罕见疾病治疗药物政策的循证评价

目的 了解各国(地区)罕见疾病治疗药物政策的制定情况和主要内容,为建立适合我国国情的罕见疾病治疗药物政策提供参考.方法 计算机检索CBM、CNKI、VIP、EMbase、PubMed、Web of Knowledge、National Library of Medicine、CRD database、The Campbell Library、The Cochrane Library,以及WHO、欧盟和美国、加拿大、英国、爱尔兰、荷兰、德国、西班牙、法国、澳大利亚、新西兰、中国、印度、韩国、日本、南非药品管理相关网站,搜集各国(地区)罕见疾病治疗药物政策相关文献,检索时限截至2014年2月.由2位研究者独立进行文献筛选和资料提取后,对各国(地区)罕见疾病治疗药物政策进行归纳总结和比较分析.结果 终纳入110篇文献.美国、新加坡、日本、澳大利亚、欧盟、中国台湾地区和韩国出台了孤儿药物激励政策.而南非、印度、加拿大、新西兰和中国香港则正在制订孤儿药物政策框架.孤儿药物政策的主要激励条款为:市场独占权、税费减免、协定帮助、基金赞助、快速审评程序和再审查时间延长.结论 中国大陆尚无罕见疾病治疗药物管理政策,建议筹备专门组织机构和规范工作程序,推动国家孤儿药物政策相关立法工作,明确罕见疾病定义和患病率,制订生产企业激励机制促进孤儿药物研发,制订补偿机制保障罕见疾病患者权益,建立患者登记网络平台追踪罕见疾病进程.

25国基本药物目录循证评价

目的 系统比较25国已有国家基本药物目录(EML),为我国制定EML和建立配套保障制度提供决策参考.方法 检索各国卫生部和药品监督管理机构的官方网站,系统收集正式颁布的EML.两名评价员独立筛选文献、提取资料.通过描述性分析比较各国EML的制定时间、更新周期、遴选委员会组成、遴选标准、药品类别划分标准、品种数、药品信息和配套标准治疗指南的情况.结果 截至2009年5月,共检索纳人25国36个版次的国家EML,其中英文34个、中文2个.25国从1982～2009年开始出版国家EML,更新周期4个月～8年.参与制定EML的部门包括:中央政府、卫生或药品监督管理、公共卫生、基本药物、教育培训等部门.药物遴选委员会包括:临床医学、卫生行政管理、药学(药理学)、高等医学教育、经济学、统计和流行病学、国际组织专家(WHO或UNICEF)、财政、病人代表、制药业等领域的专家.各国普遍依据WHO对基本药物的定义和遴选标准,结合本国国情制定了基于药品安全、有效和经济性的科学证据、兼顾疾病负担和药品合理使用及生产供应等方面的遴选标准.EML纳入药品数在103～2 033种,中位数为447种:多为中国,2033种,其中西药773种、中药1 260种;少的是索马里103种.药品分类借鉴WHO解剖-治疗-化学代码(ATC法),药品信息包括通用名、剂量、剂型和给药途径.各国按医疗机构级别、医生的执业职称及执业范围分级配置和使用EML.配套的标准治疗指南或处方集覆盖73～163种疾病,主要包括疾病的诊断、治疗方法的选择、合理用药、禁忌症和药品不良反应等内容.结论 由于各国经济、文化、疾病负担和医疗卫生服务发展水平不同,各国基本药物目录差异较大.在基本药物遴选与使用、标准治疗指南制定、配套制度等方面,澳大利亚、南非等国都有较好的经验值得借鉴.建议建立我国基本药物决策管理体系,制定覆盖我国主要疾病负担,针对常见病、多发疾病的基层医疗机构基本药物目录.

