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小剂量全反式维甲酸文献资料
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雄激素联合小剂量全反式维甲酸治疗骨髓增生异常综合征长期疗效观察
目的 研究雄激素联合小剂量全反式维甲酸治疗骨髓增生异常综合征的长期疗效.方法 62例骨髓增生异常综合征(MDS),按FAB诊断分型标准:其中RA48例、RAS2例、RAEB9例、RAEB-t2例、CMML1例.司坦唑醇6 mg/d或炔烃雌烯异(口恶)唑0.6/d,全反式维甲酸10 ms/d.结果 异恶性循环治疗6个月时60例可评价者中36例维持原方案治疗,按照MDS国际工作组疗效判定标准:完全缓解1例,部分缓解6例,血液学改善19例.总有效率43.3%(26/60).RA/RAS有效率50.0%(24/48),RAEB/RAEB-t/CMML有效率16.7%(2/12).有效组和无效组在治疗前后的骨髓原始细胞比例、骨髓增生程度、病态造血以及粒/红差异均无统计学意义.治疗12个月时25例维持原方案治疗:完全缓解1例,部分缓解7例,血液学改善9例.总有效率28.3%(17/60).RA/RAS有效率35.4%(17/48).RAEB/RAEB-t/CMML有效率0%(0/12).长期追访中位时间47个月,39例RA患者有效组、无效组的中位生存期分别为54个月(95%可信区间41,66个月)、23个月(95%可信区间13,32个月),二者差异有统计学意义(P<0.05).不良反应大多数轻微不影响继续治疗.结论 雄激素联合小剂量全反式维甲酸治疗MDS对低危险组患者是一种比较有效、经济、安全的治疗方法,有效者能够改善生活质量,在一定程度上延长生存期.
