药学进展杂志
Progress in Pharmaceutical Sciences 약학진전
- 主管单位： 中华人民共和国教育部
- 主办单位： 中国药科大学
- 影响因子： 0.62
- 审稿时间： 1个月内
- 国际刊号： 1001-5094
- 国内刊号： 32-1109/R
- 论文标题 期刊级别 审稿状态
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治疗性抗TNFα抗体的研究进展
肿瘤坏死因子α(TNFα)是一种多功能细胞因子,参与细胞的凋亡和存活、炎症反应、自身免疫等重要的生理过程,在类风湿性关节炎、克罗恩病和银屑病等疾病的发生发展中扮演重要角色.这使得靶向TNFα的治疗性药物研发成为这些疾病防治研究领域的热点,其中尤以抗TNFα抗体的效果为显著,故而备受青睐.就TNFα及其生物学功能、TNFα受体及其信号通路、治疗性抗TNFα抗体的研发等加以综述.
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可逆型质子泵抑制剂新研究进展
H+/K+-ATP酶是胃酸分泌过程中的关键酶,质子泵抑制剂的问世虽然很大程度上提高了酸相关疾病患者的生活质量,但仍存在酸不稳定性、起效慢、半衰期短、个体差异大等局限性.可逆型质子泵抑制剂通过竞争性抑制H+/K+-ATP酶的K+结合位点,可以快速持久地抑制胃酸分泌,有效改善不可逆质子泵抑制剂的种种缺陷.重点介绍了可逆型质子泵抑制剂的新研究进展以及代表性药物的构效关系和发现过程.
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孕烷X受体的翻译后修饰及其功能调控作用研究进展
孕烷X受体(PXR)是一类配体依赖性的核受体亚家族,可感受外源物质,被多种药物激活.PXR可转录调控多种与药物代谢相关的药物代谢酶和药物转运体的表达,参与药物代谢调控.PXR转录活性的变化可改变药物在体内的代谢过程,继而诱发潜在药物不良反应,与药物药代动力学研究和临床药物治疗密切相关,并有潜力成为防治药物介导的肝损伤和逆转化疗药物耐药的新型药物靶标.综述了目前已发现的PXR翻译后修饰及其对PXR功能调控机制的研究进展.
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2016年5月美国、欧盟和日本新批准药物概述
2016年5月,美国、欧盟和日本共批准32个新药,包括新分子实体、新有效成分、新生物制品、新增适应证及新剂型药物.对全球首次获得批准的新分子实体、新有效成分、新生物制品进行分析,重点介绍这些药物的临床研究结果和研发历史进程.
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各国孤儿药政策对比分析
据统计,医学上明确诊断的罕见病有5 000～8 000种.虽然因患病人数少而得名罕见病,但考虑到疾病种类之多,罕见病仍是各国不可忽视的公共卫生挑战.协助和激励医疗行业开发治疗罕见病的孤儿药,是各国政府一项重要的公共卫生政策.重点介绍了美国、日本和欧盟的孤儿药立法,激励政策以及对病患、医药行业的积极影响.
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高通量测序技术在罕见病分子诊疗中的应用及临床实例分析
罕见病病种繁多,且表型复杂多样,不仅仅体现在疾病间的不同,同一种疾病的不同患者在表型上也可能大相径庭.这种普遍存在的遗传异质性和临床异质性,使罕见病的诊疗极具挑战.近年来,在后人类基因组计划时代,各种测序技术快速发展,使得大规模测序如疾病目标基因集测序、全外显子组测序、全基因组测序等成为了现实.高通量测序技术可实现对多个靶基因进行高通量平行测序,有效节约了成本与时间,越来越广泛地应用到临床疾病分子诊疗领域.分析传统测序技术与高通量测序技术的优缺点,介绍罕见病诊疗中常用的高通量测序策略,并结合临床实例,综述高通量测序技术在罕见病诊疗中的应用.
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从全球视角看中国孤儿药研发的现状和未来
1 国外孤儿药研发的现状2015年美国FDA批准的新药中,具有孤儿药标签的新药有21个,几乎占了所有获批新药的一半.根据新生物科技创新组织发布的2006-2015年临床开发成功率报告中,孤儿药临床研究成功率为25.6％,远高于非孤儿药和慢性病药物临床开发的成功率(分别为9.6％和8.7％).孤儿药研发公司的估值也非常高,孤儿药项目的转让也极为活跃,在制药业的并购浪潮中,罕见病用药成为理想的并购目标.自2014年8月以来,18宗交易中有9宗涉及罕见病治疗药物,转让价格也屡创新高,例如2015年美国的Alexion公司以84亿美金的高价收购Synageva生物制药公司,后者正在开发一种治疗罕见代谢疾病的药物.
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罕见病基因治疗与孤儿药
孤儿药因面向的罕见病患者群小、市场需求低、研发成本高、缺乏政策支持等,其发展面临困境.随着精准医疗概念的提出,基因治疗因能够从根本出发,给患者提供”一劳永逸”的治疗,备受关注.基因治疗以单基因罕见病的治疗作为极佳切入点,为孤儿药的研发带来了新的希望.概述基因治疗针对的疾病对象、实施策略和属性以及基因药物的结构及基因治疗的载体,以血友病的基因治疗为例回顾罕见病基因治疗的发展,并分析罕见病基因治疗药物研发现状.
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美国生物制品中孤儿药的研发现状及对中国孤儿药研发策略的思考
过去30年,美国在全球第一部《孤儿药法案》推动和相关政策法规引导下,生物科技飞速发展,尤其在孤儿药研发领域,成果卓著.对这30年来美国FDA批准的生物制品中孤儿药产品作一解析,回顾美国对生物制品中孤儿药的研发策略,介绍孤儿药开发的新型商业模式,同时反思中国孤儿药研发策略.
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