国内外肺癌临床指南循证评价

目的 了解国内外肺癌临床指南的发布现状,为我国的研究工作提供借鉴.方法 检索PubMed等6个数据库(截至2008年6月)和相关网站有关肺癌临床指南的所有中英文文献,按既定的纳入与排除标准,筛选文献、纳入国内外公开发布的国内外肺癌临床指南,而后采用自拟的方法对其数量分布、内容质量进行评价.结果 ①共检出相关文献208篇,其中符合纳入和排除标准的133篇,后者按原创与更新分类分别是78篇和55篇:按是否提供研究方法分类,分别是86篇和47篇.②现有指南主要由美国(39.85%)、加拿大(24.81%)和法国(8.27%)等14个国家和地区发布,早的指南1984年由美国发布.③肿瘤/胸科等专业机构发布指南数125篇,未指明或非专业协会发布指南8篇.④133篇指南关注的临床问题包括综合类(24篇)、多项类(21篇)和专项类(88篇)三方面内容.⑤质量评价结果:总体平均分72.09分,1996年高(83.50分),1997低(66.80分);法国平均分高(79.80分),日本低(48.00分);非小细胞肺癌、肺癌、小细胞肺癌、支气管肺癌指南平均分分别是73.54、65.74、74.72、76.00分.结论 ①指南发布数量呈上升趋势,主要集中在发达国家.②综合指南关注的临床问题日趋广泛,包括了从预防到临终关怀20个方面的条目.③指南的制定或更新有不断打破同家地区界限的趋势,在分型分期研究上也旱现不断细化的趋势.④循证方法已经逐渐成为各国研究制定临床指南的趋势,但目前尚未查询到应用卫生技术评估方法的指南.⑤我国仪发布了两部原创指南,研究方法分别是综述和专家意见.⑥受文献语言和获取全文内容及缺乏权威性、特异性评价技术方案的限制,本研究评价结果仅供参考.

美国医疗风险监测预警机制现状及绩效的循证评价

目的循证评价美国医疗风险监测预警机制的经验及其对我国医疗风险监管系统建立的借鉴意义.方法检索相关数据库和网络资源,全面收集有关美国医疗风险管理、医疗差错、病人安全和安全教育等方面的文献,将文献质量按循证科学的原理和方法进行分级并分类统计.结果 1999年美国医学研究所(IOM)<犯错人皆难免,构建更安全的医疗卫生系统>的报告,揭示了美国医疗差错的严重性,同时指出了问题的根源并提出了解决途径.2000年,政府指定国家质量协调特别工作组(QuIC)评估IOM报告并制订了具体的整改措施.经过5年改革,在增强公众医疗差错意识、建立病人安全中心、制定医疗安全执行标准、应用信息技术、建立差错报告系统等方面取得了一定的成绩,建立了完善的医疗风险监管机制.但在风险防范方面仍存在一定不足.结论我国在建立医疗风险监管体系时应结合自身的特点:①普及和加强公众的医疗风险、病人安全意识,支持和开展病人安全相关研究;②建立医院检查审核制度和医务人员的定期考核管理制度,重视和加强医务人员的继续教育及医学生有关医疗风险知识的在校教育;③应用循证科学的原理和方法,制定涉及医疗保健系统、采购系统、药物供应系统等各个方面相应的制度和指南,规范操作制度和管理;④利用计算机信息技术,促进医院的信息化建设和规范化管理,减少人为因素的影响;⑤在选点示范、逐步推行的同时,应用循证科学的原理和方法后效评价,止于至善.

我国煤矿业风险管理现状的循证评价--医疗风险系列研究之二

目的循证评价我国煤矿业风险及管理现状,为同属高风险行业的医疗行业风险控制提供参考.方法计算机检索EI(1969～2005)、SDOS(1995～2005)、维普全文数据(1989～2005)、万方数据库(会议论文:1997～2005;学位论文:1977～2005)、CNKI数据库(1994～2005)、MSHA(msha.gov)及相关官方网站.收集我国矿业安全现状、应急救援、风险管理及预警的文献.语种限制为英文和中文.结果共纳入19篇文献,其中官方文献9篇,研究性文献4篇,专家评论6篇.近年我国煤矿业安全状况有所改善,矿难呈下降趋势,但远较美国高.占全国煤矿90%的小煤矿安全问题突出.我国煤矿业应急救援及预警体系还不完善.结论我国医疗行业应吸取我国矿难频发的教训,积极关注占我国医疗机构68.24%的诊所的医疗服务质量,对各级医务人员开展多层面、多形式、多内容培训;提高其风险防范意识和法律意识,并建立员工主动上报小差错制度.

