慢病毒基因治疗 X 连锁慢性肉芽肿病。
切换为英文Abstract:
: 慢性肉芽肿病 (CGD) 是一种罕见的吞噬细胞遗传性疾病。我们报告了 9 个严重受累的 X 连锁 CGD (X-CGD) 的初步结果在首次人体研究中接受清髓性预处理后的离体自体 CD34 + 造血干/祖细胞慢病毒基因治疗的患者 (试验注册编号。NCT02234934 和 NCT01855685)。主要目的是在 12 个月时评估移植细胞子代生化和功能重建的安全性和有效性和稳定性。次要目标包括评价对细菌和真菌感染的增强免疫力,以及评估造血干细胞转导和植入。两名入组患者在治疗后 3 个月内死于先前存在的合并症。12 个月时,7 例存活患者中有 6 例显示载体拷贝数稳定 (每中性粒细胞 0.4-1.8 拷贝),16-46% 氧化酶阳性中性粒细胞持续存在。没有克隆失调或转基因沉默的分子证据。存活的患者没有新的 CGD 相关感染,6 例能够停止 CGD 相关抗生素预防。在 12 个月的随访中,9 例患者中有 6 例达到了主要目标,提示自体基因治疗对 CGD 患者是一种有前途的方法。
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NATURE MEDICINE
NAT MED
最新影响因子:87.241 | 期刊ISSN:1078-8956 | CiteScore:16.81 |
出版周期:Monthly | 是否OA:YES | 出版年份:1995 |
自引率:0.80% | 研究方向:医学-生化与分子生物学 |
出版地区:UNITED STATES |
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NATURE MEDICINE 期刊简介
英文简介:
The journal publishes original research in all disciplines of biomedical science, according to editorial assessment of a paper's potential interest, impact, and implications for clinical medicine and the biomedical community. The journal favours submissions that represent a conceptual advance or an original approach to understanding the molecular basis of pathogenesis and therapy.
中文简介:(来自Google、百度翻译)
根据对一篇论文的潜在兴趣、影响以及对临床医学和生物医学社区的影响的编辑评估,该杂志发表生物医学科学所有学科的原创研究。该杂志倾向于那些代表概念进步或理解发病机制和治疗的分子基础的原始方法的提交。
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liting7111
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一审结果回来修改了半年,准备下周一修回,求祝福。2020-03-17 -
liting7111
大家投的都是Article吗?又没有拒稿建议投Letter的?2020-01-28 -
liting7111
作为第一作者发表过两篇肠道菌群相关文章,审稿时间都比较长。2019-12-10
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