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效应估计文献资料
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临床研究中效应估计的统计分析与统计图表
临床研究主要目的是评估某干预措施的效果,或某暴露因素与结局的关联强度,此即效应估计.依据结局变量的类型,效应估计可分为三大类:①连续性结局变量的均数差估计;②分类结局变量的率差、危险度比以及比值比估计;③生存结局数据的生存率和风险比估计.本文将结合研究实例阐述效应估计涉及的统计分析方法及统计图表.
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Ⅱ/Ⅲ期无缝设计二分类变量效应的估计
目的 针对二分类结果变量,探索iⅡ/Ⅲ期无缝设计的效应估计.方法 期中分析选择疗效优的一个试验组进入二阶段,考虑早期无效终止,研究试验进入二阶段条件下的疗效无偏估计.本文基于二分类资料推导出疗效的一致小方差无偏估计法,并比较该法与极大似然估计法及二阶段估计法的偏性和均方误差.结果 就偏性而言,二阶段估计法小,极大似然估计法大,一致小方差无偏估计法稍高于二阶段估计法;就均方误差而言,极大似然估计法小,二阶段估计法大,一致小方差无偏估计法稍高于极大似然估计法.结论 针对二分类资料,一致小方差无偏估计法的偏性及均方误差相对较小,在可接受范围内,故推荐该法作为二分类资料无缝设计的效应估计方法.
关键词： Ⅱ/Ⅲ期无缝设计 二分类资料 效应估计 一致最小方差无偏估计法
