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英国NICE罕见病用药卫生技术评估流程介绍及其启示
本文旨在为我国在罕见病用药医保准入中运用卫生技术评估提供理和流程参考.运用文献研究和政策分析法,对英国国家卫生与临床优化研究所(NICE)发布的 《2013年卫生技术评估方法学指南》和 《2014年卫生技术评估流程指南》进行系统梳理,结合罕见病用药的评估过程和特殊性进行研究.NICE对罕见病用药的卫生技术评估可以分为5步,分别为:遴选评估的罕见病用药、评估范围的确定、罕见病用药的具体评估流程、召开评估委员会会议、公开申诉及发布指南.在评估全过程中NICE都充分考虑了罕见病用药的特殊性.无论是NICE对罕见病用药进行卫生技术评估的流程,还是NICE考虑罕见病用药的特殊性进行卫生技术评估的调整,都可以为我国在罕见病用药医保准入中运用卫生技术评估方法提供有益借鉴.
关键词： 英国 英国国家卫生与临床优化研究所 罕见病用药 卫生技术评估 -
美国罕见病用药的专业药房销售模式研究
目的 探索我国罕见病药品的销售模式,促进罕见病患者用药可及性.方法 采取文献研究方法对美国罕见病用药的专业药房销售模式进行分析,借鉴其成功经验,提出选择我国罕见病药品销售模式的思路.结果 针对罕见病用药的不规则低需求、高用药生理和心理需求、高个性化用药和及时性用药需求及高价格、高购买成本的销售特点,美国的罕见病用药生产、流通企业采取与常见病药品不同的营销方式,如建立专门的信息服务平台,采取同步性销售、示范促销、人员促销、服务促销、靶向性专业化销售、邮件预订和靶向公关策略等营销方式.结论 在我国的每个省份或者地级市确定专业药房和罕见病用药生产与储备目录,把顾客群靶向性定位于罕见病患者,与罕见病患者、医生、药品生产商、保险方联合起来,提高罕见病药品的可及性.
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中国罕见病用药现状研究
目的 分析我国罕见病和孤儿药领域的用药现状及目前存在的问题.方法 查阅检索国内罕见病及孤儿药相关诊治、卫生服务可及性的文本文献,对比分析美国等对罕见病和孤儿药的界定及配套政策,梳理中国罕见病卫生服务可及性.结果 截至2016年3月16日,美国已上市的商品名孤儿药共431个,其中172个品种(39.9％)在我国有注册批准信息;93个品种(54.07％)被遴选进入《国家基本医疗保险和工伤保险药品目录》,其中甲类药品品种22个,报销比例较高,乙类药品品种71个,报销比例低;有79个品种(45.93％)未列入医保或医保不覆盖罕见病适应证.我国孤儿药的可负担性较差,极易使患者及其家庭陷入贫困.结论 目前我国对于罕见病的诊断和治疗还处于起步阶段,急需推动立法并设立专门机构,鼓励孤儿药研发、仿制,并进行相应协调,提高罕见病医疗及社会保障水平.
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罕见病用药现状分析
罕见病用药指用于治疗、诊断和预防罕见病或罕见症状的药物。近年来罕见病用药的研发逐渐成为一个可获利的研发策略，受到高度关注和重视。从目前国外罕见病药品市场情况、参与罕见病药物研发的公司和重点品种、美国和欧盟等发达国家和地区罕见病药物的指定和批准情况等方面对罕见病用药的现状及发展趋势进行简述。通过借鉴这些国家和地区罕见病药物发展的成功经验，为制定中国罕见病药物开发的刺激措施提出建议，为相关研发人员提供参考。
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2014年1-9月美国FDA批准的罕见病用药概况
罕见病用药的研发能够得到政府政策和财力的支持，同样可使制药公司获得超额利润。随着罕见病用药市场的急剧增长，世界各大制药公司亦纷纷加入罕见病用药的研发行列。本文就美国FDA 2014年1-9月批准的罕见病用药情况作一概要介绍。
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英国罕见病用药纳入报销体系的主要途径及对我国的启示
为我国建立合理且多元化的罕见病用药纳入报销体系制度提供经验及启示,本研究通过查阅英国国家卫生与临床优化研究所(National Institute for Health and Care Excellence,NICE)与英国国民健康保障体系(National Health Service,NHS)官网,收集英国有关罕见病用药纳入报销体系的资料,归纳并分析相关文献,对罕见病患者药品的可及性进行理论研究.在NHS体系中,英国罕见病用药纳入报销体系主要可以通过7种途径:由NICE负责评估的3种途径(多技术评估MTA、单一技术评估STA、高度专业化技术评估HST)与NHS直接管理的4种途径(专项购买服务、肿瘤药物基金CDF、个人资金申请IFRs、对缺乏临床数据项目的评估购买计划CtE).通过分析英国罕见病用药纳入报销体系的7种主要途径及英国在实施多种纳入报销途径中出现的问题,对我国罕见病用药的报销制度的建立有一定借鉴意义.
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日本罕用药制度及其对中国的启示——基于对日本罕用药可及性的评价
以日本罕用药制度为参考蓝本,在系统解析日本罕用药制度的基础上,从审批前资格认证、审批上市过程以及上市后监管等方面剖析日本罕周药制度,并对其进行评价.研究表明,日本较为完备的一套罕用药制度收效甚好,有效地促进了军用药的研发及其可及性的提高,由此为我国罕用药制度的构建提供借鉴意义和理论依据.
