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PRECIS研究进展
随机对照试验(RCT)可分为评估效力的解释性试验和评估临床效果的实用性临床试验(PCT).PCT反映了临床实际条件下的干预效应,具有一定的外推性,但其内部真实性相对较差.与此相反,解释性试验是在理想条件下进行,其内部真实性较好,而外推性较差.但在RCT实际设计中,PCT和解释性试验并不是截然分离的两个极端,有许多RCT同时兼有两种设计的属性.PRECIS通过评价RCT设计的解释和实用两方面,指导如何实行干预和试验设计,使RCT在内部和外部真实性之间达到平衡.目前国内对PRECIS介绍甚少,更未见应用的报道,基于此以下介绍PRECIS基本原理、特点及应用,以期为临床试验设计提供参考.
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α-受体阻滞剂和生物类黄酮治疗慢性非细菌性前列腺炎的随机对照临床试验
目的比较盐酸酚苄明和盐酸黄酮哌酯改善慢性前列腺炎患者临床症状的效果. 方法采用随机对照临床试验方法,将60例慢性非细菌性前列腺炎(NIH-Ⅲa型)患者随机分为三组,分别给予安慰剂、竹林胺(盐酸酚苄明)和盐酸黄酮哌酯,连服1个月.在试验起始及结束时分别采用NIH慢性前列腺炎症状指数量表对每一例患者进行测定.结果试验前三组中年龄、患病时间及NIH-CPSI评分均衡无差异.研究结束时, NIH-CPSI平均值安慰剂组从 21.85降到 19.55(差异无统计学意义);竹林胺组从 21.95降到 13.75( P《 0.01);盐酸黄酮哌酯组从 21.75降到 16.95( P《 0.05). NIH-CPSI的降低均伴随有症状的显著改善.结论在一定时间内竹林胺能被慢性非细菌性前列腺炎患者接受且能显著降低患者的主观症状,盐酸黄酮哌酯虽能改善主观症状,但效果较竹林胺差.
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PRECIS-2:基于研究目标的试验设计
采用随机对照试验(RCT)评价的干预措施效果,涉及理论疗效和实际的临床效果两方面.PRECIS(Pragmatic-Explanatory Continuum Indicator Summary)通过评价RCT设计的解释性和实用性两方面的程度,指导研究者如何实行干预和试验设计,使RCT在内部真实性和外部真实性之间达到一个平衡.在临床试验方案设计过程中,PRECIS的作用逐渐被研究者所认同.为了确保试验的设计与结果相关联,便于患者、临床医生和政策决策者应用,国际多团队专家对PRECIS进行了修正和升级,提出了新的PRECIS-2.PRECIS-2的9个维度都是为了帮助试验设计者思考研究设计的预期效果与试验结果的一致性和特定场景的适用性.本文旨在介绍PRECIS-2的研发、基本原理、特点及应用,以期为国内临床试验设计、决策提供帮助.
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阶梯设计在随机对照试验中的应用
介绍阶梯设计的基本原理和实施方法,探讨其在随机对照试验中的应用.当研究者希望在一定范围内全面推行某项通常来说"利大于弊"的措施,又想通过随机对照试验来对该措施的效果进行评价,尤其是当资源有限使得本来就只能分步实施干预的时候,阶梯设计非常适用.另外,该方法还可用来发现或控制时间趋势对效果评价的影响.但与传统设计相比,阶梯设计的试验周期更长,统计学问题也要复杂得多.因此,在设计和实施的过程中应严格把握有关注意事项,以保证研究结果的稳健性.
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筛检项目总效果评价的新指标——需筛检人数
目的 介绍需筛检人数(NNBS)的基本概念、计算方法及用途.方法 利用需治疗人数(NNT)的基本思想引入评价筛检项目总效果的新指标,以大便隐血试验(FOBT)筛检结直肠癌的随机对照试验和X线检查筛检乳腺癌的随机对照试验的两项研究为实例,计算需邀请参加筛检人数(NNI)和NNBS.结果 通过计算得到欲通过实施FOBT筛检方案,要在14年内使当地45～74岁人群预防1例因结直肠癌所致的死亡,NNI为1220人,NNBS为665人;此外,欲通过实施乳腺X线检查筛检方案,要在8年内使当地40～74岁妇女预防1例因乳腺癌所致的死亡,NNI为1961人,NNBS为1494人.结论 NNBS能以较直观的方式来评价筛检项目的总效果,便于研究人员、卫生决策者和社会公众进行更好的沟通和交流.
