中华儿科杂志
Chinese Journal of Pediatrics 중화아과잡지
- 主管单位: 中国科学技术协会
- 主办单位: 中华医学会
- 影响因子: 2.31
- 审稿时间: 1-3个月
- 国际刊号: 0578-1310
- 国内刊号: 11-2140/R
- 论文标题 期刊级别 审稿状态
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儿科重症监护病房医护人员应用振幅整合脑电图识别癫痫发作的可行性
目的 评估儿科重症监护病房(PICU)医护人员独立应用振幅整合脑电图(aEEG)识别重症患儿癫痫发作的可行性.方法 选取6名受试者(2名PICU医生对照1名脑电图医生、2名PICU护士对照1名脑电图技师)为研究对象,进行短期aEEG判读培训,然后对2013年1月至2015年5月北京大学第一医院PICU内接受aEEG和视频脑电监测(VEEG)同步监测患儿的aEEG图形进行单盲判读,在C3、C4两个通道的aEEG中识别和标记出癫痫发作的时间和类型(短暂发作或持续状态).以原始VEEG确定的癫痫发作为“金标准”,确定被试者判断的正确率、遗漏率和错误数,并对结果进行秩和检验及kappa检验分析.结果 6名受试者共对56例患儿的82次aEEG同步监测进行判读,经VEEG证实其中32次记录监测到癫痫发作共141次,另外50次记录无发作.6名被试者对119次短暂发作的正确识别率平均为(66±4)%.22次癫痫持续状态的正确识别率3人达到100%,另3人为95%.6人对癫痫发作的遗漏率为24.1% ~32.6%.被遗漏的癫痫发作除1例为持续状态外,其余均为<20 s的短暂发作.6人将非癫痫事件识别为癫痫发作的错误数平均(19±9)次(P =0.000),多数是将各种伪差误判为癫痫发作.各被试者之间对癫痫发作识别的正确率和遗漏率差异无统计学意义(P =0.930、0.996),而错误数差异有统计学意义(P =0.000).2名PICU医生与脑电图医生的判读结果具有较好的一致性(k=0.700、k =0.687,P<0.01),2名护士与脑电图技师的一致性差异有统计学意义(k=0.705、k=0.396,P <0.01).结论 PICU医生和护士经过短期培训,可根据床旁aEEG识别多数癫痫发作特别是癫痫持续状态.PICU医护人员与脑电图医技人员的判读正确率相似,且有较好的一致性,但有可能遗漏短暂的癫痫发作,并可能将某些非癫痫事件误判为癫痫发作.应保持PICU医生与脑电图医生的沟通交流,并与原始VEEG进行对照分析也很必要.
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Gitelman综合征一例
患儿男,6岁6月龄.因“发现血钾低7d”入院.患儿系第2胎第2产,足月顺产.患儿入住南京医科大学附属南京儿童医院肾内科前1周,因“扁桃体及腺样体肥大”拟于我院耳鼻喉科行手术治疗,术前常规检查时发现,患儿血钾2.54 mmol/L,予积极补钾、抗感染等治疗5d,复查血钾2.84 mmol/L,故以“低钾血症原因待查”收住院.病程中,患儿无发热、乏力、抽搐、腹痛、呕吐,纳可,眠安,大小便外观未见异常.患儿约2岁以前(具体年龄家长不能详细描述)有反复便秘病史,外院确诊为先天性巨结肠,肠镜病理示“肠细胞发育不全”.经扩肛治疗,现大便次数及性状均正常.
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基因诊断先天性红细胞生成异常性贫血一例
患儿男,2月龄,汉族,因“面色苍白55 d,加重4d”于2015年6月17日入遵义医学院附属医院.近4d来患儿面色苍白进行性加重,无发热和出血.出生后5d即有贫血和黄疸,血常规示血红蛋白80.8g/L,于新生儿科输注浓缩红细胞0.25 U治疗好转出院.父母非近亲结婚,家族史无异常.患儿系第2胎第1产,足月剖宫产,生后母乳喂养.
