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基因疗治文献资料
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药物基因调控治疗β-地中海贫血
β-地中海贫血(简称β-地贫)是一种慢性遗传性溶血性贫血.在国外多发生在地中海沿岸、中东地区和东南亚各国.我国以华南和西南地区多见,发病率高达0.66%.β-地贫对人类健康危害很大.目前对本病的治疗尚存在一定困难.高量输血加去铁治疗在发达国家取得了成功的经验,但长期输血经济负担重,合并铁沉积致多器官损伤,以及存在输血传染病等副作用.造血干细胞移植是目前能根治本病的方法,但因供体来源困难及费用昂贵,目前尚未能广泛应用.
关键词： 贫血 β链珠蛋白生成障碍性 基因疗治 基因调控