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真实世界研究与随机对照试验、单病例随机对照试验在临床治疗性研究中的关系比较
真实世界研究、随机对照试验及单病例随机对照试验在设计及具体的实施环节上存在明显不同.随机对照试验属于新治疗措施实施前的研究,真实世界研究属于新治疗措施实施后的研究.两者不是对同一个问题的平行论证,而是承启关系.精心设计的随机对照试验是临床上任何干预措施效果评价的基础,其结果需要真实世界研究的进一步验证及拓展补充,综合考虑二者才是佳的选择.单病例随机对照试验更易在短时间内获得一些特殊病例的信息,是随机对照试验结果的良好补充,也是一定条件下经济的真实世界研究.临床工作及其研究是十分复杂的过程.不同个体虽患同种疾病,但临床表现互有差异,且临床反应的变化也不尽相同.因此,无法获得同一干预措施下不同个体的相同治疗效果;加之有的治疗措施缺乏真实性和实用价值,从而使得疗效评价成为一个难题.近些年来,普遍采用试验性的研究结果作为证据指导临床实践活动,其中以随机对照试验(RCT)为受到重视,但由于RCT属于药物面市前研究,对研究对象的选择、治疗措施的应用等均有严格的限定.
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临床随机对照试验的外部真实性及其评价的探讨
一、临床试验及其真实性临床随机对照试验(RCT)严格遵循随机、对照、盲法等三大设计原则,并在试验过程中有效控制了潜在的混杂与偏倚,从而保证试验结果的真实可靠.现已成为验证临床药物或某项干预措施是否安全有效的重要研究手段.
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偏倚风险评估系列:(四)整群设计随机对照试验
介绍整群设计随机对照试验Cochrane偏倚评估工具2.0版本(RoB2.0)的主要内容,阐述与平行设计RoB2.0的不同之处,并举例说明整群设计RoB2.0的使用方法和注意事项.RoB2.0针对整群设计的自身特点,设置了相应的信号问题,为将整群设计试验纳入系统综述进行证据整合提供偏倚风险信息.
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如何撰写高质量的流行病学研究论文第四讲随机平行对照试验报告规范——CONSORT介绍
随机对照试验为临床治疗和医疗卫生干预提供重要证据.对随机对照试验的严格评价有赖于充分、准确的报告.临床试验报告统一标准(CONSORT)清单和流程图是当前公认的、权威的随机平行对照试验的报告规范.本文介绍该清单和流程图的内容,并对一些重要条目进行了详细说明.
关键词： 临床试验报告统一标准 随机对照试验 清单 流程图 -
偏倚风险评估系列:(八)系统综述
针对评价系统综述偏倚风险的ROBIS (Risk of Bias in Systematic Review)工具进行详细介绍,包括ROBIS的制定过程、应用ROBIS对系统综述进行评价的3个阶段、并举例说明ROBIS的使用方法和注意事项.ROBIS与AMSTAR (A Measurement Tool to Assess Systematic Reviews)工具不同,是第一个制定出用于全面评价系统综述偏倚风险的工具,为研究者制定临床实践指南或系统综述再评价提供依据.
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如何撰写高质量的流行病学研究论文第七讲随机对照试验Meta分析的报告规范——QUOROM介绍
随机对照试验(RCT)的Meta分析是Meta分析中常见的一种,用于整合与某一特定问题相关的多个RCT的研究结果,以得到更明确或更具有一般性的结论.RCT的Meta分析报告应当提供其纳入单个试验及进行Meta分析过程的重要信息,尤其是可能造成潜在偏倚及影响Meta分析结论适用性的信息.本讲分析可能影响RCT的Meta分析质量的主要因素,同时介绍目前国际认可的RCT的Meta分析报告规范QUOROM的制定过程及详细清单内容.
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偏倚风险评估系列:(三)交叉设计随机对照试验
针对交叉设计随机对照试验Cochrane偏倚评估工具2.0版本(RoB2.0)的主要内容进行详细介绍,主要阐述了与平行设计RoB2.0的不同之处,并举例说明交叉设计RoB2.0的使用方法和注意事项.交叉设计RoB2.0针对交叉设计的自身特点,设置了相应的信号问题,为交叉设计试验纳入系统综述进行证据整合提供偏倚风险信息.
