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患者组织文献资料
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患者组织在罕见病和孤儿药研发中的作用
由于罕见病患者人数少、临床数据缺乏、支持性资源不足等特点,患者组织在罕见病研究和孤儿药开发中的参与显得尤为重要.本文通过对国内外案例资料进行分析,阐明患者组织可以从促进患者注册登记、提供研究基金资助、为药物开发和临床试验提供支持、推动有利于罕见病和孤儿药的政策等方面对罕见病和孤儿药研发发挥积极作用.
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《英国罕见病策略》分析及对我国的启示
目的:借鉴《英国罕见病策略》实施经验,为我国罕见病医疗保障政策的制定提供参考.方法:介绍《英国罕见病策略》的出台背景、实施现状及内容主旨,分析并总结其实施经验,并为我国相应机制的建立提供借鉴.结果与结论:英国通过加强信息收集、提升服务质量及联合患者组织等行为强化患者赋能,同时推广先进的疾病筛查及基因检测技术,开展罕见病诊疗培训,积极吸纳患者参与研究等,形成了完善的罕见病医疗保障体系.我国应当借鉴英国经验,同时立足本国罕见病现状,建立全面的罕见病医疗保障框架、扶持患者组织发展、完善罕见病服务体系并加强罕见病研究,以期为我国罕见病患者提供更好的健康保障.
