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基因重组人生长激素治疗特发性矮小症患儿的临床疗效及安全性研究
目的 观察重组人生长激素治疗特发性矮小症患儿的临床疗效及安全性.方法 收集并选取2015年3月至2016年12月期间我院儿科收治的20例诊断为特发性矮小症并接受重组人生长激素(recombinant human growth hormone,rhGH)治疗的患儿为治疗组.其中男12例,女8例.对照组选取2015年3月至2016年12月期间于我院儿科诊断为特发性矮小症患儿,未接受rhGH治疗,其中男6例,女4例.对照组患儿予营养指导,合理饮食.治疗组患儿在其基础上加用重组人生长激素,剂量为0.15 IU/(kg·d),每晚睡前给予腹部皮下注射生长激素1次.结果 两组患儿经治疗6个月后,治疗组患儿身高、身高SDS、身高增长率(GV)及预测身高(PAH)较对照组均有明显增加,差异有统计学意义(P<0.05).骨龄(BA)略有增加,差异无统计学意义(P>0.05).结论 rhGH治疗ISS安全有效,可加速患儿生长,但对骨龄的增长效果不明显.
关键词： 重组人生长激素(rhGH) 特发性矮小症(ISS) 身高 骨龄 -
特发性矮小症儿童rhGH治疗第八天血清中IGF-1和IGFBP-3变化与疗效关系的研究
目的：探讨重组人生长激素（rhGH）治疗特发性矮小症（ISS）第八天，血清中类胰岛素样生长因子-1（IGF-1）和类胰岛素样生长因子结合蛋白（IGFBP-3）浓度变化与疗效的关系。方法60例特发性矮小症儿童，用rhGH治疗，剂量为0.15IU/（kg· d），疗程6个月；检测治疗前、治疗第八天、治疗第六个月末血清中IGF-1、IGFBP-3的浓度及身高变化；治疗第八天血清中IGF-1、IGFBP-3浓度升高30％以上者分为敏感组，低于10％以下为非敏感组，对比两组血清浓度变化并比较相应的身高速率（ GV）。结论 ISS儿童用rhGH治疗第八天血清中IGF-1、IGFBP-3浓度升高30％以上，预示未来用rhGH改善其成人终身高的疗效较好。
