧啶磷酸核糖转移酶(UPRT)在肿瘤自杀基因治疗的应用研究
随着医学分子生物学技术和载体技术的发展,自杀基因治疗作为一种前沿治疗手段应用于恶性肿瘤的基础与临床研究.本文就一种新型的自杀基因治疗系统-尿嘧啶磷酸核糖转移酶/5-氟尿嘧啶(UPRT/5-FU)在肿瘤自杀基因研究中的现况作一综述.
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化妆品递送系统及载体技术的研究进展--皮肤老化与化妆品系列讲座五
随着预期寿命的不断提高,人类社会逐渐进入老龄化,"健康与美容"已越来越成为人们生活的重要目标.皮肤是人体的大器官,皮肤的健康和美容也一直为人们所关注,化妆品的功能也逐渐由简单的美容修饰作用向功能性方面延伸,因此,具有一定疗效、性质,介于化妆品和药品之间的美容化妆品(即药物化妆品,也称特殊用途化妆品或药用化妆品或疗效化妆品或治疗性化妆品或药品化化妆品或功能性化妆品)具有广阔的市场前景.