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HLA半相合异基因外周血造血干细胞移植治疗AA克隆演变继发MDS疗效分析
目的:同顾性分析应用HLA半相合异基因外周血造血干细胞移植(haploidentical hematopoietic stem cell transplantation,haplo-HSCT)治疗再生障碍性贫血(aplastic anemia,AA)克隆演变继发骨髓增生异常综合征(secondary myelodysplastic syndrome,sMDS)的疗效和安全性.方法:本中心5例AA患者经强化免疫抑制治疗后演变为sMDS,均采用haplo-HSCT,观察植入情况,移植物抗宿主病(graft versus host disease,GVHD)、移植相关并发症和移植相关病死率(transplant related modify,TRM)、总体生存(overall survival,OS)时间等.结果:5例中位OS时间63个月(41.9~149.3个月),移植后中位OS时间12.9个月(2.4~36.5个月),1年累积生存率60%,TRM 40%.移植后粒系植入时间18d(14~22 d),血小板植入时间21 d(15~65 d),总植入率100%.60%(3/5)患者发生Ⅰ~Ⅲ度急性移植物抗宿主病(acute graft versus host disease,aGVHD),无Ⅳ度aGVHD发生,20%(1/5)患者发生慢性移植物抗宿主病(chronic graft versus host disease,cGVHD).中位随访时间63个月(41.9~149.3个月).结论:在无合适HLA相合供者情况下,haplo-HSCT可作为AA演变MDS患者的有效治疗策略.