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新药创制的现状与对策
新药创制涉及科学研究、技术创造、产品开发和医疗效果等多维度科学技术活动,收益和风险同在.在着手启动项目时,应在“做什么”和“怎样做”有深刻的分析,大的方面如市场分析、资金投入、风险评估、团队组建；具体实施上,在项目、时间、费用、质量等制约因素的范畴内,将候选药物的药效强度、选择性、药代、安全性和生物药剂学性质调整到佳配置状态,以期将临床效果的风险降低到低水平.新药研发属技术创新范畴,是巨大而错综复杂的产业,全面深入了解新药的复杂性,理智而积极地寻找我国企业的优势和机会是成功的基础.我国官产学研(government-enterprise-academia)紧密联系,是我国独特的体制优势.我们没有在特定的研发模式上作过度投入,可以根据市场需求和项目特征选择科学的切入点.国际上小研发+大外包正在成为一种有效的新型研发模式.中国外包市场广阔而完备,可以解决我国企业研发机构不完整的问题.信息全球化,可以获取大部分新药研发信息,拉平了与其他国家的很多差距.西方药厂由于受重磅药物模式和以靶标为中心研发体制的牵制,在非口服药物、罕见病药物、跟踪优质先导物和深度开发已知机制等方面投入较少,因而我们存在很多机会.由于学术上的偏见,共价结合药物、前药、类药化学空间之外的新药研发也存在不少优质项目,应是我国企业的优选课题.
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2016年美国FDA上市新药回顾及重点治疗领域在研药物评述
文章首先从数量以及技术创新的角度,概述了2016年FDA批准上市新药的总体情况.从药物研发市场的重点治疗领域(肿瘤、自身免疫系统疾病和感染性疾病等)及其罕见病领域,对2016年上市的部分首创新药以及满足患者需求的创新型治疗药物,着重从作用机制、临床研究以及商业前景等角度进行介绍和评述.
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全球重点治疗领域新药研究的新进展
2013年美国FDA批准的新药数量少于2012年,但质量却高于去年,其中多个新药具有“重磅炸弹”潜力,每个疾病治疗领域都有极具潜力的新药.本文按照肿瘤、心血管疾病、感染性疾病、代谢疾病、中枢神经系统疾病、自体免疫系统疾病等几大重点治疗领域,对2013年全球在研的重点治疗领域药物,包括2013年FDA批准上市的部分新药,获得“突破性治疗认定”(breakthrough therapy designation,BTD)资格并有望成为“重磅炸弹”的药物,以及罕见病药物进行了重点介绍,并列举了处于各个重点治疗领域中后期研发阶段的试验性新药.
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美国罕见病药物研发激励政策概述及对我国的启示
目的 通过分析美国罕见病药物研发激励政策概况,为完善建立中国罕见病药物研发政策提供参考.方法 从罕见病立法、罕见病官方定义界定、罕见病药物研发激励措施等方面比较了中美两国之间的差别,指出中国罕见病药物研发激励政策的不足之处并提出了针对性的建议.结果 美国对罕见病有明确的官方定义,在世界上首先通过立法鼓励罕见病药物研发,通过政府资助研发项目、加快审批途径等激励政策和措施,极大地提高了罕见病药物上市数量,改善了罕见病患者的用药状况.我国虽对罕见病药物研发政策进行了探索,但目前尚无罕见病的官方定义,同时缺乏罕见病药物研发激励措施,罕见病药物可及性有待进一步提高.结论 我国应借鉴国外先进经验,进一步建立完善罕见病药物研发激励政策,保障罕见病患者用药合法权益.
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“冰桶挑战”热潮退去后对我国罕见病保障制度设计的思考
目的：为我国罕见病保障制度的发展提出建议，促进我国罕见病保障体系以及医药卫生事业的发展。方法：检索分析国内外与罕见病相关的法律法规制度。结果：我国的罕见病病种多样、患病人口数目庞大，治疗成本高、药物可及性低，罕见病相关的法律缺失、保障制度几乎空白。结论：应从罕见病的法律保障、医疗和社会保障、药物可及性保障等方面，尽快构建我国的罕见病保障体系。
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欧洲罕见病药物的法规介绍
"罕见病"(Orphan Diseases),是指威胁到生命的或者非常严重的一些疾病,但患病者的数量却很有限.这些疾病通常比较少见,因此要得到正确的诊断通常要花很长一段时间,而一旦确诊后,病人会发现他们的医生可能缺少这种疾病的治疗知识或经验.即使那些专业的医生通常也会缺少合适的治疗该疾病的方法.这些情况频频发生引起了各国政府及非政府组织、新闻媒体的关注,终促成了政府为激励制药企业进行罕见病药物研发而进行的相关立法.以下主要介绍欧洲2000年颁布的罕见病药物的法规.
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用于血液病的药物Decitabine
Decitabine (商品名为Dacogen)本是用于治疗骨髓增生异常综合征(MDS)的罕见病药物.而2003年上半年,SuperGen公司又获得美国FDA批准进行将其用于治疗镰状细胞性贫血的II期临床试验,而且本品还有望用于治疗难治性慢性髓性白血病(CML)和实体瘤.
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Pafuramidine(DB289)获罕见病药物研发项目资助
Immtech Pharmaceuticals, Inc于2006年11月22日公布,美国FDA已批准该公司的用于治疗耶氏肺孢子肺炎(Pneumocystis jiroveci pneumonia, PCP)的新药Pafuramidine(DB289)以罕见病药物身份获得FDA的研发资助.PCP是一种可威胁生命的机会性感染,易感人群主要为HIV/AIDS和免疫功能受到抑制的患者(包括癌症、进行了器官移植和自身免疫失调患者).
