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工具变量方法及在中医药实效研究中的应用＊
目的：探讨工具变量方法在中医药实效研究中应用的可行性和注意事项。方法：首先从工具变量的基本准则和假设、模型的应用、工具变量估计量、弱工具变量4个方面简单介绍工具变量应用的方法，然后以一个实例说明工具变量应用的评估标准和注意事项。结果：工具变量方法是一种控制混杂效应的方法，但其应用需基于一系列的统计假设。结论：在评估医疗干预效益的研究中，工具变量方法虽可控制混杂效应，但其一般不作为首选分析方法，如何寻找合理有效的工具变量是中医药实效研究中应用的大难题。
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实效研究与中医临床研究
实效研究以患者为中心,关注患病的个体,追求实际临床效果,辅助患者作出医疗决策,强调研究结果的外推性.本文系统介绍了实效研究的研究目标、研究类型及带来的好处和面临的挑战,并结合中医临床研究的特点与现状,提出中医临床实效研究的设计与评价应贴近于“真实世界”,一是尊重患者主观意愿,关注患者生存质量、心理功能；二是符合中医临床实践的特点,体现结果的可推广性；三是挖掘与继承名老中医临床诊疗经验,提升个体化诊疗水平.
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苦碟子注射液治疗脑梗死疗效的实效研究
目的:了解苦碟子注射液治疗脑梗死的疗效.方法:以全国18家三级甲等医院的HIS为数据来源,使用和未使用苦碟子注射液治疗脑梗死的患者作为研究对象.采用倾向性评分法对2组间影响因素进行平衡后,采用Logstic回归方法对使用和未使用苦碟子注射液治疗脑梗死的疗效进行评价.结果:在统计学上显示,加用苦碟子注射液比使用其他注射液对脑梗死的治愈率有差异(P＜0.05).结论:根据目前数据可以发现,应用苦碟子注射液比加用其他注射剂能够更好的起到治愈脑梗死的作用,为临床用药提供参考,但由于该研究为回顾性数据,存在一定的局限性,确切的结论尚需更进一步的试验来验证.
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参附注射液治疗冠心病临床用药方案实效研究
目的:了解参附注射液治疗冠心病的临床应用情况,为参附注射液治疗冠心病的规范用药方案和佳用药组合提供参考.方法:采集全国20家大型三甲医院信息系统(hospital information system,HIS)中使用过参附注射液的冠心病患者信息,运用基本统计方法对参附注射液的用法用量、用药疗程进行分析,运用关联规则对合并用药等信息进行统计分析,并对常用组合与其他组合进行对比.结果:参附注射液治疗冠心病为静脉给药,单次给药剂量多为60mL;疗程一般3～7 d;常用组合为参附注射液+氢氯吡格雷+阿司匹林+硝酸异山梨酯.结论:参附注射液在临床应用中绝大多数符合药品说明书,治疗冠心病的用药方案有一定规律.
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基于真实世界灯盏细辛注射液对脑梗死治疗结局影响的临床实效研究
脑梗死是灯盏细辛注射液适应症之一,为了解灯盏细辛注射液真实世界中对脑梗死患者治疗结局的影响,该研究选取全国20家三甲综合医院信息系统(hospital information system,HIS)数据作为数据来源,以使用灯盏细辛注射液的1 008例脑梗死患者作为观察组,未使用灯盏细辛注射液的1 504例脑梗死患者作为对照组,以脑梗死患者是否死亡作为治疗结局.通过分析发现,未控制混杂因素前,灯盏细辛注射液对脑梗死死亡率无显著影响,P为0.098 3;分别以年龄、性别、入院病情、单次用药剂量、用药疗程作为分层因素进行分层分析,发现以单次用药剂量、用药疗程作为分层因素分析时,灯盏细辛注射液对脑梗死死亡率有显著影响,P分别为0.029 3,0.030 9;采用经典Logistic回归分析灯盏细辛注射液对脑梗死治疗结局的影响,观察组与对照组无差异,采用generalized boosted models (GBM)倾向性评分(propensity score,PS)加权后的Logistic回归对数据库中年龄、性别等72个变量加以平衡后,观察组与对照组有显著差异(P ＜0.001).基于现有数据及分析方法发现灯盏细辛注射液可降低脑梗死患者死亡率.但由于回顾性分析存在大量已知及未知的混杂因素,而倾向性评分仅对已知混杂因素能够进行很好的控制,因此该研究结论仅作为临床医师治疗脑梗死用药选择的参考.
