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  • 单倍体相合造血干细胞移植联合间充质干细胞输注对患者造血微环境的影响

    作者:侯瑞琴;王婧;孔圆;陈育红;黄晓军;曾洋;葛健;刘全华;赵春华;刘开彦

    本研究探讨骨髓源间充质干细胞对单倍体相合异基因造血干细胞移植后患者造血微环境的影响.选择间充质干细胞联合造血干细胞移植的15名患者为研究组,单纯造血干细胞移植的20名患者为对照组,抽取35名患者移植后不同时期骨髓标本47份,进行MSC培养,观察MSC能达到原代融合的例数及其融合时间;从移植前开始抽取患者外周血以检测中性粒细胞和血小板的水平;每隔4天留取患者外周血浆标本,用ELISA检测SDF-1α、TPO及IL-11的浓度,观察两组之间浓度动态变化的差异.结果表明,研究组MSC体外原代融合率(60%)明显高于对照组(27.3%)(P<0.01),且两组原代融合时间分别为27.13±4.41天与36.09±11.84天(p<0.05).回输组SDF-1α浓度在移植第8天达高峰(2975.19±681.56 pg/ml),较移植前(2403.70±522.39 pg/ml)升高(P<0.05),对照组SDF-1α浓度在移植后第16天达大值(2280.60±701.25 pg/ml),较移植前(2701.46±483.21 pg/ml)减少(p<0.05).从移植后第16天至第28天,研究组TPO和IL-11的浓度均高于对照组(p<0.05).结论:联合间充质干细胞移植能明显改善单倍体相合异基因造血干细胞移植患者骨髓微环境的损伤状态.

  • 单倍体相合造血干细胞移植后早期T细胞数量及功能初步分析

    作者:丁丽;董磊;郑晓丽;林姗姗;朱恒;王志东;闫洪敏;郭子宽;王恒湘

    为探讨单倍体相合造血干细胞移植(haploidentical-HSCT,hiHSCT)后早期T细胞免疫重建特点,采集22例患者移植后6个月内不同时间点的外周血,应用流式细胞术检测其T细胞亚群,以评价胸腺输出功能和T细胞数量的变化规律,使用Immuknow方法测定CD4+T细胞内ATP含量,以评估重建T细胞的功能.结果表明:移植前CD3+细胞数为833.75±359.84/μl,移植后1个月为318.87±266.71/μl,3个月为1006.76±512.32/μl,6个月升至1296.38±958.77/μl.移植前CD4+细胞数为336.99±211.12/μl,移植后1个月为45.89±44.21/μl,3个月时平均值为142.97±114.85/μl,6个月为181.78±120.61/μl;移植前CD8+细胞平均值为430.21±159.48/μl,移植后1个月230.44± 195.89/μl,3个月为621.64±318.83/μl,6个月为823.077±633.55/μl;移植前CD4+ CD45 RO+记忆T细胞平均值为227.44± 73.34/μl,移植后1个月为43.47±43.40/μl,3个月为138.69±110.17/μl,6个月为147.73±82.94/μl;移植前CD8+ CD45RO+记忆T细胞数为212.70±98.48/μl,移植后1个月为184.76±168.65/μl,3个月为445.90±252.50/μl,6个月为519.80±475.53/μl;移植前CD4+ CD45RA+ CD62L+初始T细胞数为68.94±59.74/μl,移植后1个月为2.44±2.93/μl,3个月为3.14±3.48/μl,6个月为23.22±38.38/μl;移植前CD8+ CD45RA+ CD62L+初始T细胞为124.82±60.95/μl,移植后1个月为19.37±17.71/μl,3个月为76.63±50.85/μl,6个月为114.49±174.29/μl.Immuknow结果显示,hiHSCT后1个月CD4+T细胞内ATP含量降至210.19±119.37 ng/ml,其后逐渐恢复,在移植后3个月左右恢复至280.62±110.03 ng/ml,在移植后6个月左右升至357.28±76.18 ng/ml.结论:hiHSCT后早期T淋巴细胞重建以CD8阳性的记忆T细胞扩增为主,胸腺输出功能较差,但受者T细胞功能在移植后3个月时达到正常水平.

