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小剂量康力龙治疗小儿部分性生长激素缺乏症14例综合分析
目的研究小剂量康力龙口服对部分性生长激素缺乏症患儿生长追赶的疗效.方法对14例部分性生长激素缺乏症患儿,予康力龙每日20～40μg/kg口服,治疗4～13个月,平均(6.54±2.56)个月,以身高增长速度(GV)(cm/a)、按年龄身高z评分(HtSDSca)、按骨龄的身高z评分(HtSDSba)、身高年龄增长值( HA)与骨龄增长值( BA)的比值( HA/ BA)、预测成年身高改变及胰岛素样生长因子Ⅰ(IGF-Ⅰ)水平变化等指标综合评价疗效.结果患儿GV平均由(4.18±1.25)cm/a提高到(8.72±2.54)cm/a(P<0.01),平均HtSDSca由-2.58±0.55提高到-2.36±0.6(P<0.01).HtSDSba由-1.17±0.58提高到-0.91±0.65(P<0.05),平均 HA为(0.80±0.42)岁,平均 BA为(0.58±0.36)岁, HA/ BA值为(1.91±1.67).预测成年身高由(156.2±4.76)cm增加至(158.08±6.59)cm(P<0.05).IGF-Ⅰ值由(286.54±142.21)ng/mL提高到(534.00±198.95)ng/mL(P<0.01).IGF-Ⅰ的z评分值由(-0.48±0.74)提高到(0.87±0.82)(P<0.01).结论小剂量康力龙口服对青春前期的部分性生长激素缺乏症患儿实现生长追赶有较好效果.治疗过程中密切监测骨龄并及时评价疗效具有重要意义.
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重组人生长激素治疗青春前期生长激素缺乏症患儿第1年生长速度目标探讨
目的 分析重组人生长激素(rhGH)治疗生长激素缺乏症(GHD)患儿的第1年生长速度,探讨判断rhGH疗效的理想目标.方法 回顾性分析2000年1月至2009年12月于中山大学附属第一医院生长中心诊断的3岁至青春前期GHD患儿资料.按骨龄分段统计生长速度.以未接受rhGH治疗的GHD患儿257例的生长速度(HV0)作为未治疗对照.接受治疗者再分为2组:GH激发峰值＜0.33 nmol/L(7 ng/mL)(GHD-1组),140例;GH激发峰值0.33～0.47 nmol/L(GHD-2组),33例.2组rhGH剂量均为每周0.7U/kg.分别计算2组治疗1年时的生长速度(HV1),并进行对比.结果 治疗后2组的HV1均显著高于HV0,GHD-1组各骨龄段HV1均显著高于GHD-2组(均P＜0.05):骨龄＜3岁段为11.0(10.5～11.5) cm/年vs.9.9(9.1～10.8) cm/年;骨龄3～5岁段为10.4(9.8～10.9) cm/年vs.8.8(8.3～9.2) cm/年;骨龄6～10岁段为9.5(9.1～9.9) cm/年vs.8.5(8.0～9.1) cm/年.GHD-2组的HV1中位数与GHD-1组的第25百分位值(P25)相近.结论 推荐青春前期GHD患儿rhGH治疗后第1年的生长速度的理想目标为GHD-1组HV1的P25,即对＜3岁、3～5岁和6～ 10岁骨龄段分别至少达到9.9 cm/年、8.7 cm/年和8.3 cm/年.
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基因重组人生长激素和儿童生长迟缓的治疗
生长激素缺乏症(GHD)是儿童生长迟缓(矮身材)的常见病因,1956年首次从人垂体中成功分离及提纯了人垂体生长激素(phGH),成为GH研究的标志性进展.
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重组人生长激素治疗生长激素缺乏症的不良反应
在身材矮小的病因中,相当多的是由于生长激素所造成,定义为生长激素缺乏症(GHD),其发病率约为1/10000～1/4000. 通过生长激素(GH)治疗儿童GHD已近半个世纪.初人们从人垂体纯化提取GH(phGH),20世纪80年代后发现phGH可导致儿童发生早老性痴呆(Creutzfeldt-Jacob综合征),截止1997年底全世界已报道60例,因而被禁止临床应用.1985年基因工程体外重组人生长激素(rhGH)合成成功,被称为GHD治疗史上又一次革命.
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重组人生长激素治疗对生长激素缺乏症患儿甲状腺功能影响的观察
我们对1999年11月至2002年12月期间应用国产基因重组生长激素(rhGH)治疗的15例生长激素缺乏症(GHD)患儿的甲状腺功能(TF)进行检测,以观察rhGH对患儿TF的影响.
