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人脐带间充质干细胞治疗膝关节骨性关节炎的临床试验方案
背景:骨关节炎是一种严重危害人类健康的慢性骨关节疾病.细胞治疗骨关节炎近年来发展较快,并得到了广泛关注.脐带来源的间充质干细胞治疗骨关节炎既具有其他来源间充质干细胞扩增分化容易,具有抗炎和招募作用等优势,又具有细胞年轻化、获得量大、无伦理问题、取材过程无痛苦、高增殖特性、多能分化特性、低免疫源性、无致瘤性等特点,是目前临床细胞治疗常用的种子细胞.目的:拟利用同种异体脐带来源间充质干细胞治疗人膝关节骨关节炎,获得脐带来源间充质干细胞治疗骨关节炎的有效性和安全性数据,以期为干细胞治疗骨关节炎提供必要的理论基础和临床依据.方法:试验在中国北京市,北京大学人民医院关节病诊疗研究中心完成.在获得受试者的知情同意以及伦理委员会审批后(该试验前两部分均已注册(https://register.clinicaltrials.gov/),编号分别为 NCT03357770及NCT03358654,第三部分需要根据前两部分安全性评价后再行进行),按照既定的纳入/排除标准招募受试者.临床试验共分为3个部分:第一部分纳入3组受试者,每组3人,分别接受高、中、低3种等级的细胞剂量治疗,3组受试者在注射后进行随访,评价剂量限制性毒性,确立大耐受剂量.第二部分即单臂临床试验,继续招募9名受试者进行干预试验,注射剂量为第一步试验确定的高剂量,受试者在注射后进行随访,评价治疗的安全性及有效性.第三部分采用随机对照研究的试验设计,按照随机化的原则将受试者随机分为2组,每组7人,分别给予干细胞治疗和传统的透明质酸治疗,在试验期间,保证评价者盲、受试者盲以及干预者盲.在术后既定时间点进行随访,评价干预措施的安全性和疗效数据.主要终点是参考 NCI-CTCAE 标准,出现不明原因的局部及全身症状或死亡终止试验.预期结果:参考既往文献报道,经过该干预措施治疗后随访1至2年,受试者膝关节疼痛程度降低,关节功能评分提高,MRI检查见软骨缺损面积减小.预计试验时间共3年6个月.
