您当前的位置：
首页 > 文献资料
所属专业：
色素性视网膜炎/治疗文献资料
-
光遗传学在视网膜色素变性治疗中的研究进展
视网膜色素变性(RP)是一种严重影响视力的疾病,主要累及视杆细胞从而导致夜盲,疾病终末期由于视锥细胞同时受累造成患者中心视力和周边视力丧失,目前尚无有效治疗手段.但有研究发现,在RP病理过程中虽然丧失了光感受器的功能,双极细胞和神经节细胞的功能以及与视觉中枢的神经连接却得以保存,为光遗传学在其治疗上的应用提供了条件.光遗传学通过在神经元上表达以视紫红质离子通道蛋白-2为代表的光敏蛋白,控制神经元兴奋性,在重塑视网膜感光功能方面表现出了极大的应用前景,也为RP这一类视网膜变性疾病的治疗提供了一种有效的治疗选择.
关键词： 色素性视网膜炎/治疗 光遗传学 综述 -
腺相关病毒载体在视网膜色素变性基因治疗中的应用研究进展
基因治疗是视网膜色素变性(RP)治疗研究的热点之一.经动物实验及临床试验证实,腺相关病毒(AAV)载体因其无致病性、宿主范围广、转染和表达效率高、目的基因长期表达等优点成为视网膜疾病基因治疗的重要载体.但如何建立安全有效的基因治疗导入系统是目前临床需要首要解决的问题.此外,由于基因的导向性和表达的调控性较为局限,也限制了AAV载体介导的基因治疗在临床的广泛应用.进一步深入研究AAV的病毒生物学基础,设计更多的组织特异性启动子以提高AAV载体的转染效率、靶向能力和安全性将为RP基因治疗带来新的曙光.
关键词： 色素性视网膜炎/治疗 基因疗法 综述
