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SPINRAZA文献资料
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脊髓性肌萎缩症治疗新药――SPINRAZA
目的 :探讨新药SPINRAZA的药理作用.方法:脊髓性肌萎缩症(SMA)是一种常染色体隐性遗传性神经肌肉疾病.美国FDA已经批准SPINRAZA用于儿童和成人SMA的治疗.本文主要从作用机制、药效学、药动学、临床疗效及不良反应等方面对SPINRAZA进行综述.结果:SPINRAZA对SMA有较好的治疗作用,显著增加HFMSE评分,改善患者的运动功能.结论:SPINRAZA为一种反义寡核苷酸(SAO),能够改变SMN 2基因的剪接,从而增加全功能SMN蛋白的生成,为SMA患者提供了一种重要的治疗手段.
