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Lentiviral gene therapy for X-linked chronic granulomatous disease.

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Abstract:

:Chronic granulomatous disease (CGD) is a rare inherited disorder of phagocytic cells1,2. We report the initial results of nine severely affected X-linked CGD (X-CGD) patients who received ex vivo autologous CD34+ hematopoietic stem and progenitor cell-based lentiviral gene therapy following myeloablative conditioning in first-in-human studies (trial registry nos. NCT02234934 and NCT01855685). The primary objectives were to assess the safety and evaluate the efficacy and stability of biochemical and functional reconstitution in the progeny of engrafted cells at 12 months. The secondary objectives included the evaluation of augmented immunity against bacterial and fungal infection, as well as assessment of hematopoietic stem cell transduction and engraftment. Two enrolled patients died within 3 months of treatment from pre-existing comorbidities. At 12 months, six of the seven surviving patients demonstrated stable vector copy numbers (0.4-1.8 copies per neutrophil) and the persistence of 16-46% oxidase-positive neutrophils. There was no molecular evidence of either clonal dysregulation or transgene silencing. Surviving patients have had no new CGD-related infections, and six have been able to discontinue CGD-related antibiotic prophylaxis. The primary objective was met in six of the nine patients at 12 months follow-up, suggesting that autologous gene therapy is a promising approach for CGD patients.

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NATURE MEDICINE

NAT MED
最新影响因子:36.13 期刊ISSN:1078-8956 CiteScore:16.81
出版周期:Monthly 是否OA:YES 出版年份:1995

期刊官方网址:http://www.nature.com/nm/index.html

期刊投稿地址:http://mts-nmed.nature.com/cgi-bin/main.plex

自引率:0.80% 研究方向:医学-生化与分子生物学
出版地区:UNITED STATES

SCI期刊coverage:Science Citation Index Expanded(科学引文索引扩展)

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NATURE MEDICINE 期刊简介

英文简介:

The journal publishes original research in all disciplines of biomedical science, according to editorial assessment of a paper's potential interest, impact, and implications for clinical medicine and the biomedical community. The journal favours submissions that represent a conceptual advance or an original approach to understanding the molecular basis of pathogenesis and therapy.

中文简介:(来自Google、百度翻译)

根据对一篇论文的潜在兴趣、影响以及对临床医学和生物医学社区的影响的编辑评估,该杂志发表生物医学科学所有学科的原创研究。该杂志倾向于那些代表概念进步或理解发病机制和治疗的分子基础的原始方法的提交。

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    liting7111

    审稿时间: 2个月内

    一审结果回来修改了半年,准备下周一修回,求祝福。
    2020-03-17
  • avatar

    liting7111

    大家投的都是Article吗?又没有拒稿建议投Letter的?
    2020-01-28
  • avatar

    liting7111

    作为第一作者发表过两篇肠道菌群相关文章,审稿时间都比较长。
    2019-12-10

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