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重组人生长激素治疗ISS及GHD患儿的疗效及安全性分析
目的：探讨重组人生长激素治疗特发性矮小症( ISS)及生长激素缺乏症( GHD)的临床疗效及安全性。方法选择2011年9月至2012年12月在我院采用重组人生长激素治疗的28例ISS及30例GHD患儿为研究对象,记录治疗前后患儿生长速率( GV)、体重、身高、骨龄、身高标准差计数( HtSDS)、胰岛素样生长因子-1(IGF-1)水平及不良反应发生率。结果治疗后患儿 GV、HtSDS 与治疗前比较差异有统计学意义(P <0．05)；治疗后IGF-1水平显著升高(P<0．05)；两组治疗前后体重、身高、骨龄均未见显著改变(P>0．05)；ISS患儿GV与IGF-1水平未见相关性(r =0．235,P >0．05)；GHD 患儿 GV 与 IGF-1水平显著相关(r =0．638,P <0．05)；ISS及GHD患儿不良反应发生率12．1%,经处置后患儿均顺利完成治疗。结论重组人生长激素可促进ISS及GHD患儿生长,不会使骨龄明显提前,安全性好。
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生长激素缺乏症儿童rhGH治疗效果与IGF-1、IGFBP-3、IGF-1／IGFBP-3关系的研究
目的：本文旨在分析生长激素缺乏症患儿应用重组人生长激素治疗后血清胰岛素样生长因子-1（IGF -1）、胰岛素样生长因子结合蛋白3（IGFBP -3）以及两者比值（IGF -1/IGFBP -3）三项指标的变化情况及探讨其在疗效评估中的价值。方法：选择2011年1月至2014年2月在我院确诊生长激素缺乏症（growth hormone deficiency ，GHD）并接受重组人生长激素（recombinant human growth hormone ，rhGH）治疗的矮小患儿44例为研究对象，于治疗前、治疗3个月、治疗6个月分别检测/计算三项指标，分析变化规律，研究其与身高生长速度（growth velocity ，GV）的相关性。结果：1．治疗3个月后IGF -1SDS显著增高，但IGFBP -3SDS、IGF -1/IGFBP -3 SDS无明显变化；2．治疗6个月后的IGF -1SDS、IGF -1/IGFBP -3SDS明显增高，但IGFBP -3SDS无明显改变；3．治疗3个月的GV 与治疗前后的IGF -1、IGFBP -3、IGF -1/IGFBP -3SDS 及这三项指标的变化均无明显相关；治疗后6个月GV 与治疗前IGF -1SDS呈负相关，而与6个月内的IGF-1SDS 变化值呈正相关；GV 与治疗前的 IGFBP -3、IGF -1/IGFBP -3SDS以及两者6月内的变化值均无明显关系，与治疗6个月后的这三项指标亦无显著相关。结论：IGF -1可能有助于 GHD 疗效的判断。
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83例矮小青少年垂体MRI分析
生长激素缺乏症（GHD）是指生长激素（GH）分泌减少或者缺失导致生长发育障碍，是引起儿童身材矮小的重要原因之一。约95％患者无明确病因，称特发性GHD ，其余的约5％为有明确病因的器质性 GHD ，约占［1－3］。特发性 G HD 按激素水平又可分为单纯 G HD 和联合垂体功能缺陷（MPHD），MPHD临床表现除身材矮小外还伴发尿崩症、性发育障碍、甲状腺功能减低及肾上腺皮质功能不全等［4］。近年来国内外临床报道特发性GHD患者的垂体常存在一些影像学上的改变［5－7］，本研究对特发性 GHD的垂体 M RI表现及其与临床激素分泌水平的相关性研究报告如下。
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生长激素缺乏症儿童应用重组人生长激素治疗前后免疫状态的研究
目的:本研究通过对生长激素缺乏症儿童(GHD)应用重组人生长激素(r-hGH)治疗前后免疫状态进行比较,探讨r-hGH作为免疫增强剂的应用前景.方法:32例GHD儿童r-hGH治疗前和治疗3个月后,应用流式细胞术和免疫化学分析法分别检测患儿外周血T淋巴细胞亚群(CD3+、CD4+、CD8+、CD4+/CD8+)和免疫球蛋白(IgG、IgA、IgM)的含量,并与26例正常儿童对照.结果:①32例GHD儿童治疗前T淋巴细胞亚群的百分率与对照组比较具有显著性差异,治疗前后对比也具有显著性差异.②32例GHD儿童免疫球蛋白治疗前与对照组比较有显著性差异,治疗前后对比也具有显著性差异.结论:r-hGH治疗后不仅可改善GHD患儿的身高,而且还可明显改善其细胞免疫及体液免疫功能.
