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关于循证医学、精准医学和大数据研究的几点看法
循证医学仍是当今好的医学实践模式.需要注意的是,证据本身不等于决策,决策还必须考虑现有资源和人们的价值取向.证据显示,绝大多数患者不会因使用降血压、降血脂、降血糖、抗癌药而预防重要并发症或死亡,说明现代医学的很多诊断和治疗都不精准,找到那几个为数不多的对治疗有反应的患者就成了现代医学的梦.精准医学应运而生,但它并不是新概念,也不等于孤注一掷的基因测序.精准医学依赖的大队列多因素研究由来已久,也不是新方法.医学一直在寻求精准,而且在人类认知的各个层面都有所建树,如疫苗和抗体、血型与输血、影像对病灶的定位以及白内障晶体替换手术.基因不是达到精准的唯一途径,只是提供了新的可能性.但是多数基因和疾病关联强度很低,说明基因精准指导防治的价值可能不大,利用大数据和其他预测因素是精准医学的必经之路.在使用大数据问题上,强调拥有总体、大样本、关联关系而淡化因果关系,是严重的误导.科学从来不会待考察了总体后才进行推论;研究需要的样本量恰恰与效果大小成反比;否定因果关系就是对流行病学科学原理和方法的否定,放弃了对真实性的保障,终会导致防治的无效.因此,在确认疗效上,基于大数据的现实世界观察性结果不能取代随机对照试验的实验性证据.本文谨希望以怀疑和批评的方式,激发出精准医学和大数据蕴藏的真正潜力.
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再论观察与实验:大数据现实世界研究不能取代随机对照试验
传统上,流行病学多以干预划分观察和实验,干预研究等于实验研究,还认为干预研究的科学性高于观察性研究.在一般科学实验里,干预指人为施加的改变自然状况的措施.干预并不一定是有益的,也并不一定是研究者当下施加的,研究者、受试者或第三者目前或过去施加的措施都可以形成“有效的”干预.例如,由研究者、受试者和第三者通过某种方法致使视神经损伤,都可以形成有效改变视神经正常功能的干预,研究者可以由此观察到视神经和视力的关系.以此推论,由受试者自己过去施加的不良干预(如吸烟)也属于干预,那么研究吸烟和肺癌的观察性队列研究就等同于实验研究了.由此看来,干预本身并不足以有效地区分观察和实验.如果认为实验的科学性高于观察,那么在干预的基础上,只能从科学性上(即设计特征)区分观察和实验.在评估医学干预效果的临床试验中,随机分组是在传统认为的观察研究基础上引入的重要的偏倚控制措施,应该是区分观察和实验的核心属性.如果一定要把人群研究分成观察和实验,随机对照试验才是真正的实验研究,非随机分组形成的干预研究属于试验,但不是实验.基于大数据的现实世界研究,如果没有随机分组,不能构成实验,也不能成为对干预效果的终检验.大数据现实世界研究不能取代随机对照试验,这是本文希望传达的重要的信息.
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观察与实验效力与效果
作者以2012和2013年在中国医师协会循证医学年会上的两次讲座内容为基础,重点分析“观察”与“实验”的区别以及“效力”与“效果”的关系,讨论评估效力和效果时研究类型的选择,强调现实世界研究的大数据增加的精确性不能替代实验研究的真实性,并依此阐述大数据观察性现实世界研究在评估疗效中的作用.文中的讨论也有助于决策者根据研究设计判断证据的真实性,以便更好地进行医学实践.文后附有特邀专家对该文的点评.
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注册研究的定义、设计及国内外进展
1 注册研究的定义临床注册研究(registry study)是近年来国内外医药学界和政府部门都日益重视的一种新的临床研究形式.文献报道中也有学者译为“登记研究”.它不同于在同质人群中进行的临床试验,其具体定义为:有组织有计划地使用观察性研究方法来收集统一的临床及临床相关数据,对某一特定疾病状态下的人群,或患有某种特殊疾病的人群,或暴露在某一特定因素下的人群,进行特定结局的评价,从而达到预定的科学、临床和政策决策目的的一种研究形式[1].设计和实施良好的注册研究可以为我们提供有关临床实践、患者结局、安全性以及成本效益在真实世界的情况,促进证据的发展和应用,达到医疗保健科学决策的目的.
