欢迎来到360期刊网!
学术期刊
  • 学术期刊
  • 文献
  • 百科
电话
您当前的位置:

首页 > 文献资料 > 正文

改变中国心血管疾病“孤儿药”现状刻不容缓

白融;刘念;胡大一;马长生

摘要: “孤儿药”( orphan drug )在国际上的通用定义是指用于预防、诊断、治疗罕见疾病或罕见状态的药物、疫苗或试剂。世界卫生组织将罕见疾病( rare diseases )定义为患病人数占总人口0.65%~1.00%的疾病或病变[1],其中被美国国立卫生研究院( NIH)认定的心血管系统罕见病就有130余种,包括长QT综合征、Brugada综合征、致心律失常性右室心肌病、儿茶酚胺敏感性多形性室性心动过速( catecholaminergic polymorphic ventricular tachycardia ,CPVT)、Ebstein畸形、糖原累积症、Danon病、Fabry病、左心发育不全综合征等等( https://rarediseases.info.nih.gov/gard/categories ),绝大多数都是遗传性或有遗传倾向的疾病。由于“孤儿药”的商业利润极低,研发和生产成本根本无法通过销售得到回报,制药企业因无利可图而对这类药物缺乏兴趣,使得很多罕见病患者陷入无药可用的境地。这一现象在我国特别是在心血管疾病领域表现得尤为突出。

同期刊相关文献推荐

中华心血管病

CSCD核心期刊 审稿时间:1-3个月 早咨询早发表

360期刊网

专注医学期刊服务15年

  • 您好:请问您咨询什么等级的期刊?专注医学类期刊发表15年口碑企业,为您提供以下服务:

  • 1.医学核心期刊发表-全流程服务
    2.医学SCI期刊-全流程服务
    3.论文投稿服务-快速报价
    4.期刊推荐直至录用,不成功不收费

  • 客服正在输入...

x
立即咨询