首页 > 文献资料
-
CRISPR/Cas基因编辑技术及其在血液系统疾病中的应用
CRISPR/Cas基因编辑技术是近年来新兴的对特定位点进行基因编辑的技术,利用CRISPR/Cas系统在某一特定位点导入目的基因,可以使有基因缺陷的细胞恢复正常功能,也可以在正常细胞内导入疾病相关基因从而构建相应疾病模型.CRISPR/Cas技术具有精确的打靶作用,作为基因剪切和编辑工具而广泛应用于各种实验,能够帮助深入研究基因功能以及治疗遗传性疾病.目前,CRISPR/Cas技术正成为农业、畜牧业、生物技术及医学领域的研究热点,本文就CRISPR/Cas系统在血液系统疾病中的新研究进展作一综述.
关键词： CRISPR/Cas 基因编辑 白血病 贫血 血友病 -
CRISPR/Cas基因组靶向编辑技术综述
Clustered regularly interspaced short palindromic repeats (CRISPR)/CRISPR-associated(Cas)是细菌特有的一种获得性免疫系统，研究人员将其改造成为靶向基因组编辑的工具，由于操作简单、成功率高且效率高，成为了靶向基因组编辑工具中的佼佼者。同时CRISPR/Cas系统也被改造作为一种极为有效的位点特异性的转录抑制/激活的工具而在研究工作中广泛应用，不仅如此，具有靶向细胞转录过程中产生的RNA底物的利用前景，从而起到与RNAi技术相类似的效果。 CRISPR-Cas技术已经在基因功能研究、动物模型建立、基因治疗等领域得到广泛的推广和应用，有力地推动了相关领域的研究进展。
关键词： 基因靶向修饰技术 Cas9 CRISPR/Cas 基因组编辑 基因治疗 -
β-地中海贫血CRISPR/Cas9基因治疗研究进展
β-地中海贫血是人β珠蛋白(HBB)基因突变的一种基因遗传病,导致珠蛋白生成障碍,目前尚无根治可能.成簇的规律间隔性短回文重复序列及其相关蛋白(CRISPR/Cas)系统是细菌和古生菌的获得性免疫系统,可对多种生物的基因组进行遗传改造.而CRISPR/Cas9系统因其便于操作、花费低、高特异性、可同时打靶任意数量基因等优点被广泛应用.目前应用CmSP刚Cas9系统诱导多能干细胞结合校正人HBB基因已成为可能,产生的正常血红蛋白可改善β-地中海贫血患者的相关症状.但该系统的脱靶效应如果发生在人类身上,后果将难以想象.新研究通过增加CRISPR切除特异性和控制Cas9减少脱靶效应,增加CRISPR/Cas9基因编辑的安全性.综述CRISPR/Cas9系统以及应对脱靶效应的新研究进展.
关键词： β地中海贫血 基因 治疗 CRISPR/Cas -
CRISPR/Cas基因编辑技术应用于表皮生长因子受体突变型肺腺癌的治疗
CRISPR/Cas基因编辑技术是一种强大的新技术,可以精确编辑细胞基因组.该技术在实验室应用的基础上,引入至肿瘤研究领域,成为目前肿瘤治疗研究领域的热点.肺癌的综合治疗已经进入了分子靶向时代,表皮生长因子受体(epi-dermal growth factor receptor,EGFR)基因突变是肺腺癌主要、重要的驱动基因之一,表皮生长因子受体-酪氨酸激酶抑制剂(epidermal growth factor receptor-tyrosinekinase inhibitors,EGFR-TKI)治疗EGFR突变肺腺癌有显著疗效,但随之而来的原发性和继发性耐药现象成为当前迫切需要解决的问题.应用CRISPR/Cas基因组编辑技术进行个性化分子手术可有效地纠正或破坏EGFR突变,从而抑制肿瘤生长和进展.随着CRISPR/Cas基因重组技术的日臻完善与成熟,分子手术方法联合传统外科手术、放疗和/或TKI靶向药物治疗必将为携带EGFR突变的肺腺癌患者带来很好的希望.
关键词： CRISPR/Cas 基因编辑技术 表皮生长因子受体 肺癌 -
CRISPR/Cas靶向编辑技术在遗传性耳聋研究中的应用前景
耳聋是一种常见的公共健康问题,对人类经济和社会造成极大的损失,60％以上的感音神经性聋由遗传因素导致,遗传性耳聋研究一直是研究领域的热点,本文针对新型CRISPR/Cas靶向编辑技术的研究现状,阐述该技术对遗传性耳聋研究的价值,并探讨其未来的应用前景.
关键词： 基因编辑 聋 遗传性疾病 CRISPR/Cas -
CRISPR/Cas9技术应用的研究进展
成簇的规律间隔的短回文重复序列(clustered regularly interspaced short palindromic repeats,CRISPR)是存在于细菌和古细菌中的获得性免疫系统,通过其转录产物crRNA(CRISPR RNA)及CRISPR相关蛋(CRISPR-associated,Cas),尤其是Cas9蛋白特异性抑制入侵的DNA.该系统由于其快捷靶向以及其作为一种特定位点核酸酶的高效性和多重修饰的可能性,被广泛应用于基因编辑领域.本文主要从CRISPR/Cas9系统的相关概念及原理、技术研究进展、应用研究进以及CRISPR/Cas9技术应用的未来发展进行阐述.
关键词： CRISPR CRISPR/Cas Cas9 基因编辑
