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鲁索利替尼挽救性治疗激素难治性或复发的儿童移植物抗宿主病的临床观察
目的 回顾性分析在儿童造血干细胞移植中,鲁索利替尼治疗激素难治性或者复发的移植物抗宿主病(SR-GVHD)的疗效.方法 选取我院12例异基因造血干细胞移植术(HSCT)后的SR-GVHD患儿.体重≥25kg,鲁索利替尼5mg,口服,每天2次,体重＜25 kg的患者,鲁索利替尼2.5mg,口服,每天2次.12例患儿中SR-aGVHD(n=5,均为II ～ IV度),SR-cGVHD(n=8,局限型～广泛型).同时排除在鲁索利替尼开始前2周内使用其他新的免疫抑制剂的患儿.其中1例患者分别在aGVHD及cGVHD时2次应用鲁索利替尼.4周为1个疗程,治疗期间患儿不耐受或者病情加重,定义为治疗失败.结果 5例SR-aGVHD应用鲁索利替尼总反应率为4/5,1例患儿因病情加重而导致治疗失败.在SR-cGVHD应用鲁索利替尼的(n=8)例次患者中7例均有不同程度的好转,包括6例患儿完全好转,CR为6/8.总反应率(ORR)为7/8,1例患儿治疗失败.在鲁索利替尼使用期间,患儿出现不同程度的全血细胞减少和巨细胞病毒(CMV)血症,SR-aGVHD组中,出现全血细胞减少为2例次、CMV血症1例次;在SR-cGVHD组,出现全血细胞减少和CMV血症各1例次.中位随访1.1(0.5～1.7)年,所有患儿均存活.结论 鲁索利替尼为儿童SR-aGVHD和SR-cGVHD的治疗提供了一种新的、有效的方法,但本次研究例数较少,需要进一步前瞻性大样本的研究.
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鲁索利替尼的药理与临床研究
鲁索利替尼为一种可口服给药的选择性JAK1/JAK2激酶抑制剂,是首个被美国FDA批准用于骨髓纤维化治疗的药物.本文通过文献检索,对其药理作用、药动学、药物相互作用、临床研究和安全性进行了综述.