美国飓风风险管理的循证评价及其对我国医疗风险管理的启示--医疗风险系列研究之三

目的剖析美国飓风风险管理的经验和教训,为我国医疗风险监测与管理系统和机制的建立提供参考与借鉴模式.方法计算机检索EI数据库(1969～2005)、OVID数据库(1966～2005)、超星电子图书馆、官方网站如联邦紧急事务管理局、美国国家海洋与大气管理局和疾病预防控制中心等.由两人盲法按既定的纳入和排除标准获取并评价文献质量.结果共纳入分析文献227篇,电子图书1本.其中风险预测文献占73.13%.从1886年起有飓风相关记录;1950年制定了<灾害救济法>,之后形成各类政策;1979年成立了联邦紧急事务管理局,在飓风风险管理中发挥关键作用.美国飓风风险实行分级预警,预测预报主要由国家海洋与大气管理局负责.政府和非政府组织都积极参与应急反应,关注不同人群的生理和心理健康.Katrina飓风风险管理的失误在于决策失误和政治环境因素.结论美国飓风风险监测与管理体系较为成熟,但在风险防范方面仍存在某些不足.其经验和教训对尚处在初期阶段的我国医疗风险监测与管理体系的建立和运作具有一定的参考与借鉴价值.

国外航空风险管理方法及绩效的循证评价--医疗风险系列研究之一

目的循证评价国外航空风险管理的经验及其对医疗行业的借鉴意义.方法计算机检索SCO-PUS(1969～2006)等相关数据库及网站,辅以手工检索,全面收集有关航空风险及其管理的历史沿革、经验、模型及航空风险与医疗风险关系的文献.结果与医疗同为高技术,高风险,高专业性行业的航空业现已形成从信息收集到分析、处理的一整套风险管理体系,在实践中形成了独具特色的信息报告系统、提供了各种切实可行的风险分析工具和模型,尤其强调系统层面建设.结论我国医疗行业可以结合自身特点:①借鉴航空业的成功经验,建立针对事件和小差错的报告系统,但必须构建与其相适宜的管理机制和法律环境,并可选择高风险科室与部门进行试点.②借鉴航空业团队资源管理(CRM)的教程和模式,注重非技术技能的训l练.③针对人为因素的作用,加强医护人员外部环境的建设.④建立风险数据库,科学总结和分析,更好地使用前瞻性风险分析工具.⑤各医疗单位可以先借鉴航空业成熟的安全文化评估工具进行自评,找出差距后学习航空业构建安全文化的种种措施.

胞二磷胆碱临床研究和应用的循证评价

1引言急性缺血性脑卒中的特异性治疗策略主要包括两个方面:即改善脑血流(如溶栓等)和阻断缺血后的生化及代谢改变(如神经保护).

循证评价上市后药物,确保安全高效用药

21世纪人人享有健康是WHO和各国政府体现以人为本理念的基本要求之一.药品作为重要的卫生资源,一直是WHO、各国政府、全球医疗服务机构、医药公司、保险公司、病人和公众关注的热门话题.为此,WHO不仅要求所有成员国实现新药研发的系列规范(GAP、GLP、GCP、GMP和GSP),还从1977年起,针对全球疾病负担和低支付能力,制定基本药物示范目录(Model List of Essential Medicines),供各成员国参照建立本国/本地区的基本药物目录(Essential Medicine List,EML),帮助指导合理分配和高效用药.

我国医疗质量多维综合评价方法的循证评价

目的:循证评价我国医疗质量多维综合评价方法的应用现状,为我国医疗质量的监管提供参考.方法:计算机检索CBM(1978-2009)、VIP(1989-2009)、CNKI(1990-2009)、万方中华医学会期刊数据库(1990-2009)及相关官方网站,收集有关我国医疗质量综合评价的文献.语种限中文.结果:共纳入文献216篇.其中观察性研究184篇,传统综述29篇,专家意见3篇.216篇文献中,共使用了21种综合评价方法,总被引频次超过30次的方法分别是秩和比法、TOPSIS法和综合指数法,总引用频率依次为19.7296、19.03%和12.80%,三种方法的累计引用率为51.56%.184篇观察性研究文献中,使用1种综合评价方法的文献占89.13%(164/184),使用2种综合评价方法的文献占9.78%(18/184),使用3种综合评价方法的文献占1.09%(2/184).结论:①采用2种或2种以上综合评价方法的研究较少,主要以单一综合评价方法为主,集中于秩和比法、TOPSIS法和综合指数法这3种方法;②综合评价方法的叫法多样,不统一,有的甚至不规范;③大多数文献未对医疗质量综合评价值进行校正;④主要以历年数据进行回顾性综合评价.

