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基因转染/治疗文献资料
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以逆转录病毒为载体进行肝脏基因转染的研究进展
自1992年对家族性高胆固醇血症病人进行第1例肝脏疾病基因治疗以来,对肝脏疾病基因治疗的研究已经成为目前国内外研究的热点之一.肝脏是体内多种物质的主要代谢场所,并能合成多种血浆蛋白质,且具有强大的再生能力,因而肝脏是基因治疗理想的靶器官.许多肝脏疾病,特别是由于单基因缺陷所致的代谢性疾病,为肝脏基因治疗的理想疾病,如α1-胰蛋白酶缺陷症、遗传性酪氨酸血症、Crigler-Najjar 综合征等,为肝脏疾病的基因治疗提供了广阔的应用前景.