  • 浆样树突状细胞重建与单倍体相合造血干细胞移植的慢性移植物抗宿主病和复发关系研究

    作者:吴继颖;黄晓军

    为了探讨浆样树突状细胞(PDC)在单倍体相合造血干细胞移植术后重建的特点及其与慢性移植物抗宿主病(cGVHD)和患者复发的关系,采用流式细胞术对19例白血病患者移植后外周血树突状细胞(DC)亚群晚期重建进行动态监测,并将其与患者cGVHD和复发的关系进行分析.结果显示:白血病患者髓样树突状细胞(MDC)、MDC1和DC百分比和绝对细胞数以及MDC/PDC比率均低于正常对照(P<0.05),而髓样树突状细胞2(MDC2)、PDC百分数与对照组相比无统计学差异.患者移植后PDC比例于12月时达到正常(P=0.494),而PDC绝对值和其余各亚群比例及数量均于移植后9月时恢复到正常水平,与对照组相比无统计学差异(P>0.05);MDC/PDC于移植后120天时已达到正常对照组水平(P=0.602).发生cGVHD患者移植后120天PDC比例高于未发生组;患者复发后MDC1比例及数值下降,而MDC2和PDC比例及数值略回升.结论:白血病患者单倍体相合造血干细胞移植前外周血DC比例、绝对数及MDC/PDC比率均减少;移植后MDC/PDC比率恢复较快;各亚群比例和数量在移植后9月后基本恢复正常;且恢复情况与慢性移植物抗宿主病发生和患者复发相关.

  • 单倍体相合造血干细胞移植术后早期肺部感染患者CD4+T细胞功能的分析

    作者:丁丽;郑晓丽;董磊;韩冬梅;朱恒;闫洪敏;郭子宽;王恒湘;吴祖泽

    为探讨单倍体相合造血干细胞移植(hi-HSCT)术后早期肺部感染患者的免疫状态,监测25例患者在移植前及移植术后6个月内不同时间点CD4+T细胞功能,了解其在肺部感染组和非肺部感染组患者间的差异,为调整免疫抑制剂用量提供参考,以减少肺部感染的发生.采用ImmuKnow方法检测患者外周血CD4+T细胞的ATP含量,评估T细胞功能.结果表明:移植后早期肺部感染组患者移植前CD4+T细胞ATP含量较低,为(179.88±65.41) ng/ml,移植后1个月降至(172.69±118.81) ng/ml,其后逐渐增高,但移植后3个月仍未达正常水平,为(218.15±124.26)ng/ml,移植后6个月升至正常,为(313.42±116.29)ng/ml.无肺部感染组患者移植前CD4+T细胞ATP含量也偏低,为(210.44±94.71) ng/ml,移植后1个月降至(193.66±133.69) ng/ml,其后逐渐上升,移植后3个月升至(355.02±43.38) ng/ml,移植后6个月为(355.73±93.85) ng/ml.结论:移植前后CD4+T细胞ATP含量均可提示移植后感染并发症的发生,可作为临床经验性抗生素应用的参考指标.

  • 单倍体相合异基因造血干细胞移植治疗Ph+急性淋巴细胞白血病的临床疗效

    作者:周洁;周海侠;张日;吴德沛

    本研究旨在探讨亲缘间单倍体相合异基因造血干细胞移植(hi-HSCT)治疗ph+急性淋巴细胞白血病(Ph+ ALL)的可行性.对我院自2008年3月至2013年8月间接受亲缘hi-HSCT的22例Ph+ ALL患者进行了临床疗效分析.22例患者移植前状态为:15例CR1,3例CR2,1例CR3,3例复发状态.获取亲缘单倍体供者骨髓+外周血干细胞移植.预处理药物采用阿糖胞苷(Ara-C)、白消安(Bu)、环磷酰胺(CTX)及全身照射等.联合使用环孢素A (CsA)+短程甲氨蝶呤(MTX)+吗替麦考酚酯(MMF)+抗人胸腺细胞球蛋白(ATG)等预防移植物抗宿主病(GVHD).结果显示:22例患者均获得造血重建,ANC≥0.5×109/L及Plt ≥20×109/L的平均时间分别为13 d及23 d;患者随访时间中位数为13个月,随访期间10例发生不同程度的aGVHD,8例发生cGVHD;因感染死亡2例,GVHD死亡3例,复发死亡3例,其余14例患者仍无病存活,2年无病存活(DFS)率为57%.结论:亲缘间hi-HSCT是治疗Ph+ ALL的有效方法,可使部分患者延长无病生存乃至治愈.