循证评价对临床路径管理的作用:思考与探索

本文介绍了临床路径的定义和发展情况,并采用文献计量方法检索PubMed、EMbase、ISI、CNKI、WanFang Data、VIP、The Cochrane Library(检索时间从建库至2016年10月),评价了临床路径与临床指南的异同和联系,阐述循证评价和遴选作为制定和实施临床路径管理的重要性和作用,总结循证制定指南/路径的必要条件,借鉴WHO证据检索、评价和推荐意见流程,为建立符合中国国情的临床路径管理制度、工作模式、运行机制及质量评估和持续改进体系提供建议和支持.

我国地震应急预案的循证评价

目的 分析我国31个省(自治区、直辖市)的地震应急预案,归纳相关特征,探讨存在的问题,为政府及相关部门修订和完善地震应急预案提供参考性意见.方法 计算机检索中华人民共和国中央人民政府网站、中国地震信息网、中国地震局以及各省、自治区和直辖市的政府网站和防震减灾信息网,对符合纳入标准的文献进行描述性分析.结果 各省(自治区、直辖市)的地震应急预案在地震应急工作中起到指导作用,保证了救援工作顺利开展,但各预案不同程度存在可操作性较差,预警预防机制不完善,指挥平台和避难场所保障程度较低,预案更新、修订无明确时间界定等缺陷.结论 各省(自治区、直辖市)应结合自身特点,完善相关法律法规,健全预警预防机制,加强应急避难场所和指挥平台等保障措施,并对地震应急预案及时进行更新、修订,从而使其在未来的地震救援工作中发挥更大作用.

"循证评价在基本药物目录遴选中的应用"研讨会在京顺利召开

2000～2011年前列腺脓肿诊治文献的循证评价

目的 循证评价近十年前列腺脓肿诊治文献,为临床实践提供参考.方法 依据循证医学原理,应用文献计量学方法,全面检索PubMed数据库2000年1月～ 2011年4月前列腺脓肿诊治研究,纳入合格文献并评估文献质量、提取有效数据后以OpenOffice.org 3.8 Calc建立数据库进行分析,系统评价前列腺脓肿诊治文献.结果 ①初检共获得文献205篇,终纳入符合标准的文献81篇,合计388例(4.79例/篇)患者.患者年龄分布为10天～ 83岁,除2篇文献涉及诊断试验外,其余79篇文献均为外科干预性研究.②81篇文献中无一篇为临床对照试验,病例数≥5例的16个研究(共311例)均为回顾性病例分析,其余65个研究为个案报道.③美国共发表13篇文献居首位(占16.5％),欧美国家共发表36篇(占44.44％),我国大陆研究明显薄弱,仅发表2篇英文研究.④前列腺脓肿发病低龄化.病原体包括真菌、细菌两大类,后者以G+球菌(葡萄球菌属)为主,次为G-杆菌(克雷伯菌属),少见病原体亦有发病,病因复杂且不同地区差异明显.易感因素概括为局部与全身因素两类,以糖尿病、肝硬化与下尿路操作、尿路感染常见.⑤诊断涉及症状评估、体格检查、病原体鉴定、影像学检查( TRUS、下腹或骨盆CT、MRI)等.治疗包括一般处理、抗生素疗法与外科引流；手术径路分为经皮经会阴、经直肠与经尿道；经会阴/经直肠行TRUS、EUS或CT引导下细针穿刺抽吸、留置导管引流或切开引流,经尿道行TUR、TURP或TUIP引流,部分穿刺抽吸失败转为经尿道或经会阴切开引流,部分病例行尿流改道.⑥由于缺乏对比资料,未能获得不同术式孰优孰劣的结果.⑦除死于相关并发症外,结局良好.结论 ①前列腺脓肿文献丰富,但质量不高,均为回顾性研究或个案报道,且以欧美国家报道为主.②发病低龄化但任何年龄皆可发生,以G+球菌(葡萄球菌属)为主,次为G-杆菌(克雷伯菌属),地区差异明显.③易感因素以糖尿病、肝硬化与下尿路操作、尿路感染常见.④在临床评估的基础上,以TRUS/盆腔CT/MRI与实验室检查确诊本病.⑤抗菌素使用宜有病原学依据,注意大肠埃希菌耐药性问题.视具体情况可个体化采用保守治疗、TRUS/EUS或CT引导下穿刺抽吸、留置导管引流或经尿道微创引流；若脓肿穿破前列腺包膜或穿透肛提肌则宜经会阴切开引流；术后应密切随访.

