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首个针对治疗高危神经母细胞瘤的新药dinutuximab
Dinutuximab是一种可与神经母细胞瘤表面结合的嵌合单克隆抗体,是首个专门治疗高危神经母细胞瘤患者的药物.美国FDA授予其优先审评和孤儿药资格,并批准其上市,作为一线治疗药物的一部分,用于高危神经母细胞瘤儿科患者.本文对其作用机制、药动学、临床研究、安全性等进行综述.
关键词： dinutuximab 神经母细胞瘤 单克隆抗体 优先审评 孤儿药 -
我国新药优先审评模式研究
本文从我国新药优先审评模式的前身——特殊审批制度出发,通过构建评价指标体系,回顾特殊审批制度实施绩效,并在借鉴国外优先审评模式的基础上,结合我国国情和药品审评审批改革目标,提出优先审评模式的完善建议.建议从适用范围分类细化、加速审评时间节点设置、审评团队建设三方面优化优先审评模式.
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我国药品注册优先审评制度的进展与相关考量
本文梳理了我国药品注册优先审评制度的演变与确立过程,介绍了自优先审评制度实施以来我国优先审评品种的申请、纳入与审评情况,分析了我国优先审评的特点及与美国FDA优先审评制度的不同.后,结合我国药品审评审批制度改革目标,对解决药品审评积压任务后,如何进一步完善优先审评制度,建立常态审评下的药品优先审评常态机制进行了思考.
关键词： 特殊审批 优先审评 药品审评审批制度改革 沟通交流 -
美国FDA用于严重病症的药品和生物制品加快审评计划
本文全面介绍了FDA用于严重病症的治疗药品加快研发计划,包括快速通道、突破性治疗药品、加速批准和优先审评的背景、特征和流程.快速通道和突破性治疗药品主要适用于研发阶段,提供加快研发的机会.加速审批是在上市后承诺的基础上允许有潜力的药物在证明其临床获益明确性临床试验完成前上市.加速审批依赖于证明药物对能够预测临床终点的替代终点有效,也可依赖于在难以挽回的病情恶化或死亡前就可以观测到的临床指标,如果该临床指标有可能预测药物对减少病情恶化或死亡的作用或其他临床效用.加速审批同时受制于加速取消.优先审评适用于申请提交时缩短审评时间.通过充分利用临床药理学研究结果和早期临床证据,加快研发计划,为将有潜力解决未能满足的医疗需求的具备疗效的创新药品转化为上市药品提供了机会,有利于避免晚期研发失败、缩短临床试验时间、提高研发产出率.加快研发计划需要学术界、产业界、监管机构、患者等多个利益攸关方的协作和沟通,同时需要加强批准后确证性临床试验和上市后监督.
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中国的药品加快审批路径概览
近期,CFDA发布了一系列药品注册审评制度改革的文件,希望通过优化新药的审批路径,来促进新药的上市,以满足日益扩大的临床需求.本文总结了中国药品加快审批的路径,并与美国FDA的成功经验进行比较,总结其中存在的特征与问题.目前,中国正在逐步推动建立药品的加快审批路径,希望可以使新药研发和患者共同受益.
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我国药品注册优先审评程序设计研究
药品审评的质量和效率关系着整个药品上市进程.本文以药品注册优先审评程序为主线,基于我国药品审评实践,借鉴美国优先审评模式的成功经验,对比我国和美国的具体程序设计,找出我国程序设计的缺陷和不足,提出完善我国药品注册优先审评程序的相关建议,为药品注册优先审评制度建设提供可行性参考.
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FDA加快新药审批程序及突破性治疗药物分析
FDA注重加快审批治疗人类严重疾病的新药，尤其是可填补空白或优于现有治疗的药物。为加快这类药物的审批， FDA已经建立了3种不同但很成功的方法，即快速通道指定、优先审评途径、加速批准指定。2012年7月9日，《FDA安全与创新法案》正式实施，法案中制定了一个新的加快药物开发审批的方式，即突破性治疗药物指定。突破性治疗药物指定自实施以来得到多方面的认可，截止到2014年5月5日，FDA共收到186项突破性治疗药物指定申请，其中授予48项，拒绝96项，另外42处正在审核过程中。这些药物涵盖小分子化学药、抗体、蛋白类、反义寡核苷酸类等。它们治疗多种疾病，尤其是癌症、丙型肝炎和囊性纤维化。授予突破性治疗药物指定资格后获得FDA批准上市的有5项。综述FDA的4种加快重要药物审批的程序以及突破性治疗药物指定的情况，以期为我国完善药物审批方式提供一定的参考。
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澳大利亚药品注册特殊审评制度简析及启示
近年来我国药品注册审评审批制度改革进入深水区,存在着一些问题亟待解决.本文研究澳大利亚优先审评与临时批准制度,分析其注册程序、资格认定、作用机制、申报资料要求与实施效果,以期为我国药品优先审评与有条件批准上市制度推进提供参考与借鉴.
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FDA2011财政年度批准的创新性药物简析
2011财政年度(2010年10月1日-2011年9月30日),FDA批准了35个新药,其中许多是开创性的,包括两个丙型肝炎治疗药物,一个晚期前列腺癌药物,30年来第一个治疗霍奇金淋巴瘤药物和50年来第一个治疗红斑狼疮新药.这些药物被批准的速度也令人注目,其中24个先于世界其他国家批准.同时,FDA通过快速审批和灵活的临床试验要求,大大降低了试验耗费.FDA为促进创新药物更快为患者服务的努力值得借鉴和效仿.