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喜炎平注射液联用维生素C注射液治疗上呼吸道感染的实效分析
目的:探讨喜炎平注射液治疗上呼吸道感染时联用维生素C注射液是否会提高治愈率.方法:基于喜炎平注射液治疗上呼吸道感染的HIS数据,应用带协变量的倾向评分加权Logistic回归控制混杂因素并评价喜炎平注射液联用维生素C注射液与未联用维生素C注射液在治愈率上的差别.结果:带协变量的倾向评分加权Logistic回归结果显示联用与未联用2组在治愈率上没有显著性差异.结论:喜炎平注射液治疗上呼吸道感染时联用维生素C注射液可能并不能提高治愈率.
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基于HIS灯盏细辛注射液真实世界临床用药特点分析
目的:了解灯盏细辛注射液的临床应用情况,为规范临床合理用药及前瞻性研究提供思路与指导.方法:选取全国20家三甲综合医院使用灯盏细辛注射液的住院患者信息,运用基本数据描述方法及关联规则进行分析.结果:在21498例患者中,用药患者多为45岁以上老年人；主要用于脑梗死(中医诊断为中风)、冠心病、高血压病、糖尿病的治疗；用法以静脉注射为主,单次用药剂量多集中在30～ 40 mL；用药疗程多为14 d左右.结论:灯盏细辛注射液临床使用基本符合药品说明书；患者多为老年患者,且多合并有糖尿病和高血压病.
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基于HIS真实世界的参麦注射液临床实效研究
目的:基于“HIS”真实世界研究参麦注射液临床应用实际情况.方法:对全国20家三级甲等医院“HIS”中使用参麦注射液的患者信息进行分析,涵盖年龄、性别、职业、入院病情、住院天数、中西医诊断、用药剂量、给药途径、联合用药等多项指标.结果:患者年龄以46～ 65岁之间为多,住院天数以15～28 d居多,冠心病、高血压病、心律失常、心功能不全等是使用参麦注射液患者较常见的疾病,约97.55％的医嘱记录符合说明书给药途径,并分析出参麦注射液辅助治疗肿瘤、休克、冠心病等联合用药.结论:参麦注射液是临床应用较多且适应症较广的一种中药注射剂,基于“HIS”得出的研究结果客观真实,为前瞻性研究及临床实际提供借鉴.
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基于苦碟子注射液HIS数据临床实效研究
目的:基于海量HIS真实世界数据,探索苫碟子注射液的临床应用情况,为其临床规范使用提供参考信息,为将要进行的KDZ注射液前瞻性观察研究提供思路与指导.方法:对来自18家三甲医院使用苦碟子注射液的24225例数据运用统计描述方法以及关联规则对数据进行全面分析.结果:苦碟子注射液使用患者年龄主要在46 ～ 65岁,男女比例较均衡.多为来自“神经科”和“心血管内科”的医保病人.入院当天使用苦碟子注射液的患者比例较多.“胸痹”患者多,且以“气阴两虚,并瘀”证多见.含“瘀”患者中,以“气滞血瘀”证多.静注为主,单次用药剂量以10 ～ 40 mL为多,用药疗程以1～3d多.溶媒以0.9％氯化钠注射液多见.在治疗冠心病时,主要联合硝酸异山梨酯、阿司匹林、桂哌齐特等药物.在治疗脑梗死时,主要联合阿司匹林、胰岛素、桂哌齐特等.结论:苦碟子注射液临床使用大多符合药品说明书,如单次剂量、溶媒、疗程、适应症、中医证型,但仍有超说明书使用情况存在.对于这种海量HIS真实世界数据的分析需要进一步运用高级统计学方法来进行挖掘,以便可以提供更有价值的临床信息.
