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临床试验中适应性设计研究进展
一、"适应性设计"的概念及其含义适应性设计(adaptive design)是指在试验开始之后,在对试验的整体性与有效性不导致破坏的前提下,依据前期试验所得的部分结果调整后续试验方案,从而及时发现与更正试验设计之初一些不合理的假设,从而减少研究成本,缩短研究周期的一大类研究设计方法的总称[1-10].其中,研究方案中可进行调整的内容包括随机化分配方案、检验假设、样本量、劣效处理组的取舍、检验统计量以及结局变量等方面.因为其所具有的灵活性和可调整性,又被称为可变性设计(flexible design)、自适应设计(self-design)以及内部预试验设计(internal pilot design)等[11-16].所谓内部预试验主要是针对我们通常意义上所讲的外部预试验(external pilot design)而言,前者与研究主体(后继研究)连为一体,而后者则与研究主体完全分离.外部预试验适合于研究目的的改变,而内部预试验偏向于试验设计各项参数的调整,故与适应性设计意义相通.
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优效性检验的统计学分析
在临床研究中,需要验证一种治疗方法优于另外一种干预方法的情况是常见的临床验证目的之一。特别是在以安慰剂治疗为对照的研究中,优效性检验更是不可缺少的统计学验证方法。从方法学上看,优效性检验与传统的差别性检验(例如 t 检验)存在一定的相似之处,但其检验假设不同。因此在针对干预效果是否更优的验证中,使用优效性检验才是严谨的。
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药品监测与安全信号发掘
药品监测的重点在于发现并提示可能存在的安全信号,使得药品不良反应得到早期警告.该类信号类似于临床中的体征或症状(生成假设),需要通过其他分析工具予以确定(检验假设).
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显著性检验与等效性检验的区别与联系
传统显著性检验(Significance test)用于推断样本所代表的总体均数是否相等,它的检验假设为样本来自同一总体(即总体均数相等).在应用中,显著性检验结果不能评价差别的大小,也不能说明差别是否有实际意义[1],所谓差别显著,是指在统计学理论上认为样本来自不同的总体.
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配对资料的精确检验方法及其应用
配对比较试验的精确检验为比较两种药物A,B对治疗某病的效果,选择2n个条件基本一致的动物(或病人)并将其结成n对,每对两个个体(同一药物处理前后也是一种配对比较),在这n对内各自独立地施行随机化,从两个个体中抽一个用A药,剩下的那一个用B药,记XA,XB分别为A,B两药的疗效指标,记d=XA-XB,则|d|可以作为衡量两药疗效是否有差别的指标,当|d|大时,否定"两药疗效无差别"的检验假设,至于这界限如何定,则要看取怎样的统计模型.
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利用SPSS进行随机化实验设计分组
随机化(randomization)分组是指将受试对象按照随机的原则进行分组,是实验设计中保证非处理因素均衡的一个重要手段.只有通过随机分组,才能避免出现各种人为的客观因素和主观因素的偏性,提高统计检验效能.随机化分组也是统计检验假设用于推论因果关系的基础.然而,目前医学统计教科书一般只介绍用随机数字表或随机排列表进行分组.随着计算机的广泛运用,医学科研人员对SPSS统计软件的使用不断增加.为充分发挥统计软件的作用,本文介绍SPSS编程在随机分组中的应用.
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Moses变异度检验
原理与方法该检验由Moses在1963年提出.应用条件要求两个随机样本相互独立,总体分布连续,两样本分别由X1,X2,…,Xn1和Y1,Y2,…,Yn2构成.检验假设①双侧H0为σ1=σ2,即两样本变异度相等;H1为σ1≠σ2,即两样本变异度不等.②单侧:H0为σ1≥σ2,H1为σ1<σ2.③单侧:H0为σ1≤σ2,H1为σ1>σ2.Moses检验的基本思路和方法是,将X和Y样本随机地分别分为含量相等的数个子样本,计算每个子样本中观察值的离均差平方和即∑(X-)2和∑(Y-)2,然后对离均差平方和编排秩次,并应用Mann-Whitney位置检验法检验结果.具体方法及步骤如下.
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样本量估计及其在nQuery和SAS软件上的实现——均数比较(二)
1.1.1.4基于线性组合比较的单个重复测量因素方差分析方法:Overall和Doyle(1994)[4]给出的基于线性组合比较的单个重复测量因素方差分析的样本量估计方法,是建立在自由度为1和(M-1)(n-1),非中心参数为n(|c|/(σ·D·(v)1-p))2的非中心F分布上,其检验假设表达为:
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临床试验中多重性问题的统计学考虑
临床试验根据研究目的不同可分为"探索性临床试验"和"确证性临床试验",而临床研究结论通常需要根据确证性临床试验的统计推断结果得到.如果某一确证性临床试验需要对多个检验假设做出统计学推断,例如多个主要疗效指标的多重检验、多组间多重比较、多个时间点的期中分析(interim analysis)等情况下,便会涉及多重性(multiplicity)问题.无须考虑多重性问题的临床试验一般限于下列情况:即单臂或双臂设计、使用单个主要指标、事先只指定了一个与主要指标相关的原假设且在一个时间点上进行统计推断.
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青春期性征发育评价方法及与代谢综合征的关系
青春期是从儿童转入成人的过渡时期,即从第二性征出现开始,到体格发育停滞为止,这一时期人体在形态、功能、内分泌、心理和行为等方面都发生着巨大的变化.青春期性征发育在儿童生长发育、健康领域的很多研究中起着无法回避的效应修正作用,是青春期的重要表现,包括生殖器官形态、生殖功能和第二性征发育[1],了解其评价方法及趋势可以描述儿童生长发育的水平和规律、检验假设、提出影响儿童生长发育的因素及促进儿童生长发育的措施,以及评价儿童保健和学校卫生措施的有效性.
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行为医学理论
科学研究方法是一个循环往复的过程,包括理论、假设、观察和结论.科学家们根据理论提出一项具体假设,接下来在实证研究中对假设进行验证,经过实证研究中的观察对假设的真实性得出结论,并提出有无必要对理论进行调整.在演绎推理方法中,"理论"是科学方法循环的切入点,接下来的步骤是提出假设和设计实证研究检验假设.在归纳推理方法中,人们从实证数据入手,通过观察形成一项理论,然后通过实证研究对理论进行检验[1].