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  • 以静脉马法兰为主的预处理自身移植治疗43例儿童高危恶性实体肿瘤

    作者:陈静;董璐;周敏;顾龙君;汤静燕;薛惠良;潘慈;王耀平

    目的 评价以静脉马法兰为主的预处理方案自身移植治疗儿童高危恶性实体肿瘤的安全性、有效性,探索中国儿童合适的静脉马法兰剂量.方法 用回顾性分析的方法,对43例以静脉马法兰为主的预处理移植治疗的儿童高危恶性肿瘤临床资料进行分析.骨髓移植者采用卡铂350 mg/m2·d×2+足叶乙甙(VP16)300mg/m2·d×2+马法兰(总量140 mg/m2),外周血干细胞移植者采用卡铂300 mg/m2·d×4+VP16 160 mg/m2·d×4+马法兰总量210 mg/m2(移植前化疗休疗≥30天血象尚不能恢复正常或自身干细胞采集有核细胞数量不足3×108/kg者选用180 mg/m2马法兰),临床观察药物的毒副反应并评估造血重建速度及患者预后.结果 本组平均年龄7.6±4.2(1~17)岁,平均体重26.8±13.9(9.5~52)kg.因2例患儿连续进行2次移植,43例患儿共进行45例次移植,8例为骨髓移植、37例次为外周血造血干细胞移植,8例次患儿应用140 mg/m2马法兰,10例应用180 mg/m2马法兰,其余27例次应用210 mg/m2马法兰.马法兰使用后26例次(57%)患儿出现腹泻,大多伴有腹痛、心前区不适及口腔黏膜炎,除1例应用马法兰180 mg/m2患儿出现移植后造血功能恢复不良外,其余患儿平均11.4±8.5天中性粒细胞>0.5×109 /L,21.4±9.5天血小板恢复至20×109 /L以上.3个不同马法兰剂量组间造血恢复能力无明显差异.本组平均随访16.1±14.2个月(2~65个月),17例(39%)患儿平均移植后14.2±9.6个月(3~34个月)复发,其中12例为神经母细胞瘤.本组无移植相关的死亡,迄今仍有26例(61%)患儿处于无病生存状态.结论 180mg/m2~210 mg/m2的马法兰结合卡铂(300mg/m2·d×4)+VP16(160 mg/m2·d×4天)用于自身造血干细胞移植治疗儿童晚期恶性实体肿瘤是安全有效的;黏膜炎是静脉马法兰应用后常见的副反应;对于干细胞数量充足、化疗后骨髓恢复能力尚佳的移植患者以210 mg/m2的马法兰剂量为妥;晚期神经母细胞瘤的治疗有待于探索更有效的方案.

  • 自身造血干细胞移植治疗儿童晚期神经母细胞瘤临床报道

    作者:陈静;顾龙君;汤静燕;赵慧君;潘慈;薛惠良;王耀平

    目的神经母细胞瘤是儿童常见的恶性肿瘤,即使通过化疗、放疗及手术等综合治疗,晚期患儿仍生存率极低.为提高治愈率,本中心对11例晚期患儿进行了自身造血干细胞移植术.方法本组平均年龄3.8岁(2~6岁),平均体重15.3kg(11.6kg~20kg).2例为原发于胸腔的Ⅲ期患者,9例均为原发于腹腔伴有广泛骨髓转移的Ⅳ期患儿.虽然大剂量化疗及积极的手术治疗,4例患儿移植时原发肿瘤仍未完全清除,属带瘤移植.因对其中2例未缓解患儿进行了两次移植,11例患儿共进行了13例次移植.3例次直接采集骨髓,另10例次采用外周血造干细胞进行移植.为减少移植后复发,4例患儿采集物经CliniMACS进行了CD34细胞分选的净化处理.所有患儿均采用VP16+卡铂+马法兰的预处理方案.结果采集骨髓及外周血得到的单个核细胞分别为(5.7±0.9)×108/kg和(5.7±1.0)×108/kg,两者之间无显著性差异(P>0.05),所有患儿移植后都获造血重建,中性粒细胞恢复至0.5×109/L的平均时间为10.5±5.7天,非输血依赖的血小板大于20×109/L的时间为16.8±9.4天,血小板大于50×109/L的时间为33.1±20.1天,移植过程中平均输注红细胞2.2±2.0单位(0~8单位)、血小板4.0±3.0单位(1~13单位).本组病例平均随访26.7个月,4/11患儿移植后5个月至27个月后复发,其余7例(64%)尚生存良好,无一例因移植相关并发症而死亡.结果自身造血干细胞移植是一种比较安全、有效的救治儿童晚期神经母细胞瘤的措施,值得推广应用.