  • 替代供体来源非全相合造血干细胞移植治疗血液系统疾病的单中心回溯性分析

    作者:王婧;周进;郑慧菲;王攀峰;傅琤琤

    目的:异基因造血干细胞移植(allo-HSCT)是治疗血液病的重要手段,然而仅1/4的患者可能找到HLA全相合的同胞供体.为扩大供者来源,本研究比较脐血移植(UCBT)、单倍体相合移植(haplo identical,hi-HSCT)、非全相合非亲缘供者移植(MMUDT)3种造血干细胞移植的特点.方法:回顾性分析了2010年1日至2012年6月共计93例造血干细胞移植的病历资料,其中UCBT组22例,hi-HSCT组42例,MMUDT组29例,比较3组造血重建、急性移植物抗宿主病(aGVHD)、复发率、生存时间.结果:UCBT、hi-HSCT、MMUDT 3组造血重建时间(ANC> 1.0×109)分别是19、12、12 d,UCBT组粒细胞重建明显延迟(P<0.05);3组植入时间(STR> 95%)分别是15、26、20 d,hi-HSCT组植入时间相对较晚;3组植入失败率分别是26%、5%、3%,UCBT组植入失败率较高(P<0.05).3组aGVHD发生率无统计学差异,分别是50%、57.1%、72.4%,3组Ⅲ-ⅥaGVHD发生率亦无统计学差异,分别是27.3%、28.6%、17.2%;UCBT组的慢性移植物抗宿主病(cGVHD)发生率低,3组分别是19%、45.5%、58.3%;3组移植后100 d内的移植相关死亡率(TRM)分别是23.8%、20%、11.1%;3组2年的总体生存率分别是79.9%、80.9%、88.0%.结论:UCBT组cGVHD发生率低,但造血重建缓慢;hi-HSCT组尽管干细胞来源广泛并且可以支持后续细胞免疫治疗,但TRM较高;而较高的aGVHD及cGVHD发生率是MMUDT组需要解决的首要问题.

  • 不同方式的造血干细胞移植术后巨细胞病毒感染的临床分析

    作者:汪生;刘丹波;郑晓丽;丁丽;韩冬梅;王志东;闫洪敏;王恒湘

    目的:探讨异基因全相合和单倍体相合造血干细胞移植(haploidentical-HSCT,hi-HSCT)术后巨细胞病毒(CMV)感染的临床特点.方法:回顾性分析83例患者的临床资料,其中异基因全相合移植33例,hi-HSCT 50例,移植前供、受者血清CMV-DNA均阴性.两组均采用不包含全身照射的清髓性预处理方案.全相合移植物为G-CSF动员的外周血造血干细胞,hi-HSCT为动员后骨髓和外周血干细胞.粒细胞植入后,采用PCR方法每周2次检测外周血细胞CMV-DNA,CMV-DNA> 500基因拷贝/ml判断为CMV阳性.结果:83例HSCT患者中68例在移植后100 d内出现CMV血症,发生率81.9%.hi-HSCT后CMV发生率(90%)明显高于全相合移植患者(69.7%,P <0.05).抗病毒治疗对所有病例有效,但63例出现CMV活化.其中,hi-HSCT后CMV活化发生率为95.6%,近似于全相合HSCT(87.0%,P>0.05).单因素分析发现,与CMV感染相关的因素包括移植方式、粒细胞恢复时间以及急性移植物抗宿主病(aGVHD)的发生(P<0.05),而与患者性别、年龄以及血小板的恢复时间无关.比较分析发现,全相合HSCT粒细胞和血小板恢复时间,均显著低于hi-HSCT(P <0.05).hi-HSCT和全相合HSCT患者aGVHD的发生率无统计学差异,但前者重度aGVHD的发生率明显高于后者(P<0.05).结论:hi-HSCT术后更易发生CMV感染,这可能与其重度aGVHD发生率高和造血重建迟缓有关.