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基于HIS真实世界的参附注射液临床实效研究
目的:了解参附注射液的临床应用情况,为规范参附注射液的临床应用提供参考.方法:选取全国20家大型三甲医院信息系统(hospital information system,HIS)中使用过参附注射液的患者信息,进行归纳、整理,并运用基本统计方法对适应症、用法用量、用药疗程等信息进行统计分析.结果:HIS数据库“真实世界”数据库中,使用参附注射液的患者平均年龄为62.15岁；患者主要集中在心血管内科；参附注射液在临床上主要用于治疗冠心病(中医诊断为胸痹)；用药疗程多集中在3 ～14 d；给药剂量和疗程与药品说明书基本相符.结论:参附注射液在临床使用中多为中老年患者,其治疗疾病及使用方法基本符合药品说明书要求.
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基于HIS系统的真实世界的59287例疏血通注射液临床实效研究
目的:采用频数分析的方法分析信息管理系统(hospital information system,HIS)中使用疏血通注射液患者的相关指标分布情况,以便了解真实世界中使用疏血通注射液的患者群情况,为临床应用提供参考和指导.方法:选择全国20家三甲医院使用疏血通注射液的住院患者信息,参照集成数据仓库构建模式,使用频数分析方法对使用疏血通注射液的患者选取其人群特征、性别、住院费别、给药科室、给药途径、合并用药等方面进行描述分析；采用关联规则方法统计患者合并用药的分布情况.结果:在HIS数据库中使用疏血通注射液患者的平均年龄为59岁,年龄分布的2个峰值,分别是56,71岁；享有医保或国家其他医疗保险的患者占有效信息的75.8％；95.76％的信息显示给药途径采用静脉滴注方式；患者人群常被诊断为高血压、脑梗死和冠心病等心脑血管疾病；其合并用药多以阿司匹林、胰岛素、肝素等为多；临床多选择0.9％氯化钠注射液做为溶媒.结论:使用疏血通注射液的人群以中老年人群为主,并以医保患者或享有国家医疗保险等相关政策的患者居多.给药途径基本符合药品说明书,多作为治疗心脑血管疾病或糖尿病的联合用药,但请临床医生注意并重视患者的受益与风险比.
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基于真实世界的喜炎平注射液HIS临床剂量应用分析
目的:探讨喜炎平注射液在临床使用中的实际剂量,找出其随年龄变化的规律.方法:收集全国各地9家三甲医院的HIS数据,通过ETL技术整合为统一的数据仓库；筛选静脉滴注给药,且年龄和剂量未缺失的用药记录；通过对完整数据的分析得出规律,处理剂量单位缺失的记录；统计分析喜炎平注射液的临床剂量使用规律.结果:11083人次的喜炎平注射液用药数据中,14岁以下儿童占总人次的88.72％；全人群的用药剂量随年龄变化呈二次曲线分布；成人用量主要集中于250mg以下,14岁以下儿童主要集中于125 mg以下,5岁以下儿童多在50 ～ 100 mg之间,1岁儿童主要集中在25 ～50 mg.结论:喜炎平注射液临床使用较说明书剂量偏小,并受年龄影响,二者呈非线性相关.
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舒血宁注射液临床用药剂量对肝功能影响的临床实效研究
中药注射剂临床安全性问题一直受到临床医生、患者与药品管理部门关注,但探讨其对肝功能损害的研究较少,该研究以舒血宁注射液为研究对象,回顾性分析全国20家三甲医院信息系统(hospital information system,HIS)数据库中使用舒血宁注射液的用药患者信息,将超过说明书推荐剂量使用(21 ～50 mL)舒血宁注射液作为观察组,将按照说明书推荐剂量(20 mL以内)使用舒血宁注射液对照组,以2次谷丙转氨酶(ALT)、谷草转氨酶(AST)的变化作为结局评价指标,采用倾向性评分方法对2组患者性别、年龄、入院病情、住院总费用等共71个协变量进行平衡后,分析用药剂量对ALT,AST的影响.舒血宁注射液对ALT变化影响分析中,倾向性评分前经典Logistic回归分析中P为0.007,倾向性评分后P为0.254,组间无差异,使用舒血宁注射液单次用药剂量为21 ～50 mL时对ALT异常变化无显著影响;舒血宁注射液对AST变化影响分析中,倾向性评分前经典Logistic回归分析P为0.192,倾向性评分后P为0.568,组间无显著差异,提示使用舒血宁注射液单次用药剂量为21 ～50 mL时对AST异常变化无显著影响.但是由于本研究为回顾性分析,存在大量已知及未知的混杂因素,而倾向性评分仅对已知混杂因素可以很好的控制,因此本研究结论仅作为舒血宁注射液临床使用参考.
