首页 > 文献资料
-
临床试验中适应性设计研究进展
一、"适应性设计"的概念及其含义适应性设计(adaptive design)是指在试验开始之后,在对试验的整体性与有效性不导致破坏的前提下,依据前期试验所得的部分结果调整后续试验方案,从而及时发现与更正试验设计之初一些不合理的假设,从而减少研究成本,缩短研究周期的一大类研究设计方法的总称[1-10].其中,研究方案中可进行调整的内容包括随机化分配方案、检验假设、样本量、劣效处理组的取舍、检验统计量以及结局变量等方面.因为其所具有的灵活性和可调整性,又被称为可变性设计(flexible design)、自适应设计(self-design)以及内部预试验设计(internal pilot design)等[11-16].所谓内部预试验主要是针对我们通常意义上所讲的外部预试验(external pilot design)而言,前者与研究主体(后继研究)连为一体,而后者则与研究主体完全分离.外部预试验适合于研究目的的改变,而内部预试验偏向于试验设计各项参数的调整,故与适应性设计意义相通.
-
本刊对统计学方法的要求
本刊对统计学方法有如下要求(:1)统计学符号。按GB 3358-1982《统计学名词及符号》的有关规定,统计学符号一律采用斜体。(2)研究设计。应描述研究设计的名称和主要方法。如调查设计应说明是前瞻性、回顾性、还是横断面调查研究;实验设计应告知具体的设计类型,如成组设计、自身配对设计、交叉设计、析因设计、正交设计等;药物临床试验应告知属于第几期临床试验,采用了何种设计方法等。研究设计应围绕3个基本原则(随机、对照、重复)概要说明,尤其要告知如何控制重要非试验因素的干扰和影响。(3)资料的表达与描述。用x±s 表达近似服从正态分布的定量资料,用分位数表达呈偏态分布的定量资料。用统计表时,要合理安排纵横标目,并将数据的含义表达清楚;用统计图时,所用统计图的类型应与资料类型相匹配,并使数轴上刻度值的标法符合数学原则;用相对数时,分母不宜小于20,要注意区分发生率和构成比的概念。(4)统计学检验方法的选择。应写明所使用统计软件名称及版本号,应描述所用统计分析方法的具体名称,如成组设计资料的t 检验、两因素析因设计资料的方差分析等。对于计量资料,应根据所采用的设计类型、资料所具备的条件和分析目的,选用合适的统计学分析方法,不应盲目套用t 检验或单因素方差分析;对于计数资料,应具体分析实验设计的类型,选用合适的检验方法,不应盲目套用卡方检验。对于回归分析,不应盲目套用直线回归分析。对于多因素、多指标资料,要在一元分析的基础上,尽可能运用多元统计分析方法,以便对因素之间的交互作用和多指标之间的内在联系做出全面、合理的解释和评价。(5)统计结果的解释和表达。当P<0.05(或P<0.01)时,应表达为对比组之间的差异具有统计学意义,而不应表达为对比组之间具有显著性(或非常显著性)差异。(6)统计量和P 值。必须给出检验统计量和相应P 值的具体值,均精确到小数点后3位,如:t=3.345,P=0.016等,不能仅仅只有P 值。当涉及总体参数时,在给出检验结果的同时,应给出95%可信区间。
-
本刊对统计学方法的要求
本刊对统计学方面主要有如下要求:①研究设计描述。应描述研究设计的名称和主要方法,说明是前瞻性研究、回顾性调查,还是横断面调查研究。应描述具体的设计类型,如成组设计、自身配对设计、交叉设计、析因设计或正交设计等。研究设计应围绕3个基本原则(随机、对照、重复)概要说明,尤其要交代如何控制重要非试验因素的干扰和影响。②资料的表达。用x±s表达近似服从正态分布的定量资料,用M(Q1,?Q3)表达呈偏态分布的定量资料。用统计表时,要合理安排纵横标目,并将数据的含义表达清楚。用统计图时,图的类型应与资料类型相匹配,并使数轴上刻度值的标法符合数学原则。③统计学检验方法的选择。应描述所用统计分析方法的具体名称,如成组设计资料的t检验、两因素析因设计资料的方差分析等。应根据所采用的设计类型、资料所具备的条件和分析目的,选用合适的统计分析方法,不应盲目套用t检验、F检验或χ2检验。对于回归分析,不应盲目套用直线回归分析。对于多因素多指标资料,要在一元分析的基础上,尽可能运用多元统计分析方法,以便对因素之间的交互作用和多指标之间的内在联系做出全面合理的解释和评价。④统计量和P值。必须给出检验统计量和相应P值的具体值,均精确到小数点后3位,如:t=3.345,P=0.016等,不能仅仅只有P值。当涉及总体参数时,在给出检验结果的同时,应给出95%可信区间。
-
CMH统计分析方法在Stata中的实现
CMH统计分析(Cochran-Mantel-Haenzsel Statistics)在医学科研过程中越来越受到重视,尤其广泛应用于单或多中心临床试验列联表资料的统计处理.它根据r×c表格中行变量与列变量的属性不同,给出三种检验统计量[1].目前权威的统计软件中,SAS可以实现这个功能,但是Stata软件尚未提供多中心列联表统计分析的相应命令模块,给医学科研工作造成了一定的困难.
-
文献中统计分析结论的正确表述
应写出描述性统计量(如样本均数、率、相关系数、回归系数、相对危险度等)及其可信区间,检验统计量(如χ2、t,u,F值),P值,然后根据P值大小作出统计学推断,并作出相应的医学专业结论.本刊编辑部
-
对配对比较符号秩法临界值表的改进
医学统计学教材中介绍了配对样本的符号秩和检验,在假设检验过程中(以双侧为例),当统计量T*>α/2(n)时,P>α;反之,P≤α,即统计量T*与P值呈正向关系.在教材中,除此方法外,如t、F、χ2检验等其检验统计量与P值均呈反向关系.
-
文献中统计分析结论的正确表述
应写出描述性统计量(如样本均数、率、相关系数、回归系数、相对危险度等)及其可信区间,检验统计量(如χ2,t,u,F值),P值,然后根据P值大小作出统计学推断,并作出相应的医学专业结论。本刊编辑部
-
对等级资料作比较的常用统计方法
在医学资料中,特别是临床医学资料中,常常遇到一些定性指标,如临床疗效的评价、疾病的临床分期、病症严重程度的临床分级、中医诊断的一些临床症状等,对这些指标常采用分成若干个等级然后分类计数的办法来解决它的量化问题,这样的资料统计上称为有序变量(ordered variable)或等级资料(ranked data),对这样的等级资料作两组或多组比较,宜采用非参数的秩和检验[1],由于非参数检验法不考虑数据的分布规律,检验不涉及总体参数,检验统计量多是人们在总结经验的基础上创造出来的,所以这类检验方法的特点是针对性强,不同设计、不同目的所用的非参数检验法是不同的.尽管如此,若采用统计软件如SPSS、SAS等来处理不同设计得来的资料仍然是很容易的.下面通过例子来介绍两组或多组等级资料作比较的非参数检验方法.