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医药信息
新药研究与开发
替拉生替治疗肌萎缩性侧索硬化症的Ⅲ期临床试验完成患者的入选工作 Cytokinetics公司宣布替拉生替(tirasemtiv)治疗肌萎缩性侧索硬化症(amyotrophic lateral sclerosis,ALS)的Ⅲ期临床试验已完成患者的入选工作。共在11个国家81个中心,入选700多名ALS患者,预计2017年下半年完成研究。此试验为多国、随机、双盲、安慰剂对照,入选患者是24个月内可能或确诊为ALS患者,其缓慢肺活量(slow vital capacity,SVC)基线值≥70%。主终点是治疗24周后SVC较基线的改变,在治疗48周时测定次终点,包括SVC较基线降低≥20%或≥50%的时间点等。患者开始2周先用该药250 mg/d,然后随机分为250、375和500 mg/d用药组和安慰剂组,双盲治疗48周,接着是4周的撤药试验,完成全部试验的患者可参加开放的替拉生替扩展研究。该药是新一代骨骼肌激活剂,通过增加对钙的敏感性,选择性地激活快速骨骼肌肌钙蛋白复合体。临床前和早期临床试验中证实,其可增强对神经元输入信号的反应,增强骨骼肌力量,延迟肌肉疲劳发生和减轻肌肉疲劳程度。 -
环磷酰胺可有效改善硬皮病患者的间质性肺疾病
硬皮病也称系统性硬化症,是一种自身免疫性结缔组织疾病,可导致微血管损伤,引起皮肤过度纤维化,以及肺、心、肾及胃肠道的病变.发病10年内,因硬皮病相关的间质性肺疾病导致重度限制性肺通气功能障碍(反映为用力肺活量[forced vital capacity,FVC]占预计值百分比低于50%)的患者死亡率约42%.过去曾评价过大量药物对硬皮病相关的间质性肺疾病的疗效,仅环磷酰胺显示可减缓甚至改善FVC下降,但因缺乏随机、前瞻性研究,难于对其有效性、毒性及危险-收益比作出可靠结论.
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合并严重肺功能障碍的重度杜氏肌营养不良症型脊柱侧凸的手术治疗
杜氏肌营养不良症(duchenne muscular dystrophy,DMD)是肌营养不良症中觉见的一种,它往往合并有严重的脊柱侧凸畸形,且畸形进展较特发性脊柱侧凸更为常见和迅速.对于同时合并有严重的肺功能障碍(定义为用力肺活量(forced vital capacity,FVC)小于预测值的30%)的病例,矫形外科医生往往面临两难的局面:一方面侧凸矫形手术对DMD患者十分重要;另一方面又十分担心术后呼吸系统并发症发生;既往文献对手术安全性及肺功能改善情况报道较少,日本北里大学的学者M.Takaso等人报道其成功治疗14例此类患者的经验.