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生长激素治疗特发性矮小儿童随访至接近成年终身高的治疗效果分析
目的 评价用生长激素治疗的特发性矮小(idiopathic short status,ISS)年长儿随访至接近成年终身高的治疗效果,并分析相关影响因素.方法 随访曾予生长激素治疗、目前已停药并达接近成年终身高的ISS患者.主要评价指标为接近成年终身高标准差积分(near-adult height standard deviation scores,NAHtSDS)与遗传靶身高(target height,TH),也叫父母中位身高(midparent height,MPH),标准差积分(standard deviation scores,SDS)的差值,即△HtSDS,并分析相关影响因素.结果 生长激素治疗初始HtSDS男女分别为-3.31,-2.86.接近成年终身高HtSDS分别为-1.98,-1.39.男女患儿接近成年终身高SDS与用药初始SDS相比,差异有统计学意义(P=0.000).以遗传靶身高HtSDS为标准,采用非劣效检验分析接近成年终身高与遗传靶身高接近程度,提示ISS男性患儿接近成年终身高低于遗传靶身高,女性患儿接近成年终身高不劣于遗传靶身高.55.7％(59/106例)ISS男性患儿、71.4％(50/70例)ISS女性患儿其接近成年终身高HtSDS＞-2 SD,即达到正常、非矮小身高.这部分人群,男性患儿和女性患儿在＜1年和≥1年的疗程内,其接近成年终身高与遗传靶身高HtSDS相比,均具有非劣效性.采用多重线性回归,以△HtSDS为因变量,分析性别、用药初始年龄、用药初始HtSDS、用药初始骨龄、疗程对△HtSDS的影响.性别、用药初始HtSDS、疗程对△HtSDS的影响差异有统计学意义(P值分别为0.005,0.000,0.027).结论 本研究ISS年长儿,应用生长激素治疗,大部分可达到正常人群身高.女性患儿、用药初始HtSDS高、长疗程,有助于其达到或接近遗传靶身高.
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先天性肾上腺皮质增生症21-羟化酶缺乏患儿身高单中心25年随访研究
目的 探讨先天性肾上腺皮质增生症(CAH)21-羟化酶缺乏(21-OHD)患儿近成年身高(NFH)的影响因素.方法 对1989年3月至2015年5月中山大学附属第一医院儿童生长中心诊治的82例因21-OHD引起的CAH患儿的NFH进行随访,与正常人群身高及遗传身高(TH)进行比较,并对相关因素进行分析.结果 82例经随访10.6(0.5～25.5)年达NFH,NFH标准差分值(NFH SDS)为(-1.9±1.1),低于正常人群(P＜0.001).治疗组NFH显著高于未治疗组(P=0.01);早诊断组NFH亦显著高于晚诊断组(P=0.019).治疗组62例多因素回归分析显示,TH、依从性、氢化可的松(HC)剂量与NFH相关.治疗组HC与NFH有负相关趋势(r=-0.23,P=0.078).对控制欠佳者,HC原剂量+来曲唑组NFH改善优于HC剂量增加组(P=0.064);对继发中枢性性早熟者,促性腺激素释放激素类似物(GnRHa)+来曲唑组的NFH SDS显著高于未干预组(P＜ 0.005).结论 无论治疗与否,经典CAH 21-OHD患儿NFH均低于正常人群,未治疗者更甚;早诊断、旱治疗,提高治疗依从性,较小剂量HC以及抑制骨龄等辅助治疗有助于改善NFH.