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偏倚风险评估系列:(二)平行设计随机对照试验偏倚评估工具2.0介绍
本文针对平行设计随机对照试验(RCT)Cochrane偏倚评估工具2.0版本(RoB2.0)的主要内容进行介绍,同时对RoB2.0与前一个版本RoB1.0的区别与联系进行阐述,并举例说明RoB2.0的使用方法和注意事项.RoB2.0内容丰富,覆盖全面,为RCT的证据整合与评价提供了更多的偏倚风险信息.RoB2.0仍处于开发与进一步完善中,使用者可持续关注其后续更新与进展.
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如何撰写高质量的流行病学研究论文 第八讲 非劣效性和等效性随机对照试验的报告规范——CONSORT声明的扩展
[导读]非劣效性和等效性随机对照试验的应用日益广泛,为医疗卫生干预提供了重要的证据.对其结果的准确评价有赖于充分、准确的报告.CONSORT声明向非劣效性和等效性随机对照试验的扩展是2006年提出的又一个报告规范.本文介绍非劣效性和等效性随机对照试验的特殊方法学问题、实施与报告现状以及CONSORT扩展声明的清单,并对清单中的部分条目进行了解释与说明.
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叶酸、维生素B12和B6联合使用对心脑血管病发生风险影响随机对照试验的Meta分析
目的 评价联合补充叶酸、维生素B12和B6对心脑血管疾病发生风险的影响.方法 检索1980-2014年有关补充叶酸、维生素B12和B6与心脑血管疾病发生关系的随机对照试验文献,筛选符合条件的研究.研究指标包括心脑血管疾病事件、心肌梗死及中风,效应指标为反映发生风险的相对危险度(RR)及其95％CI.运用Meta分析方法进行效应综合,并做亚组分析和敏感性分析.采用Jadad评分对文献质量进行评价.结果 共纳入11项随机对照试验研究,包含26 395名研究对象.有8项研究综合显示3种B族维生素联合使用对心脑血管疾病事件的发生无显著影响(RR=1.00,95％CI:0.94～ 1.07);9项研究综合显示3种B族维生素联合使用对心肌梗死的发生无显著影响(RR=1.03,95％CI:0.94～ 1.13).9项研究综合显示3种B族维生素联合使用可使中风的发生风险降低14％(RR=0.86,95％CI:0.78 ～ 0.95).维生素B合剂组与对照组同型半胱氨酸水平比较,联合服用叶酸、维生素B12和B6能使同型半胱氨酸水平降低2.53 μtmol/L(95％CI:-3.93 ～-1.12);亚组分析显示,随访时间、维生素剂量、疾病史均对心脑血管疾病事件的研究结论无显著影响;而中风的亚组分析显示,随着随访时间延长,补充B族维生素能降低中风的发生风险,叶酸和维生素B12在小剂量下预防中风的作用更为显著,而维生素B6随着剂量的增加效果显著,有心脑血管病史者联合补充B族维生素降低中风风险的效果较好.结论 联合补充叶酸、维生素B12和B6对心脑血管疾病事件、心肌梗死的发生无显著影响,但可以降低中风发生的风险和同型半胱氨酸的水平.
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四价流感病毒灭活疫苗在18～64岁人群免疫原性和安全性的系统综述和Meta分析
目的 用Meta分析的方法评价四价流感病毒灭活疫苗在18 ～ 64岁人群的免疫原性(抗体保护率和抗体阳转率).方法 检索Medline、Cochrane Library、Science Direct数据库,将近10年内发表的比较18～ 64岁人群接种四价流感病毒灭活疫苗和三价流感病毒灭活疫苗免疫原性的临床随机对照试验纳入分析.采用Revman 5.3软件对纳入文献数据进行Meta分析.结果 共纳入8篇文献,针对甲型流感株(A/H1N1、A/H3N2)的抗体保护率和抗体阳转率,两种疫苗的反应差异无统计学意义;针对不含乙型流感株B/Victoria的三价流感病毒灭活疫苗,四价流感病毒灭活疫苗抗体保护率的合并RR值为1.28(95％CI:1.08～ 1.51,P＜0.05),抗体阳转率的合并RR值为1.94(95％CI:1.50 ～ 2.50,P＜0.05);针对不含乙型流感株B/Yamagata的三价流感病毒灭活疫苗,四价流感病毒疫苗抗体保护率的合并RR值为1.10(95％CI:1.02～1.18,P＜0.05),抗体阳转率的合并RR值为1.99(95％CI:1.34 ～ 2.97,P＜0.05),差异有统计学意义.结论 18～64岁人群中,四价流感病毒灭活疫苗与三价流感病毒灭活疫苗对于相同的疫苗株产生的免疫原性无差异,对于三价流感病毒灭活疫苗中不含的乙型疫苗株能产生良好的免疫效果.