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参芪扶正注射液对肾功能影响的临床实效分析研究
该文旨在评价参芪扶正注射液临床用药剂量对肾功能的影响.通过选择全国20家三甲医院信息系统(HIS)数据库中参芪扶正注射液51 898例患者用药信息,纳入年龄在18 ～ 80岁的患者27 718例作为研究对象,以用药前后2次肾功能血肌酐(Scr)、尿素氮(BUN)指标的变化作为结局评价指标,依据说明书将患者分为病例组(剂量＞250 mL) 197例和对照组(剂量≤250 mL)5 728例,采用分层分析对年龄、性别、入院病情、疗程等4个变量,病例组与对照组相比较未出现肾功能异常变化;而采用平衡57个混杂因素后倾向性评分方法结果,病例组未出现肾功能异常变化.基于HIS数据分析,发现参芪扶正注射液超出说明书推荐剂量使用,对肾功能异常变化影响无显著差异,但仍需开展前瞻性研究以验证.
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中医药临床实效研究——中药注射剂注册登记式医院集中监测方案解读
中药注射剂安全性问题一直是国家和百姓关注的焦点问题,开展大规模的中药注射剂临床安全性研究对于保证百姓安全用药有重要的影响,该文对于研究方案设计中的目的、试验类型的选择及特点、样本量的确定、结局指标的定义及伦理问题等内容进行重点解读.该研究为多中心、大样本、注册登记式的安全性监测研究,其目的是获得中药注射剂的不良反应发生率,根据“三例原则”确定每个中药注射剂品种样本量为3万例,所观察患者均为住院患者,研究的终点结局为发生严重不良反应.该研究结合条形码系统与医院信息系统确保纳入研究单位中的全部使用被观察中药注射剂品种的患者,注册登记表采用ABC 3种表格共同采集数据.
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美国AHRQ《评估患者结局的注册登记指南(第2版)》解读
注册登记研究(registry study,RS)可反应真实世界医疗状况且适用范围广,在医学研究领域中应用越来越多,中医药研究领域也逐渐开展了多项大规模RS.RS属于观察性研究,与随机对照试验互相补充,尤其在小概率事件的研究中处于重要的地位.全球RS研究各具特点,质量参差不齐,为提高研究质量,美国卫生健康研究与质量管理署(agency for health-care research and quality,AHRQ)于2010年发布了《评价患者结局注册登记指南(第2版)》(简称《指南(2)》),从RS的设计、实施到评估各个环节均做出了明确的定义及说明,并用38个研究范例将研究中可能遇到的问题进行了重点阐释,为RS的规范研究提供了可靠保障.“中药注射剂上市后安全性监测注册登记研究”是近年来在全国范围内开展的大型、多中心、高水平中医药安全性评价的RS,是《指南(2)》在中医药研究中应用的典型范例,全文结合该研究设计要点对《指南(2)》进行重点解读,为RS更好的在中国应用提供参考.
