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CRISPR/Cas9基因编辑系统的发展及其在医学 研究领域的应用
近年来,CRISPR/Cas9技术凭借着其操作方便、设计简单、效率高、成本低以及可同时进行多位点编辑等优势,已成为当今热的新一代基因编辑技术.CRISPR/Cas9独特的在RNA引导下对DNA进行靶向编辑的作用机制,不仅拓展了各相关领域的科研工作者们对生物体遗传调控的了解,更显示出优良的便捷性.近十年来,该系统在各生物、医学研究领域应用极为广泛,发展迅速.在医学领域,更是显示出极大的潜力.本文从CRISPR/Cas9基因编辑系统的研究历史、作用机理以及该技术在医学领域的应用等方面综述其新研究进展,为更好地应用和优化CRISPR/Cas9提供参考.
关键词： CRISPR/Cas9 基因治疗 精确编辑 脱靶效应 风险