  • 供者活化型KIR2DS5在单倍体相合造血干细胞移植预后中的意义

    作者:王华;何袆;王荷花;王玫;翟文静;周征;张荣莉;翟卫华;冯四洲;韩明哲

    本研究探讨供者杀伤细胞免疫球蛋白样受体(KIR)和受者人类白细胞抗原(HLA)基因型在单倍体相合造血干细胞移植(HSCT)预后中的意义.26例患者接受单倍体相合HSCT,均未进行体外T细胞去除(TCD).采用序列特异性引物聚合酶链式反应(PCR-SSP)分型技术对供、受者HLA和供者KIR基因型进行检测.根据供者KIR和受者HLA-Bw4组、-C1组、-C2组等位基因分析结果进行供受者KIR/HLA分组.对KIR/HLA不合与相合组、Bw4不合与相合组、C2不合与相合组、Bw4和C2均不合组与至少其一相合组在造血重建、移植物抗宿主病(GYMS)、无病生存(DFS)、移植后感染及移植相关死亡(TRM)等方面的差异进行比较;并就供者活化型KIR对单倍体相合HSCT预后的影响进行评价.结果表明:各组在造血重建、急性或慢性GVHD发生率、DFS、移植后感染及TRM等方面均无显著性差异(p均>0.05),但C2不合组发生严重GVHD 4例.供者活化型KIR2DS5阳性组2年DFS明显优于阴性组,分别为(85.7±13.2)%、(31.2±12.8)%,p<0.05].结论:供者KIR及受者HLA基因型对单倍体相合HSCT预后有影响,供者携带活化型KIR2DS5可能有助于提高患者的DFS.

  • 异基因反应性NK细胞在供者淋巴细胞输注治疗单倍体相合造血干细胞移植后肺癌复发中的作用研究

    作者:于津浦;孙海燕;李慧;曹水;辛宁;任秀宝

    本研究旨在探讨预处理中异基因反应性NK细胞(allo-reactive NK cells,Allo-NK)在供者淋巴细胞输注(DLI)治疗单倍体相合造血干细胞移植后肺癌复发中的作用.采用免疫磁珠富集F1供鼠(H-2d/h)脾脏allo-NK,流式细胞术和LDH法检测其异体反应性.建立小鼠单倍体相合造血干细胞移植后肺癌复发模型,采用放射性核素标记法追踪DLI的体内分布.比较不同处理组小鼠的肿瘤大小、淋巴细胞浸润程度,采用RayBio(R)小鼠细胞因子抗体芯片检测血清中22种细胞因子的变化.结果表明:在移植后24-48小时,allo-NK组的回输供者淋巴细胞在受者肺脏、脾脏、肾脏中明显蓄积,浓度高,时间长.化疗+DLI组与化疗+PBS组的肿瘤体积相比无明显区别,但allo-NK+DIJ组的肿瘤体积显著小于化疗+DLI组(P<0.05)和allo-NK+PBS组(P<0.01)组,且镜下可观察到肿瘤局部较多的淋巴细胞浸润.allo-NK+DLI组中MCP-1、IL-17、IL-12和MCP-5较对照组分别升高1.56、1.36、1.20、1.17倍;而IL-10降低42.8%.结论:allo-NK可以延长DLI在宿主体内停留时间,促进炎性因子和Th1类细胞因子分泌,抑制肿瘤生长,提高DLI治疗移植后肺癌复发的疗效.

  • 单倍体相合造血干细胞联合脐带血间充质干细胞移植治疗急性重型再生障碍性贫血的疗效观察

    作者:徐丽昕;曹永彬;王志红;刘周阳;刘蓓;赵丹丹;达万明;高春记;吴晓雄

    本研究探讨单倍体相合造血干细胞移植联合脐带血间充质干细胞治疗重型再生障碍性贫血(SAA)的方法和疗效.对5例SAA的患者进行了单倍体相合造血干细胞移植.移植物选择单倍体相合供者骨髓或外周造血干细胞加脐带血间充质干细胞.观察移植后临床造血重建时间及近期并发症.结果显示,所有SAA患者移植后均获得造血重建,白细胞计数大于2×109/L的平均时间是13.8天,血小板计数大于20×109/L的平均时间是17.8天,第30天行患者外周血STR-PCR检测显示为完全供者的基因型.除1例发生癫痫失去联系外,其余4例均无病存活至今,仍在继续随访中.总之,单倍体相合造血干细胞联合脐带血间充质干细胞移植是治疗急性SAA有效可行的方法,但还须大样本的研究.

