您当前的位置:
首页 > 文献资料
所属专业:
Vimizim文献资料
-
治疗儿童黏多糖贮积症ⅣA型新药elosulfasealfa
elosulfasealfa(商品名:Vimizim)是2014年2月由美国食品药品监督管理局(FDA)正式批准上市的首个治疗儿童黏多糖贮积症ⅣA型(mucopolysaccharidosis ⅣA,MPS ⅣA)的药物,作为内源性N-乙酰半乳糖胺-6-硫酸酯酶的补充,它能显著改善患者的肌肉强度、关节功能和心肺功能等,提高患者6 min内行走距离,改善患者的生存质量.现对其作用机制、药效学、药动学、临床研究及安全性等作一综述.