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重组人生长激素对生长激素缺乏症儿童生长及骨代谢的影响
目的 研究生长激素缺乏症(GHD)儿童用生长激素治疗前后的身高、骨龄、骨代谢指标的改变.方法 测定48例生长激素缺乏症(GHD)儿童的身高、骨龄、身高增长速率、血清骨代谢指标[骨碱性磷酸酶(BAP)、骨钙素(Osteocalcin)、类胰岛素生长因子1(Insulin like growth factor 1,IGF-1)、胰岛素样生长因子结合蛋白3(Insulin-like growth factor binding protein-3,IGFBP-3)、1,25-(OH)2D3],比较各组差异.结果 r-hGH治疗后6、12个月时GHD儿童身高增长速度较治疗前明显加快,血清BAP、Osteocalcin、IGF-1、IGFBP-3、1,25-(OH)2D3水平较治疗前明显增高.结论 GHD儿童体内骨代谢水平明显降低,GH替代治疗6个月和12个月后,IGF-1、IGFBP-3、身高、骨代谢指标、骨代谢调节激素1,25-(OH)2D3明显增高,GH替代治疗可促进GHD儿童身高增长及骨代谢.
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重组人生长激素治疗儿童生长激素缺乏症和特发性矮小症45例疗效观察
目的 探讨重组人生长激素治疗河南地区儿童生长激素缺乏症和特发性矮小症的疗效.方法 对45例河南地区矮小症患儿中的生长激素缺乏症28例、特发性矮小症17例患儿进行重组人生长激素治疗,每晚睡前0.5h皮下注射0.15～0.2U· kg-1·d-1,治疗12个月.结果 28例生长激素缺乏症患儿治疗前后身高平均增高(9.0±1.5) cm,年生长速度由治疗前的(2.5±1.6) cm/年增加到(11.5±2.2) cm/年;17例特发性矮小症患儿治疗前后身高平均增高(7.6±3.5) cm,年生长速度由治疗前的(3.4±0.6)cm/年增加到(11.2±2.1) cm/年;治疗前后比较差异有统计学意义(P＜0.05).结论 对于河南地区生长激素缺乏症和特发性矮小症患儿,重组人生长激素治疗是一种有效且安全的治疗手段.
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重组人生长激素治疗生长激素缺乏症的疗效观察
目的:正确评价重组人生长激素(rhGH)治疗儿童生长激素缺乏症(GHD)的疗效.方法:GHD患儿47例,给予rhGH0.1U/(kg.d),疗程3个月,并对其疗效进行观察.结果:身高(height)由(122± 17.67)cm增至(125.32± 17.50)cm,生长速率(growth rate)由＜4cm/年增加到(10.40±3.74)cm/年.血清碱性磷酸酶(AKP)由(207± 48.11) IU/L增至(261± 45.29) IU/L.Ⅰ型前胶原羧基端伸展肽( PICP)由(97.80± 14.94)ng/ml增至(119.50± 24.10) ng/ml值.肌酐(Cr)由(40.20± 8.28)umol/L变为(36.50± 8.33) umol/L值.结论:rhGH是治疗GHD有效的药物.
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基因重组生长激素治疗生长激素缺乏症患儿的临床观察与护理
生长激素缺乏导致身材矮小患儿,多由于垂体前叶分泌的生长激素(GH)不足或伴不同程度GH分泌障碍,致使患儿身高低于正常两个标准差(-2SD)或在同龄健康儿童生长曲线第3百分位数以下.为促进儿童身高的正常发育,减低家长、患儿心理压力,满足社会迅速发展需要,我科于2001-02～2006-04,应用国产基因重组人生长激素(r-hGH),治疗身材矮小患儿12例,均取得满意疗效,现报道如下.
