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剪接法文献资料
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外显子跳跃剪接法治疗Duchenne型肌营养不良的机制研究进展
Duchenne型肌营养不良(DMD)是常见及严重的儿童肌萎缩疾病,发病率为初生存活男婴的1/3500,通常在3~5岁隐袭起病,肌肉萎缩及无力进行性加重,多于12岁丧失行走能力,需依靠轮椅,多数患者在25~30岁即因呼吸道感染、心力衰竭而死亡.