  • 单倍体相合外周血造血干细胞移植治疗恶性血液病

    作者:肖娟;高春记;李红华;赵瑜;薄剑;靖彧;王书红;朱海燕;金香淑;于力

    为了探讨单倍体相合外周血造血干细胞移植(hi-PBSCT)治疗恶性血液病的疗效和相关并发症,对15例高危患者进行体外不去除T细胞的hi-PBSCT.预处理采用改良的Bu/Cy或TBI/Cy方案,用抗胸腺细胞球蛋白(ATG)、环孢素A(CsA)、霉酚酸酯(MMF)和短程甲氨蝶呤(MTX)预防移植物抗宿主病(GVHD),4例加用抗CD25单克隆抗体.回输G-CSF动员的外周血干细胞,输注MNC中位数为8.16(3.92-10.86)×108/kg,CD34+细胞中位数为4.51(1.27-5.95)×106/kg.结果显示:所有患者均植入成功,ANC≥0.5×109/L的中位时间为14(11-19)天,Plt≥20×109/L的中位时间为22(11-52)天.I-Ⅱ度急性GVHD 6例,慢性GVHD 2例.移植后100天内均出现感染,病原学确诊为细菌感染8例,CMV感染6例.5例患者出现复发.中位随访213(42-589)天,死亡8例,存活7例.结论:hi-PBSCT治疗无HLA相合供者的恶性血液病患者是可行而且有效的,进一步降低移植相关并发症是主要问题.

  • 间充质干细胞联合单倍体相合移植治疗再生障碍性贫血移植后迟发排斥的疗效观察

    作者:杨爽;汪生;郑晓丽;丁丽;王志东;阎洪敏;王恒湘

    目的:探讨间充质干细胞(Mesenchymal stromal cell,MSC)联合单倍体相合造血干细胞移植(haploidentical hematopoietic stem cell transplantation,Haplo-HSCT)治疗再生障碍性贫血接受HLA全相合移植后迟发排斥的效果。方法2例输血依赖再生障碍性贫血患者,分别于非血缘HSCT后2、3个月出现迟发排斥,接受Haplo-HSCT。预处理方案包括白消安、氟达拉滨和环磷酰胺。使用抗胸腺细胞球蛋白或抗CD52抗体进行体内清除T淋巴细胞。采用环孢素A、甲氨蝶呤、吗替麦考酚酯和抗CD25单克隆抗体,进行移植物抗宿主病预防。移植物为重组人粒细胞集落刺激因子动员的骨髓、外周血造血干细胞和脐带来源MSC。结果2例均出现快速造血植入,DNA指纹分析显示为供者嵌合,均未发生严重移植物抗宿主病。1例移植23个月后并发病毒性肺炎死亡;另1例随访21个月,处于无病生存状态。结论 Haplo-HSCT联合MSC输注,可作为再生障碍性贫血患者非血缘全相合移植后迟发排斥的挽救措施之一。