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垂体柄阻断综合征MRI诊断对生长激素缺乏症患者临床处理的意义
目的 了解生长激素缺乏症(GHD)患者发生多垂体前叶激素缺乏与垂体柄阻断综合征(PSIS)的关系及其临床特征,探讨PSIS影像学诊断在GHD患者临床诊治过程中的指导意义.方法 回顾分析近十年本院生长发育中心诊治的302例GHD患者各垂体前叶激素缺乏情况.按影像学诊断分为2组:66例PSIS组和236例非PSIS(对照)组,后天获得性病变(蝶鞍区肿瘤、炎症等)未纳入分析.2组均按年龄再分为大年龄组和小年龄组:男孩＞13岁、女孩＞12岁者为大年龄组,男孩年龄≤13岁,女孩≤12岁者为小年龄组.对小年龄组患者分析GHD缺乏程度和伴ACTH、促甲状腺素缺乏情况,大年龄组则同时判断有无促性腺激素缺乏/性发育延迟.结果 生长激素激发峰值中位数PSIS组显著低于对照组,分别为0.37 μg/L和5.01μg/L,差异有统计学意义(P＜0.01).PSIS组2个年龄段的多垂体激素缺乏构成比均显著高于对照组:大年龄PSIS者为92.31％ (36/39),非PSIS为35.14％(13/37),差异有统计学意义(x2=27.10,P＜0.01)；小年龄PSIS者为66.67％ (18/27),非PSIS为9.55％ (19/199),差异有统计学意义(x2=56.65,P＜0.01).PSIS组中大年龄者并发肾上腺皮质功能低下者较小年龄者高(48.72％对22.22％,x2=4.76,P＜0.05),而伴发甲状腺功能低下在大年龄者和小年龄者发生率相当(76.79％对66.67％,x2=0.85,P＞0.05).结论 与非PSIS相比,PSIS患者生长激素缺乏程度较为严重,多垂体激素缺乏发生率显著为高,合并肾上腺皮质功能低下的发生率随年龄增大而增加.对GHD患者,不论生长激素替代治疗与否,均应关注鞍区MRI有无PSIS表现.确诊为PSIS者,应详细评估和长期追踪复查生长激素以外的垂体前叶激素水平,尤其应及时发现大年龄组潜在的肾上腺皮质功能低下,以免因应激诱发肾上腺危象.
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生长激素缺乏症生化检测综合分析
目的以临床诊断作为矮小症患儿(可疑GHD)诊断标准,评估生长激素激发试验、胰岛素样生长因子Ⅰ(IGF-Ⅰ)及IGF结合蛋白3(IGFBP-3)对GHD的诊断价值.方法放免方法检测84例可疑GHD患者及63例非GHD患者GH峰值、IGF-Ⅰ及IGFBP-3,运用ROC曲线方法选定各生化检测的佳截定值,并计算各佳截定值的敏感性(sensitivity, S)、特异性(specificity, Sp)及诊断有效率(diagnostic efficiency, DEf).结果 ROC曲线显示GH激发试验GH峰值7.65 μg/L为佳截定值, DEf达84.4%, S为75.9%,Sp达94.9%; IGF-Ⅰ SDS佳截定值为-1.85,S为70.2%、 Sp为83.1%、DEf为70.2%; IGFBP-3 SDS佳截定值为-1.55,比传统-2SD高,DEf为64.3%, Sp较高(89.8%),但S仅为45.8%.联合使用上述3种测定有较佳的DEf(91.2%), S(89.3%)和Sp(93.7%).结论 GH激发试验如选取一个好的截定值(本研究为GH峰值7.65 μg/L),则该试验对GHD具有较高诊断价值;单个IGF-Ⅰ检测则逊于GH激发试验; IGFBP-3单独诊断GHD价值不大.三者联合使用诊断率及准确率皆很高,具诊断价值.
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吡啶斯的明与左旋多巴联合激发试验对儿童生长激素缺乏症的诊断价值
目的评价吡啶斯的明(PD)加左旋多巴(L-dopa)联合激发试验对儿童生长激素缺乏症(GHD)的诊断价值.方法 79例生长迟缓儿童,根据生长学资料、临床表现及血胰岛素样生长因子Ⅰ(IGF-Ⅰ)、胰岛素样生长因子结合蛋白3(IGFBP-3)水平分为临床拟诊GHD组(39例)与非GHD(NGHD)组(40例),全部进行PD+L-dopa联合激发并随机分别另行精氨酸激发试验(ARG,43例)或胰岛素耐量试验(ITT,36例).比较三种试验的生长激素(GH)激发峰值及诊断敏感度、特异度、精确度,绘制受试者工作特性曲线(ROC)及精确度曲线.结果 PD+L-dopa联合激发试验GH峰值在NGHD组高于ARG(P＜0.01)或ITT(P＜0.05),在GHD组差异无显著性.PD+L-dopa联合激发试验的准确度、特异度明显高于ARG或ITT,敏感度与ARG或ITT相近.GH峰值取7 μg/L为正常截断值时,PD+L-dopa联合激发试验的敏感度、特异度与准确度均高,超过80%.结论 PD+L-dopa联合激发试验对儿童GHD诊断价值优于ARG或ITT,是一种适合儿童的有效、简便、安全的检测手段.