围生期深静脉血栓防治的循证评价

围生期深静脉血栓是一种并非少见的产科并发症,可导致血栓后综合征,甚至肺栓塞等严重并发症.本文对目前常用的防治方法进行循证评价,以期为临床医生选择防治方法提供依据.

中国抽动障碍患者基因组学研究现状的循证评价

目的 系统评价我国抽动障碍患者(TDs)基因组学的研究现状,总结疾病易感基因和药物治疗效果相关基因,为抽动障碍疾病的防治提供循证医学证据的参考.方法 计算机检索Pubmend,Embase,Cochrane library,CBM,CNKI,VIP和万方数据库,检索时间为建库至2017年6月,纳入评价抽动疾病易感基因和药物疗效相关基因,对研究结果进行描述性分析.结果 共纳入43篇文献,涉及3 723例抽动患者和2 433个家系,年龄3～22岁.发表时间为2001-2016年.仅44.2％(19/43)纳入研究为阳性结论,共涉及24个相关基因,仅发现4个与TDs疾病相关的阳性基因,1个与药物疗效相关的阳性基因,5个与TDs合并其他疾病相关的阳性基因.结论 TDs基因组学的研究发展较快,涉及的基因呈多样化、复杂化,但研究样本量不大、有价值的阳性基因较少,缺乏从基因研究到临床转化的标准路径和方法,建议开展多中心、大样本的临床研究以探索相关基因与TDs的关联,以提供高质量的循证医学证据来指导临床实践.

阿立哌唑与喹硫平治疗老年精神分裂症的循证药物经济学评价

目的 比较分析阿立哌唑与喹硫平治疗老年精神分裂症疗效、不良反应及药物经济性.方法 检索中国期刊全文数据库(CNKI)、维普中文科技期刊全文数据库(VIP)、万方医学网、PubMed、EBSCO、OVID等数据库中阿立哌唑与喹硫平药治疗老年精神分裂症的临床随机对照试验,检索时限为建库至2017年9月.采用循证医学方法对2种药品进行疗效及不良反应分析,并应用药物经济学分析法评价其经济性.结果 纳入10篇RCT,Meta-分析结果显示:阿立哌唑与喹硫平治愈率差异无统计学意义(P＞0.05),采用成本-效果分析法进行药物经济学分析;药物不良反应发生率方面,便秘[RR=0.39,95％CI (0.16～0.95)]、嗜睡[RR=0.32,95％CI (0.16～0.62)]及头晕[RR=0.47,95％CI (0.27～0.81)]差异有统计学意义(P＜0.05),其他不良反应差异无统计学意义(P＞0.05).成本-效果比分别为57.97％、31.32％.结论 阿立哌唑与喹硫平治疗老年精神分裂症在疗效相当的情况下,喹硫平的用药花费相对较低,但发生便秘、嗜睡及头晕风险相对较高,临床医师在用药选择时,可根据患者实际情况个体化用药.

我国转化医学模式的循证评价

目的 系统评价我国转化医学模式的现状,总结模式的领域范围、特点和流程,为我国转化医学的发展提供思路.方法 计算机检索PubMed、EMBASE、Cochrane Library、中国生物医学文献数据库、中国期刊全文数据库、中文科技期刊全文数据库和万方数据库,检索时间为建库至2017年6月,纳入评价我国转化医学模式的研究,对结果进行描述性分析.结果 共纳入16篇文献,转化医学研究领域中,25.00%(4/16)为科研管理,12.50%(2/16)为中医药领域,6.25%(1/16)为学科服务模式,6.25%(1/16)为儿科领域,6.25%(1/16)为创伤医学领域,6.25%(1/16)为病理生理学实验平台,6.25%(1/16)为疾病标志物的挖掘,6.25%(1/16)为创建妇科临床基地,25.00%(4/16)未限制研究领域.针对转化医学模式的构建方法,87.50%(14/16)采用文献综述方法,仅12.50%(2/16)研究采用定性和定量相结合的方法.纳入研究中构建了不同的转化医学模式,比如转化医学科研管理创新模式、学科服务模式、全维式交叉协同转化医学科研组织模式、多维立体的中医药转化医学模式等,各模式领域范围、特点和流程存在较大差异.结论 我国转化医学正处于快速发展阶段,尚无科学的转化医学模式和实现转化医学的评价体系,建议以循证方法构建我国转化医学模式及评价体系,为实现基础研究到临床应用提供更多的参考和依据.