  • 供者特异性HLA抗体对单倍体相合造血干细胞植入的影响

    作者:张荣莉;郑晓辉;周卢琨;张樱;陈书连;杨栋林;姜尔烈;魏嘉璘;黄勇;马巧玲;翟卫华;冯四洲;韩明哲;何祎

    目的 探讨单倍体相合造血干细胞移植中HLA供者特异性抗体(DSA)对干细胞植入的影响以及处理方法.方法 采用免疫磁珠液相芯片技术,对2016年6月至2017年5月拟行单倍体相合造血干细胞移植患者进行HLA抗体及DSA的检测,对已完成移植患者进行DSA与植入失败相关性分析,检测移植前后DSA水平,探索针对DSA的处理方法.结果 共检测了92例拟行单倍体相合造血干细胞移植患者的HLA抗体,其中16例(17.4%)存在HLA抗体,6例(6.5%)DSA阳性.在常规清髓性预处理单倍体相合移植中,26例DSA阴性患者中有24例成功植入,仅有2例发生植入失败,而采用常规预处理的4例DSA阳性患者中仅有1例成功植入,其余3例发生植入失败,二组患者植入率差异有统计学意义[92.3%(24/26)对25.0%(1/4),x2=8.433,P=0.004].多因素分析显示,DSA是影响供者干细胞植入的唯一因素[OR=12.0(95% CI l.39~ 103.5),P=0.024].6例DSA阳性的患者中,4例次在移植时采取了针对DSA的措施,均获得供者干细胞顺利植入,其中3例HLA-Ⅰ类DSA阳性患者(首次移植2例、二次移植1例)在输入供者干细胞之前输入供者血小板,另l例HLA-Ⅰ、HLA-Ⅱ类DSA并存患者在二次移植时更换供者并给予全身放疗、利妥昔单抗及供者血小板输注.结论 DSA是导致单倍体相合造血干细胞植入失败的关键因素,移植前应进行常规检查,DSA阳性患者应选用DSA阴性供者;无合适供者时,应采取适当措施降低DSA水平以促进干细胞植入.

  • 供受者性别组合对急性白血病单倍体相合造血干细胞移植预后的影响

    作者:于文静;王昱;许兰平;张晓辉;刘开彦;黄晓军

    目的 观察供受者性别组合对单倍体相合造血干细胞移植(haplo-HSCT)治疗急性白血病预后的影响.方法 回顾性分析2002年4月至2014年12月在北京大学血液病研究所接受haplo-HSCT的1160例急性白血病患者的临床资料,根据供受者性别组合分为供受者性别相合组、不合组,并进一步分为男供男、女供男、女供女、男供女4个亚组.比较各组移植后造血重建、移植物抗宿主病(GVHD)、复发、非复发死亡率(NRM)、无病生存(DFS)以及总生存(OS)情况,并行单因素及多因素分析.结果 供受者性别不合组3、5年累积NRM均高于性别相合组[21.7%(95% CI 20.4%~23.0%)对15.8%(95% CI 14.8%~16.8%),P=0.010;22.6%(95% CI 21.1%~24.1%)对16.8%(95% CI 15.8%~17.8%),P=0.013],其他预后指标差异无统计学意义.女供男组与男供男组比较,3年及5年NRM较高[25.5%(95% CI 23.2%~27.8%)对16.1%(95% CI 14.9%~17.3%),P=0.002;27.1%(95% CI 24.7%~29.5%)对17.3%(95% CI 15.9%~18.7%),P=0.002],5年DFS率、3年OS率较低[56.9%(95% CI 51.2%~63.0%)对64.4%(95% CI 60.0%~69.0%),P=0.044;62.6%(95% CI 57.1%~68.5%)对69.8% (95% CI 65.7%~74.2%),P=0.045],3年DFS率及5年OS率差异无统计学意义(P>0.05),Ⅱ~Ⅳ度急性GVHD、慢性GVHD累积发生率差异无统计学意义(P>0.05).女供女组与男供女组比较,Ⅱ~Ⅳ度急性GVHD累积发生率较高[43.9%(95% CI 40.5%~47.3%)对34.6%(95% CI 31.7%~37.5%),P=0.047],慢性GVHD累积发生率、复发率、NRM、DFS率、OS率差异均无统计学意义(P>0.05).多因素分析显示女供男性别组合是影响NRM、OS的独立危险因素.结论 女供男是haplo-HSCT治疗急性白血病预后较差的性别组合,男性患者应优先选择男性供者.