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血清胰岛素样生长因子结合蛋白-3蛋白酶活性检测的初步临床意义
目的评价血清胰岛素样生长因子结合蛋白-3(IGFBP-3)蛋白酶活性检测的临床意义.方法应用Western印迹方法检测正常人、临产时孕妇、肢端肥大症及生长激素缺乏症(GHD)病人血清中IGFBP-3蛋白酶的活性.结果临产时孕妇、活动性肢端肥大症病人、正常人及治疗前GHD病人的血清IGFBP-3蛋白酶活性分别为(75.2±2.2)%、(68.6±3.9)%、(22.7±3.1)%及(13.4±4.2)%.用重组人GH(rhGH)治疗6个月后,GHD患者的血清IGFBP-3蛋白酶活性上升至(29.0±6.8)%.结论血清IGFBP-3蛋白酶活性既受GH的调节,又对GH-IGF-Ⅰ轴中各成员的血清水平具有调节作用.
关键词： 胰岛素样生长因子结合蛋白质3 肢端肥大症 生长激素缺乏症 -
重组人生长激素治疗原发性生长激素缺乏症骨龄变化的观察
基因重组人生长激素(rhGH)治疗原发性生长激素缺乏症(GHD),对促进身高增长的效果已被公认.在增长身高的同时是否也有骨龄成熟的加速,是GH治疗过程中引为关注的问题.本研究对确诊为原发性GHD伴促性腺激素缺乏的男性患者,用rhGH进行治疗,观察分析用药前后,身高生长速率与骨龄的变化,藉以了解GH在促进生长的同时对骨龄的影响.
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重组人生长激素治疗不同生长激素分泌状态青春前期矮小患儿追赶性生长模式分析
目的 比较不同生长激素(GH)分泌状态矮小患儿重组人生长激素(rhGH)治疗后的初始追赶性生长模式,初步探讨其机制.方法 回顾性分析62例青春前期不同GH分泌状态矮小患儿对rhGH治疗1年半的追赶性生长模式并定期监测体格指标、促生长素轴的血清指标和骨龄.结果 各组在初始追赶性生长的幅度相似,特发性矮小(ISS)组比完全性生长激素缺乏症(GHD)组更早出现生长减速,并与生长激素结合蛋白(GHBP)水平降低和胰岛素样生长因子结合蛋白3的标准差分数(SDS)增值较小显著相关.GH激发峰值(Ghmax)>7μg/L的部分性GHD组与ISS组有类同的生长追赶的模式.结论 GH受体的降调节和受体后效应的降低可能是ISS组较早出现生长减速的机制.以Ghmaxμg/L作为GHD诊断的界值并相应选择rhGH治疗剂量有更充分的依据和临床意义.
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重组人生长激素治疗单纯性生长激素缺乏症和特发性矮小症患儿血清C型利钠肽氨基末端浓度与生长速率的变化
目的 探讨单纯性生长激素缺乏症(isolated growth hormone deficiency,IGHD)以及特发性矮小症(idiopathic short stature,ISS)患儿经重组人生长激素(recombinant human growth hormone,rhGH)治疗后,血清C型利钠肽氨基末端(NTproCNP)浓度的变化及其与生长速率(growth velocity,GV)的关系.方法 共有48例青春期前的患儿纳入研究(IGHD 25例,ISS 23例),并给予rhGH治疗1年.治疗前及治疗后6个月分别测血清胰岛素样生长因子-Ⅰ (IGF-Ⅰ)和NTproCNP的浓度.治疗1年后,计算所有患儿的GV、身高Z积分(HTSDS)以及身高Z积分的变化值(△HTSDS).结果 IGHD组中,治疗前后IGF-I Z积分的变化值(△IGF-ISDS)、NTproCNP浓度的变化值(△NTproCNP)与治疗1年中GV呈正相关(r=0.407,P=0.044；r=0.490,P=0.013)；治疗前生长激素(CH)峰值也与治疗前IGF-ISDS、NTproCNP浓度(r=0.558,P=0.004;r=0.630,P=0.001)以及治疗后△IGF-ISDS与△NTproCNP呈正相关(r=0.466,P=0.019).而在ISS患儿中,治疗1年中GV只与治疗后△NTproCNP相关(r=0.845,P＜0.01).结论 在IGHD和ISS患儿应用rhGH的促生长治疗中,NTproCNP水平随着生长速率的增加而增加.因此除了IGF-I,NTproCNP作为一种新的生化标记物,也可用于评估和预测这两类患儿在rhGH治疗后的GV变化.