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运用倾向性评分法探讨灯盏细辛注射液使用剂量对肾功能的影响
目的 分析灯盏细辛注射液临床用药剂量与肾功能指标肌酐(serum creatinine,SCr)、尿素氮(blood urea nitrogen,BUN)异常变化的关系,探讨用药剂量对肾功能的影响.方法 选择全国20家三甲医院信息系统(hospital information system,HIS)数据库中灯盏细辛注射液21 498例用药患者信息,符合年龄18～80岁的13 696例作为研究对象,依据单次给药剂量是否超药物说明书推荐剂量分为超剂量组(＞40 mL)和常规组(≤40 mL).以患者用药前后7天的SCr、BUN指标的变化作为结局评价指标,两次均有SCr检测值的650例,超剂量组87例,常规组563例;患者均有BUN检测值的651例,超剂量组87例,常规组564例.采用分层分析、倾向性评分方法进行分析.结果 以年龄、性别、入院病情、灯盏细辛注射液疗程分层分析,超剂量组与常规组肾功能比较,差异无统计学意义(P＞0.05);平衡71个混杂因素后倾向性评分方法,结果超剂量组与常规组肾功能异常变化比较,差异无统计学意义(P＞0.05).结论 基于HIS数据分析发现超出说明书推荐剂量使用灯盏细辛注射液,未造成肾功能异常变化.
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喜炎平注射液治疗上呼吸道感染常用方案实效研究
目的 评价喜炎平注射液治疗上呼吸道感染常用方案的疗效.方法 采用关联规则分析喜炎平注射液治疗上呼吸道感染的医院信息系统(HIS)数据,筛选出常用的3种合并用药方案(方案1、方案2、方案3);以治愈和好转的比例为结局指标,根据对混杂因素的控制程度不同,分别应用卡方检验、Logistic回归、倾向评分加权Logistic回归、带协变量的倾向评分加权Logistic回归来评价方案的疗效. 结果 应用方案与不应用方案相比,3个方案差异均有统计学意义(P＜0.05);Logistic回归显示方案1差异无统计学意义,而方案2和方案3差异有统计学意义;倾向评分加权Logistic回归和带协变量的倾向评分加权Logistic回归均显示方案2差异有统计学意义,但方案1、方案3差异无统计学意义. 结论 喜炎平注射液治疗上呼吸道感染,合并使用方案2,即复方氨基酸、肌苷、辅酶A、三磷酸胞苷、维生素C可提高治愈率.
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2014年循证医学与实效研究方法学研讨会通知
尊敬的各位专家：
由中国医师协会循证医学专业委员会主办，北京大学循证医学中心和医学部药品上市后安全性研究中心等协办的“循证医学与实效研究方法学研讨会”即将于2014年8月22-24日在北京召开，诚挚地邀请您莅临会议。
循证医学强调证据分级，在评价疗效时“佳证据”主要来自随机对照试验（Randomized controlled trial，RCT）及其荟萃分析。但经典的RCT侧重在理论疗效（efficacy）的评价，临床实际中，病人经常罹患多种疾病，同时接受多种治疗措施，终的疗效是欲研究的干预措施与其他各种处理因素（如治疗方式、管理、辅助治疗等）的综合效果。为了帮助临床医生、病人和管理者更好地进行诊疗决策，仅有理论疗效是不够的，还需要提供这些疗法在“真实世界”中的效果（effectiveness）。因此，近年来实效研究（outcome research）包括疗效比较研究（Comparative Effectiveness Research， CER）得到了前所未有的重视。实效研究的兴起也为临床研究开启了新天地，但如何设计和开展实效研究，如何应对实效研究中存在的混杂、偏倚，如何解读实效研究的结果都是当前普遍面临的挑战。有鉴于此，我们特举办此次“循证医学与实效研究方法学研讨会”，旨在为医疗、企业和管理部门的专家们提供一个相互学习和交流的平台，以规范和推动实效研究在我国的开展。 -
临床实效研究的特点和挑战
经典的随机对照试验（RCT）是评价理论疗效的金标准，但其结果外推到实际的临床患者时常常受限。为了帮助临床医师、患者和管理者更好地进行诊疗决策，仅有理论疗效是不够的，还需要提供这些疗法在“真实世界”中的效果，实效研究应运而生。本文概述了实效研究产生的背景、相关的概念、可以采用的方法，以及面临的挑战。
关键词： 实效研究
