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非病毒载体研究进展
基因治疗面临的主要挑战是研制安全、靶向、高效、无免疫原性、规模化制造和纯化、价廉的基因转移载体.常用的病毒载体,虽经遗传工程改造,去除了病原性而保留了基因转染效能,但制备困难、目的基因插入长度受限,还存在潜在的免疫反应和生物安全等问题.非病毒载体大多制作简单,免疫反应低,不与宿主基因组整合,可重复应用,克隆能力不受限,其独具的优点正吸引越来越多的研究注意[1,2].
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壳聚糖纳米粒作为基因治疗载体的研究进展
基因治疗作为一种全新的治疗模式已经进入了临床试验,它需要通过合适的基因导入系统将治疗基因导入人体的靶细胞,并使这些基因在体内有效地表达,从而达到治疗痰病的目的.传统用的病毒载体,虽经遗传工程改造,去除了病原性而保留了基因转染效能,但制备困难,目的基因插入长度受限,还存在潜在的免疫原性和生物安全等问题;非病毒栽体大多制作简单,免疫反应低,不会与宿主基因组整合,可重复应用,克隆能力不受限,因此渐渐受到人们的重视.
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Ⅰ型单纯疱疹病毒载体在中枢神经系统基因治疗中的应用
Ⅰ型单纯疱疹病毒(HSV-1)是一种基因组为152 kb的双链线状DNA病毒,由共价连接的长片断(L)和短片断(S)组成.HSV-1具有天然嗜神经性,可感染非分裂细胞,同时能进入感觉神经元突触末端并逆轴突到达胞体,然后在神经元中建立长期稳定静止的潜伏状态.由于其在已知的84 kb基因中约一半为非必需基因,适合大片断外源基因的插入,同时因为熟悉该病毒的生活周期,构建载体相对容易.HSV-1是唯一能在神经元内保持潜伏状态而不被激活的病毒载体,仅以病毒相关启动子1(LAPI)进行转录,因此HSV-1是第一个显示其大量克隆能力,并可获得目的基因的长期表达的载体,其嗜神经性对于开展神经系统基因治疗具有十分诱人的前景.