  • 序贯式干细胞移植术治疗假肥大型肌营养不良症临床研究

    作者:杨晓凤;许忆峰;吕乃武;陆岩;张轶斌;王红梅;吕欣;周金旭;刘心平

    目的:观察假肥大型肌营养不良症(PMD)患儿接受序贯式干细胞移植术(SCT)后抗肌萎缩蛋白(dystrophin)的表达,dystrophin 基因和运动功能的变化.方法:采用自身对照法,2008年2月至2010年11月对5例8~14岁男性PMD患儿接受序贯式SCT[即依次进行脐带间充质干细胞(UCMSC)经静脉内移植-UCMSC肌肉内移植-单倍体相合造血干细胞移植术(Haplo-HSCT)]治疗,观察患儿血清酶学,基因分析、肌电图、肌肉活检及肌萎缩蛋白、造血重建的植入证据的变化.结果:移植后①血清肌酸激酶数值显著降低;②PCR-STR检测4例为完全供者型嵌合,1例3/6位点相合患儿未植入为完全受者型;③4例外显子缺失患儿外周血及骨髓表达正常基因型;④肌肉活检显示供受者嵌合状态,缺失的外显子弱阳性表达.肌细胞形态改善,肌萎缩蛋白间断弱阳性表达;⑤肌力及运动功能较治疗前无减退或改善.结论:PMD患儿接受序贯式SCT后缺失的外显子转变为正常基因型,肌细胞膜有肌萎缩蛋白阳性或弱阳性表达,可提高患儿的运动功能.

  • 单倍体相合造血干细胞移植治疗慢性活动性EB病毒感染1例并文献复习

    作者:刘丹波;王志东;董磊;郑晓丽;丁丽;阎洪敏;王恒湘

    目的:探讨单倍体相合造血干细胞移植治疗慢性活动性EB病毒感染(CAEBV)的可行性.方法:采用马利兰+氟达拉滨+环磷酰胺+抗人T淋巴细胞球蛋白移植预处理方案,对1例8岁CAEBV患儿行HLA3/6母供女单倍体相合造血干细胞移植.结果:移植后第13天粒细胞植入,第16天血小板植入,第25天DNA指纹鉴定结果提示供者型完全植入.移植后第42天患者出现皮肤Ⅰ度移植物抗宿主病,治疗后皮疹完全消退.移植后CAEBV临床症状及体征消失,随访至移植后1年,多次复查EBV-DNA持续阴性.结论:单倍体相合造血干细胞移植可作为治疗CAEBV的有效手段.

  • 亲缘间非体外去T细胞单倍体造血干细胞移植进展

    作者:江明;袁海龙;段显琳

    目前,单倍体相合造血干细胞移植(HSCT)主要分为体外去除T细胞和非体外去除T细胞两种移植模式,本文从非体外去除T细胞的单倍体相合HSCT的免疫学基础、预处理方案、免疫重建和移植物抗宿主病发生等方面综述了其新进展.

  • 单倍体相合造血干细胞移植后重症移植物抗宿主病的护理

    作者:熊傲雪;张诚;高蕾;张曦;陈幸华;孙爱华

    目的 探讨行单倍体相合造血干细胞移植(HSCT)后重症移植物抗宿主病(GVHD)的护理.方法 选择2012年1月15日,第三军医大学附属第二医院血液科收治的1例单倍体相合HSCT后出现罕见移植物抗宿主病的患儿作为研究对象.在该患儿整个治疗过程中,注意病情观察及记录,给予全环境保护、全身皮肤黏膜的保护、外周中心静脉插管保护以及心理护理.结果 患儿于移植后49天,无明显发热,口服止泻药治疗后,大便成形.全身皮肤恢复完整.结论 对单倍体相合HSCT后重症GVHD的患儿进行及时有效的护理,可预防和减少并发症的发生,保证治疗成功.

  • 单倍体相合造血干细胞移植相关研究进展:第56届美国血液学会年会报道

    作者:刘竞;常英军

    单倍体相合造血干细胞移植(Haplo-HSCT)已经成为人类白细胞抗原相合(HLA)同胞供者以外的另一重要干细胞来源,其成功临床应用使得人人都有移植供者.文章介绍了第56届美国血液学会(ASH)年会上有关Haplo-HSCT的相关进展.

  • 单倍体相合造血干细胞移植治疗恶性血液病患者的临床分析

    作者:骆洪山

    目的:单倍体相合造血干细胞移植治疗恶性血液病患者的临床分析.方法:选择74例恶性血液病患者进行研究,予以单倍体相合造血干细胞移植治疗,观察临床疗效.结果:①74例病人,粒系与巨核系重建成功,粒细胞的中位植活时间15 d,血小板的中位植活时间为16.3d,STR-PCR检测,所有病人完全嵌合.②74例病人中,12例发生GVHD,发生率16.21%(12/74),8例(10.81%)Ⅰ-Ⅱ度,4例(5.40%)Ⅲ-Ⅳ度.结论:单倍体相合造血干细胞移植治疗恶性血液病,疗效确切.

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