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慢病毒基因治疗 X 连锁慢性肉芽肿病。

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Abstract:

: 慢性肉芽肿病 (CGD) 是一种罕见的吞噬细胞遗传性疾病。我们报告了 9 个严重受累的 X 连锁 CGD (X-CGD) 的初步结果在首次人体研究中接受清髓性预处理后的离体自体 CD34 + 造血干/祖细胞慢病毒基因治疗的患者 (试验注册编号。NCT02234934 和 NCT01855685)。主要目的是在 12 个月时评估移植细胞子代生化和功能重建的安全性和有效性和稳定性。次要目标包括评价对细菌和真菌感染的增强免疫力,以及评估造血干细胞转导和植入。两名入组患者在治疗后 3 个月内死于先前存在的合并症。12 个月时,7 例存活患者中有 6 例显示载体拷贝数稳定 (每中性粒细胞 0.4-1.8 拷贝),16-46% 氧化酶阳性中性粒细胞持续存在。没有克隆失调或转基因沉默的分子证据。存活的患者没有新的 CGD 相关感染,6 例能够停止 CGD 相关抗生素预防。在 12 个月的随访中,9 例患者中有 6 例达到了主要目标,提示自体基因治疗对 CGD 患者是一种有前途的方法。

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NATURE MEDICINE

NAT MED
最新影响因子:87.241 期刊ISSN:1078-8956 CiteScore:16.81
出版周期:Monthly 是否OA:YES 出版年份:1995

期刊官方网址:http://www.nature.com/nm/index.html

自引率:0.80% 研究方向:医学-生化与分子生物学
出版地区:UNITED STATES

SCI期刊coverage:Science Citation Index Expanded(科学引文索引扩展)

NCBI查询:PubMed Central (PMC)链接全文检索(pubmed central)

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NATURE MEDICINE 期刊简介

英文简介:

The journal publishes original research in all disciplines of biomedical science, according to editorial assessment of a paper's potential interest, impact, and implications for clinical medicine and the biomedical community. The journal favours submissions that represent a conceptual advance or an original approach to understanding the molecular basis of pathogenesis and therapy.

中文简介:(来自Google、百度翻译)

根据对一篇论文的潜在兴趣、影响以及对临床医学和生物医学社区的影响的编辑评估,该杂志发表生物医学科学所有学科的原创研究。该杂志倾向于那些代表概念进步或理解发病机制和治疗的分子基础的原始方法的提交。

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被引比率:74%
SJR:17.067
SCLmago期刊等级衡量经过加权后的期刊受引用次数,引用次数的加权值由施引期刊的学科领域和声望(SJR)决定。
SNIP:5.541
每篇文章中来源出版物的标准化影响将实际受引用情况对照期刊所属学科领域中预期的受引用情况进行衡量。

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    平均2个月的审稿周期(非官方数据)

最新评论(不代表本站观点)

  • avatar

    liting7111

    审稿时间: 2个月内

    一审结果回来修改了半年,准备下周一修回,求祝福。
    2020-03-17
  • avatar

    liting7111

    大家投的都是Article吗?又没有拒稿建议投Letter的?
    2020-01-28
  • avatar

    liting7111

    作为第一作者发表过两篇肠道菌群相关文章,审稿时间都比较长。
    2019-12-10

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