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再论观察与实验:大数据现实世界研究不能取代随机对照试验
传统上,流行病学多以干预划分观察和实验,干预研究等于实验研究,还认为干预研究的科学性高于观察性研究.在一般科学实验里,干预指人为施加的改变自然状况的措施.干预并不一定是有益的,也并不一定是研究者当下施加的,研究者、受试者或第三者目前或过去施加的措施都可以形成“有效的”干预.例如,由研究者、受试者和第三者通过某种方法致使视神经损伤,都可以形成有效改变视神经正常功能的干预,研究者可以由此观察到视神经和视力的关系.以此推论,由受试者自己过去施加的不良干预(如吸烟)也属于干预,那么研究吸烟和肺癌的观察性队列研究就等同于实验研究了.由此看来,干预本身并不足以有效地区分观察和实验.如果认为实验的科学性高于观察,那么在干预的基础上,只能从科学性上(即设计特征)区分观察和实验.在评估医学干预效果的临床试验中,随机分组是在传统认为的观察研究基础上引入的重要的偏倚控制措施,应该是区分观察和实验的核心属性.如果一定要把人群研究分成观察和实验,随机对照试验才是真正的实验研究,非随机分组形成的干预研究属于试验,但不是实验.基于大数据的现实世界研究,如果没有随机分组,不能构成实验,也不能成为对干预效果的终检验.大数据现实世界研究不能取代随机对照试验,这是本文希望传达的重要的信息.
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观察与实验效力与效果
作者以2012和2013年在中国医师协会循证医学年会上的两次讲座内容为基础,重点分析“观察”与“实验”的区别以及“效力”与“效果”的关系,讨论评估效力和效果时研究类型的选择,强调现实世界研究的大数据增加的精确性不能替代实验研究的真实性,并依此阐述大数据观察性现实世界研究在评估疗效中的作用.文中的讨论也有助于决策者根据研究设计判断证据的真实性,以便更好地进行医学实践.文后附有特邀专家对该文的点评.
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循证医学系列讲座 第十讲 循证医学与妇产科学
1 妇产科领域循证医学的发展循证医学的工作早始于妇产科领域.1974年,Cochrane领导了在产科领域开创性的系统评价,包括系统收集产科专业的临床对照试验,并建立产科专业临床试验数据库.1979年,Cochrane进而提出"应该根据特定病种/疗法将所有相关随机对照试验联合起来进行综合分析,并随着新的临床试验的出现不断更新,以便得出更为可靠的结论".至1987年,Cochrane根据长达20余年对妊娠和分娩后随访的大样本随机对照试验结果进行系统评价研究,结果明确肯定:皮质激素可以降低新生儿死于早产并发症的危险,使早产儿死亡率下降30%～50%.此前因未进行相关的系统评价分析和报道,多数产科医师并未认识到该项治疗措施的效果,成千上万的早产儿可能因其母亲未接受相应的治疗而死亡(且耗费更多不必要的治疗费用).
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甲型肝炎疫苗H2减毒株的流行病学效果考核
目的考核病毒性甲型肝炎(简称甲肝)减毒活疫苗(H2减毒株)的流行病学效果 .方法以正定县的3个乡和石家庄郊区全部10个乡为研究现场,以其适龄儿童约3.7万人为观察对象,进行随机、对照试验.观察对象按其出生的单、双月份随机分为疫苗组和空白对照组,疫苗组接种1 ml 106.5/ml半数细胞培养感染量(TCID50)的甲肝疫苗 ,空白对照组不做任何处理.接种后严格随访观察对象中甲肝病例的发生情况.结果在3.5年的随访中,易感的对照组出现甲型肝炎20例,发病率为136.4/10万;疫苗组出现1例,发病率8.1/10万. 2 组发病率差异有显著性.疫苗的保护率为94.1%,95%可信限:67.1%～100%. 结论每毫升106.5TCID50的甲肝减毒活疫苗保护效果良好,可以满足人群免疫的需要.
