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生长激素治疗特发性矮小儿童随访至接近成年终身高的治疗效果分析
目的 评价用生长激素治疗的特发性矮小(idiopathic short status,ISS)年长儿随访至接近成年终身高的治疗效果,并分析相关影响因素.方法 随访曾予生长激素治疗、目前已停药并达接近成年终身高的ISS患者.主要评价指标为接近成年终身高标准差积分(near-adult height standard deviation scores,NAHtSDS)与遗传靶身高(target height,TH),也叫父母中位身高(midparent height,MPH),标准差积分(standard deviation scores,SDS)的差值,即△HtSDS,并分析相关影响因素.结果 生长激素治疗初始HtSDS男女分别为-3.31,-2.86.接近成年终身高HtSDS分别为-1.98,-1.39.男女患儿接近成年终身高SDS与用药初始SDS相比,差异有统计学意义(P=0.000).以遗传靶身高HtSDS为标准,采用非劣效检验分析接近成年终身高与遗传靶身高接近程度,提示ISS男性患儿接近成年终身高低于遗传靶身高,女性患儿接近成年终身高不劣于遗传靶身高.55.7％(59/106例)ISS男性患儿、71.4％(50/70例)ISS女性患儿其接近成年终身高HtSDS＞-2 SD,即达到正常、非矮小身高.这部分人群,男性患儿和女性患儿在＜1年和≥1年的疗程内,其接近成年终身高与遗传靶身高HtSDS相比,均具有非劣效性.采用多重线性回归,以△HtSDS为因变量,分析性别、用药初始年龄、用药初始HtSDS、用药初始骨龄、疗程对△HtSDS的影响.性别、用药初始HtSDS、疗程对△HtSDS的影响差异有统计学意义(P值分别为0.005,0.000,0.027).结论 本研究ISS年长儿,应用生长激素治疗,大部分可达到正常人群身高.女性患儿、用药初始HtSDS高、长疗程,有助于其达到或接近遗传靶身高.
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重组人生长激素对Turner综合征患儿身高的疗效
目的 探讨重组人生长激素(rhGH)对Turner综合征(TS)患者身高的疗效,分析影响其治疗效果的因素.方法 2004年1月-2007年6月四川大学华西第二医院儿科门诊12例TS患儿.年龄4.9～16.9(11.28±3.64)岁.均进行染色体核型分析确诊.常规行肝肾功能、血常规和头颅磁共振检查均正常.所有患儿尚未接受过生长激素或雌激素治疗.患儿有不同的临床表现,患儿均身材矮小,肘外翻9例,盾状胸8例,发际低4例,颈蹼2例,乳房未发育11例,无腋毛、阴毛11例,均无初潮,均无智力落后和其他畸形.rhGH为每日睡前皮下注射,注射部位为脐周3～5 cm的环形区域.rhGH治疗平均剂量0.16 IU/(kg·d)[0.15～0.18 IU/(ks·d)],计算和比较治疗前后TS患儿身高标准差积分(HtSDS),观察有无rhGH不良反应发生.结果 持续治疗时间12个月9例,15个月2例,18个月1例.12例患者治疗前身高(122.77±15.98)cm,治疗后身高(129.92 4±14.59)cm,身高增长速度(0.55 4±0.15)cm/月,治疗前HtSDS为(-2.99 4±1.13),治疗后为(-2.36 4±0.76),治疗前后HtSDS比较有显著统计学意义(t=2.87 P<0.05).3例出现一过性头痛,8例出现一过性膝关节疼痛.结论 rhGH对TS患者有明显的促生长作用,可提高患者的生活质量.
