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异基因单倍型造血干细胞移植后应用环磷酰胺治疗幼年型粒单核细胞白血病6例报道
目的 探讨改良后置环磷酰胺体系下异基因单倍型造血干细胞移植治疗幼年型粒单核细胞型白血病(juvenile myelomonocytic leukemia,JMML)的疗效及其影响因素.方法 选取本院6例确诊JMML患儿,男3例,女3例,所有患儿在移植前均接受一轮去甲基化药物治疗,其中5例患儿预处理方案采用白舒非+氟达拉滨+阿糖胞苷,1例患儿采用白舒非+氟达拉滨+美法仑.预防移植物抗宿主病(graft-versus-host disease,GVHD)方案:移植后3~4天予50mg/kg环磷酰胺静脉滴注,联合短疗程甲氨蝶呤,移植后5天起予他克莫司静脉滴注、口服吗替麦考酚酯.结果 5例患者成功植入造血干细胞,其中1例移植后6个月复发死亡,其余4例至今无病生存,另1例出现原发性植入失败,血象自行恢复,目前无病生存.移植前疾病负荷、携带基因突变情况及Ⅱ~IV度急性移植物抗宿主病(acute graft-versus-host disease,aGVHD)的发生均与JMML的复发率及无病生存率相关;移植前去甲基化治疗方案优于单纯预处理方案;HLA相合度不影响总的生存率及无病生存率;移植年龄(>2岁)、移植前血小板数小于40×109/L及存在PTPN11基因突变对移植复发率均有重要影响;采用后置环磷酰胺体内去除活化T淋巴细胞的GVHD预防方案,移植后能够迅速撤掉免疫抑制剂,有利于移植后免疫功能重建,可减少感染发生率及移植复发率.结论 异基因单倍型造血干细胞移植联合后置环磷酰胺是治疗JMML的有效方法,但尚需大宗病例进一步证实.
关键词： 幼年型粒单核细胞白血病 单倍型造血干细胞移植 后置环磷酰胺 -
异基因造血干细胞移植治疗Wiskott-Aldrich综合征1例报道并文献复习
目的 总结异基因造血干细胞移植(allogeneic haploidentical hematopoietic stem cell transplantation,allo-HSCT)治疗Wiskott-Aldrich综合征1例的临床经验,评价后置环磷酰胺方案在allo-HSCT中的安全性及有效性.方法 男性患儿,移植时年龄为6岁3个月,移植前第5天开始预处理化疗,采用氟达拉滨+白消安+抗胸腺球蛋白方案;移植方式为骨髓血+外周血干细胞移植;预防移植物抗宿主病(graft-versus-host disease,GVHD)方案:兔抗人胸腺球蛋白2.5mg/kg,移植前5至移植前3天,并在移植后3天、4天予以40mg/kg环磷酰胺静脉滴注,予以短疗程甲氨蝶呤静脉滴注,移植后5天起予以环孢霉素A静脉滴注、口服马替麦考酚酯.干细胞均来自半相合的父亲.结果 患儿于移植后16天中性粒细胞植活,移植后23天血小板植活,短串联重复序列结合聚合酶链反应检测显示为完全供者型嵌合.移植过程中无明显化疗相关毒性反应,无严重预处理相关并发症,未发生GVHD.移植后34天血小板达正常值.结论 allo-HSCT治疗Wiskott-Aldrich综合征效果确切,减低强度预处理方案可减少移植相关并发症,应用后置环磷酰胺方案可有效减少移植物抗宿主病.
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异基因造血干细胞移植治疗2例黏多糖贮积症Ⅱ型患儿临床分析
目的：探讨造血干细胞移植治疗黏多糖贮积症Ⅱ型的疗效及后置环磷酰胺在本病中的应用。方法选取本院2例确诊为黏多糖贮积症Ⅱ型的患儿，2例均为男性，移植时年龄分别为3岁8月和2岁11月，预处理方案采用减低强度的白消安（busulfex， Bu）+氟达拉滨（fludarabine，Flu）方案：Bu 1mg/（kg ·次），每6小时1次，提前2～5天；Flu 40mg/m2，提前3～6天，抗胸腺球蛋白总量7.5mg/kg，分4天静脉滴注，提前2～5天。预防移植物抗宿主病（graft-versus-host disease，GVHD）方案：移植后3～4天予以40mg/kg环磷酰胺静脉滴注，予以短疗程甲氨蝶呤静脉滴注，移植后5天起予以环孢霉素A静脉滴注、口服吗替麦考酚酯。干细胞均来自半相合的父亲。结果2例患者分别于移植后12～14天中性粒细胞达到0.5×109/L，移植后10～14天血小板植活，移植后14天短串联重复序列结合聚合酶链反应（short tandem repeat-polymerase chain reaction，STR-PCR）检测显示为完全供者型嵌合。移植过程中无明显化疗相关不良反应，无严重预处理相关并发症，未发生GVHD。移植后1个月复查酶活性均达正常值，移植后患儿指端关节活动较前灵活，肝脾较前明显回缩，认知能力进步。结论异基因造血干细胞移植治疗黏多糖贮积症Ⅱ型效果确切，减低强度预处理方案减少移植相关并发症，后置环磷酰胺可用于本病，并有效减少移植物抗宿主病。
关键词： 黏多糖贮积症 异基因造血干细胞移植 后置环磷酰胺 -
半相合外周血造血干细胞移植联合后置环磷酰胺方案治疗骨髓增生异常综合征1例
患者:男,50岁,2016年8月因乏力,活动后胸闷、头晕,外院查血常规提示全血细胞减少而来我院就诊.骨髓细胞学检查提示:骨髓涂片可见小粒,有核细胞(G)增生尚活跃[G=59.5％,红细胞(E)=4.5％],早幼粒细胞以下可见,以晚幼粒细胞为主.幼粒细胞形态略大,胞核疏松,红系细胞增生欠活跃,中晚幼红粒细胞可见,幼稚细胞占15.5％,巨核细胞少见,仅见1个颗粒巨核细胞,血小板(PLT)少见,提示:①粒系细胞病态造血;②骨髓增生异常综合征(myelodysplastic syndrome,MDS)-难治性贫血伴有原始细胞增多(refractory anemia with excess blasts,RAEB)-2.
关键词： 半相合造血干细胞移植 后置环磷酰胺 骨髓增生异常综合征