  • 造血干细胞移植治疗自身免疫性疾病

    作者:章俊;郭坤元

    近十余年来,造血干细胞移植技术(hematopoietic stem cell transplantation, HSCT)治疗难治性自身免疫性疾病(autoimmune disease,ADs),业已取得了可喜的成绩.国内外学者把病情进展快,造成明显残疾或早期死亡的ADs,归为"严重自身免疫病"(SADs),其预期生存期为5~10年;近年随着医学科学的进展,自身造血干细胞移植的治疗相关病死率为1%~5%;对SADs患者,在发展到不可逆脏器损伤前,进行积极的治疗是合理的、必要的.现将HSCT治疗ADs的机制、适应证、方式和过程做简要叙述.

  • 自体外周血造血干细胞移植治疗重症肌无力的护理

    作者:彭雪娟

    重症肌无力(myasthenia gravis,MG)是一种神经-肌肉传导障碍的获得性自身免疫性疾病,发病率为4.3~6.4/10万,我国南方发病率较高.表现为全身骨骼肌无力,患者的劳动、生活能力受到严重影响,病情恶化可出现MG危象而死亡[1].至今为止仍无一种特别有效的疗法.造血干细胞移植(HSCT)是利用造血干细胞(HSC)的生物学特性,经大剂量化疗或放疗预处理后将预先保存的自身造血干细胞移植回体内,重建造血和免疫功能,以达到治疗目的.HSCT对治疗难治性自身免疫性疾病已取得成绩,但至今国内无HSCT治疗MG的报道,国外仅有3例.我科将HSCT方法重建MG病人的免疫功能,迄今已完成3例,疗效满意.在整个治疗护理全过程,我们既注意到移植的特点,又针对MG的特殊性进行精心护理,使治疗得以顺利完成,现将护理体会介绍如下.

  • 自身造血干细胞移植术联合小剂量白介素-2治疗16例恶性淋巴系统肿瘤

    作者:谢彦晖;陈勤奋;李佩;谢毅

    目的:评价自体外周血造血干细胞移植(Auto-PBSCT)联合小剂量白介素-2(IL-2)在恢复细胞免疫,从而减少淋巴系统恶性肿瘤(ALL和NHL)移植后的高复发率和提高无病生存率中的作用.方法:采用化疗联合短程小剂量G-CSF的动员方法,收集自体外周血造血干细胞,对16例成人淋巴源性恶性血液肿瘤(7例CR1ALL、3例CR1 NHL、5例难治性NHL和1例CR2 ALL)进行移植,使用IL-2对移植物进行温育,移植术造血恢复过程中使用IL-2和造血恢复后长期小剂量使用IL-2 5万U/d.结果:ALL 7例CR1,现仍存活,平均生存时间达73个月,中位生存期为51.5个月,3例CR1 NHL2例仍存活,10例CR1恶性淋巴系肿瘤的6年无病生存率达0.90±0.11,其95%CI为0.71~0.99.而难治性NHL和CR2-ALL,1例至今仍无病生存达63月.1例淋巴母细胞IV期NHL生存达46个月后复发死亡.这组3年无病生存率只有0.33±0.18, 95%CI 0.02~0.64,平均生存时间只有20.66个月,中位生存期为6个月.结论:通过小样本Auto-PBSCT联合长期小剂量IL-2可能有效地提高CR1淋巴系恶性肿瘤无病生存率.

  • 自身造血干细胞移植治疗儿童晚期实体肿瘤

    作者:陈静;顾龙君;汤静燕;潘慈;薛惠良;王耀平

    目的为提高儿童高危恶性实体肿瘤的疗效, 对27例晚期实体肿瘤患儿进行自身造血干细胞移植.方法13例次采集骨髓,另15例经CS 3000血细胞分离机采集外周血干细胞(其中1例疑有肿瘤污染的Ⅳ期神经母细胞瘤患儿经CliniMACS行CD34+细胞分选的净化处理).2例霍奇金氏淋巴瘤患儿经CTX+ BCNU+VP16(CBV)方案治疗,其余患儿均采用VP16+卡铂+马法兰的预处理方案.结果采集骨髓及外周血得到的单个核细胞分别为(5.4±2.1)×108/ kg 和(4.1±1.9)×108/ kg.所有患儿移植后都获造血重建,中性粒细胞、血小板恢复至0.5×109/L和20×109/L的时间分别为(11.8±5.7)d和(21.0±9.3)d.本组无1例因移植相关并发症而死亡;本组病例平均随访13月,4例患儿移植后5月内因复发而死亡,1例非霍奇金氏淋巴瘤(NHL)患儿移植后3月中枢神经系统复发,但目前已带瘤生存17月,其余22例患儿均处于无病生存状态.结论自身干细胞移植是一种比较安全且有效的救治儿童晚期恶性实体肿瘤的措施,值得推广应用.

  • 排除血液"异己"输回体内自救自身造血干细胞移植治愈克隆氏病

    作者:熊学莉;曾理

    当人体患上难以治疗的免疫系统疾病时,可用自己的造血干细胞自救.这是第三军医大学新桥医院的一项新成果.4 年前,正值16岁花季的少女李媛上厕所时,大便大量出血.后虽经治疗症状缓解,但以后就周期性出现局部皮肤溃烂.

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