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反义药物的作用机理与临床应用

周勇;余平;汪华蓉

摘要: 反义药物是以反义核酸技术为基础开发的以治疗为目的的安全有效的新型药物。与传统的药物相比较,反义药物的性质和作用对象明显不同,表现为:新的化学物质-寡聚核苷酸;新的药物受体-mRNA(信息核糖核酸);新的受体结合方式:Watson-Crick杂交;新的药物受体结合后反应,如RNase H(核糖核酸酶H)介导的靶RNA的降解[1]。近年来,随着对反义寡聚脱氧核苷酸(oligodeoxynucleotides,ODN)及其结构衍生物如硫代磷酸寡聚脱氧核苷酸(phosphorothioate oligodeoxynucleotides,PS-ODN)反义作用机理的阐明,大批以病毒、癌基因、细胞活性因子及其他疾病相关蛋白的基因为靶点的反义药物相继进入临床试验阶段,使反义药物的研究再次进入蓬勃发展时期。本文将在综述文献的基础上,对反义药物的作用机理及临床应用作如下介绍。

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