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改良预处理方案单倍体相合造血干细胞联合脐带间充质干细胞移植治疗高危难治恶性血液病的临床分析
本研究旨在观察应用单倍体相合造血干细胞(hi-HSCT)联合脐带间充质干细胞(脐带MSC)移植治疗高危难治恶性血液病的疗效.对30例难治、复发或高危恶性血液病患者自愿接受单倍体相合造血干细胞联合脐带MSC移植的疗效进行分析,其中复发4例,高危26例.病种包括急性髓性白血病15例,急性淋巴细胞白血病9例,前T淋巴母细胞淋巴瘤/白血病3例,脾边缘带淋巴瘤ⅣB1例,NK/T细胞淋巴瘤1例,Burkitt淋巴瘤ⅣB1例.结果表明,30例全部获得了顺利植入,发生急性移植物抗宿主病(aGVHD) 19例(63％),其中Ⅲ-Ⅳ6例(20％)；发生慢性移植物抗宿主病(cGVHD) 8/25 (32％),其中广泛型1例,局限型7例；复发3例,复发时间在移植后中位数300 d(128-455 d)；死亡8例,其中1例死于复发,2例死于Ⅳ aGVHD并同时复发,5例死于感染、脏器衰竭.结论:应用脐带MSC联合单倍体相合造血干细胞移植治疗高危难治恶性血液病可取得良好疗效.
关键词： 单倍型造血干细胞移植 脐带间充质干细胞 白血病 淋巴瘤 -
异基因单倍型造血干细胞移植后应用环磷酰胺治疗幼年型粒单核细胞白血病6例报道
目的 探讨改良后置环磷酰胺体系下异基因单倍型造血干细胞移植治疗幼年型粒单核细胞型白血病(juvenile myelomonocytic leukemia,JMML)的疗效及其影响因素.方法 选取本院6例确诊JMML患儿,男3例,女3例,所有患儿在移植前均接受一轮去甲基化药物治疗,其中5例患儿预处理方案采用白舒非+氟达拉滨+阿糖胞苷,1例患儿采用白舒非+氟达拉滨+美法仑.预防移植物抗宿主病(graft-versus-host disease,GVHD)方案:移植后3~4天予50mg/kg环磷酰胺静脉滴注,联合短疗程甲氨蝶呤,移植后5天起予他克莫司静脉滴注、口服吗替麦考酚酯.结果 5例患者成功植入造血干细胞,其中1例移植后6个月复发死亡,其余4例至今无病生存,另1例出现原发性植入失败,血象自行恢复,目前无病生存.移植前疾病负荷、携带基因突变情况及Ⅱ~IV度急性移植物抗宿主病(acute graft-versus-host disease,aGVHD)的发生均与JMML的复发率及无病生存率相关;移植前去甲基化治疗方案优于单纯预处理方案;HLA相合度不影响总的生存率及无病生存率;移植年龄(>2岁)、移植前血小板数小于40×109/L及存在PTPN11基因突变对移植复发率均有重要影响;采用后置环磷酰胺体内去除活化T淋巴细胞的GVHD预防方案,移植后能够迅速撤掉免疫抑制剂,有利于移植后免疫功能重建,可减少感染发生率及移植复发率.结论 异基因单倍型造血干细胞移植联合后置环磷酰胺是治疗JMML的有效方法,但尚需大宗病例进一步证实.
关键词： 幼年型粒单核细胞白血病 单倍型造血干细胞移植 后置环磷酰胺 -
儿童及青少年血液病患者单倍型造血干细胞移植后合并出血性膀胱炎临床分析
目的 观察儿童及青少年血液病患者单倍型造血干细胞移植(haplo-HSCT)后出血性膀胱炎(HC)的临床特征并探讨其影响因素.方法 回顾性分析2015至2016年接受haplo-HSCT的89例儿童及青少年血液病患者的临床资料.结果 全部89例患者中,≤14岁62例(儿童组)、＞14～＜18岁27例(青少年组);男56例,女33例;中位移植年龄10(1～ 17)岁;急性淋巴细胞白血病(ALL)44例,急性髓系白血病(AML)33例,急性混合细胞白血病(AHL)3例,骨髓增生异常综合征(MDS)9例.移植物来源均为骨髓+外周血干细胞.全部89例患者中32例(36％)发生HC,其中迟发型31例,早发型1例;Ⅰ度6例、Ⅱ度16例、Ⅲ度8例、Ⅳ度2例;HC发病中位时间为移植后25(2～55)d,中位持续时间为19(3～95)d;所有患儿均获得治愈.儿童组HC发病率低于青少年组[27.4％(17/62)对55.6％(15/27),x2=6.466,P＜0.05].儿童组中＜5岁组HC发生率低于5～14岁组[0(0/12)对34％(17/50),x2=4.043,P＜0.05].结论 HC是儿童及青少年血液病患者haplo-HSCT的常见并发症,总体预后良好,年龄是其发生的影响因素.
关键词： 单倍型造血干细胞移植 出血性膀胱炎 危险因素 -
单倍型造血干细胞移植治疗伴骨髓增生异常综合征相关特征急性髓系白血病临床分析
目的 探讨单倍型造血干细胞移植(haplo-HSCT)治疗伴骨髓增生异常综合征相关特征急性髓系白血病(AML-MRC)的预后.方法 回顾性分析2009年1月至2015年7月在北京大学人民医院接受haplo-HSCT的102例第1次完全缓解期(CR1)高危AML患者的临床资料.结果 全部102例AML患者中,AML-MRC 17例(AML-MRC组),其他类型AML 85例(对照组).AML-MRC组男8例,女9例,中位年龄35(17～61)岁;对照组男52例,女33例,中位年龄31(11～60)岁.AML-MRC组、对照组移植后巨细胞病毒、EB病毒、血流感染发生率及造血重建比较差异均无统计学意义(P＞0.05),移植后2年总生存率分别为80.8％ (95％ CI51.6％～ 93.4％)、72.5％ (95％ CI62.8％ ～ 80.1％) (P=0.650),无病生存率分别为79.4％(95％ CI48.8％～ 92.9％)、65.9％(95％ CI54.3％ ～ 75.2％) (P=0.573),累积复发率分别为13.0％(95％ CI 1.9％～34.7％)、13.3％(95％ CI 7.0％～ 21.5％) (P=0.623),非复发死亡率分别为6.7％(95％ CI0.3％～ 27.0％)、20.0％ (95％ CI 12.0％～29.4％) (P=0.436).结论 CR1期AML-MRC与其他类型高危AML患者haplo-HSCT的预后相似.haplo-HSCT是CR1期AML-MRC患者的理想选择.
