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重型/超重型再生障碍性贫血文献资料
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儿童重型/超重型再生障碍性贫血免疫抑制治疗后克隆演变的临床特征分析
目的探讨儿童重型/超重型再生障碍性贫血（SAA/VSAA）免疫抑制治疗（IST）后发生克隆演变患儿的临床特征及克隆演变发生的危险因素。方法回顾性分析231例初诊并接受IST的SAA/VSAA患儿临床资料，统计IST后克隆演变的发生率，并分析克隆演变的危险因素。结果231例患儿的5年总体生存率为82.7%，其中18例早期死亡，213例进行疗效评价。231例患儿初诊时14例（7.4%）检测到至少2个中期分裂象的染色体异常，95例患者外周血粒细胞或红细胞可检测到PNH克隆。213例进行疗效评价的患者中15例发生IST后克隆演变，其中包括MDS/AML和7号染色体缺失在内的不良克隆演变10例，以及PNH及+8染色体异常的良性克隆演变5例；IST后良性克隆演变与不良克隆演变的5年累积发生率为（2.2±2.2）%与（4.8±3.3）%；至末次随访，良性与不良克隆演变患儿分别100%（5/5）与50%（5/10）存活。初诊WBC>3.5×109/L、CD3+T细胞/淋巴细胞比值>80%、抗胸腺细胞球蛋白每日剂量>3.0 mg/kg及IST后6个月的治疗反应与不良克隆演变发生相关，其中CD3+T细胞/淋巴细胞>80%和IST后6个月的治疗无反应为独立影响因素。结论 SAA/VSAA患儿初诊淋巴细胞亚群CD3+T细胞/淋巴细胞比值显著增高或IST早期反应不良与IST远期发生不良克隆演变相关，尽早识别发生不良克隆演变的高危患儿对于制定合理的诊疗决策至关重要。
关键词： 重型/超重型再生障碍性贫血 免疫抑制治疗 克隆演变 CD3+T细胞 儿童