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临床表现不典型的吡哆醇依赖性癫痫一例
患儿女,4岁.因“间断抽搐2年余”于2016年2月就诊于北京大学第一医院.患儿足月自然生产,生后无窒息史.13月龄无明显诱因首次出现发作,表现为双眼左斜,左侧肢体抽搐,牙关紧闭、面色青紫,持续约5 min,24 h内发作3次,未予治疗.间隔7个月后出现第2次发作,仍为24 h内发作3次,表现同前,予托吡酯治疗.2岁2月龄时再次出现发作,表现为头、眼向一侧偏斜,不伴肢体抽搐,予托吡酯加量后发作控制不佳.后发作逐渐频繁,平均1~2个月发作一簇,于1~2d内频繁发作,多时1d可发作7~8次,多表现为一侧身体抽搐,偶尔出现四肢抽搐,应用托吡酯、丙戊酸、硝西泮联合治疗,发作频率、程度均无明显改善.
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6p22.3微缺失导致精神发育迟滞一例
患儿女,6岁,因“精神发育迟滞6年”就诊.患儿系母亲第2胎第2产,母亲34岁妊娠,否认孕期有毒物、化学品及放射线接触史,孕期规律产检,未见异常.停经38周因胎心监护提示“胎儿窘迫”急诊行剖宫产术,术中见羊水清.患儿出生后Apgar评分9~10分,出生后4d因“感染性黄疸、脓疱疮”行抗感染治疗,患儿3月龄余能竖头,8月龄仍独坐不稳,在当地医院诊断为精神发育迟缓,脑发育不全.
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体外膜肺氧合转运在危重症患儿救治中的应用
体外膜肺氧合(extracorporeal membrane oxygenation,ECMO)作为一种改良的体外循环技术,通过长时间替代肺功能和(或)心功能,促进对传统治疗方法无效的急性可逆性呼吸衰竭和(或)循环衰竭患者的恢复[1-2],目前其有效性、安全性、经济性基本得到公认[3-4].院内转运及院际转运是急救医学的有机组成部分:将患者在院内重症监护室与影像学诊断科、心导管室、手术室等科室之间转运(院内转运);通过ECMO转运将患者由不具备ECMO条件的医院转运至具备ECMO条件的更高级医学中心,或者在具备ECMO条件的医学中心之间转运(院际转运),可以使转运期间患者更安全,有助于大化医疗技术应用、降低转运危重患者病死率[5-6].将ECMO用于危重症患儿转运时,可以对其心和(或)肺功能进行全面替代,与采用呼吸机、吸入一氧化氮(N0)等转运方式相比,对机体的支持力度更高.国际上开展ECMO转运的医学中心有20余家,转运人群覆盖了新生儿、儿童、成人,单程转运距离可达上万公里,患者出院存活率较高,显示了ECMO转运的安全性和可行性[7-23],国内近期也已有医院成功开展ECMO院际转运危重新生儿的报道[24].现从院际、院内转运两个方面,综述ECMO在危重症患儿转运中的应用.
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嵌合抗原受体在血液恶性肿瘤诊疗中的临床应用研究进展
白血病是儿童和成人常见的血液系统恶性肿瘤.随着诊疗技术的不断进步,儿童及成人白血病的治疗效果有了明显提高.但是白血病复发及耐药一直是临床治疗的难题.据报道,目前仍有1/5的急性淋巴细胞白血病(acute lymphoblastic leukemia,ALL)患儿面临复发的问题[1-2],而成人ALL的整体生存率只有30% ~40%[3].过继性细胞治疗(adoptive cellular therapy,ACT)一直是肿瘤免疫治疗的热点.嵌合抗原受体(chimeric antigen receptors,CAR)修饰的T(CAR-T)细胞治疗作为一种新的抗肿瘤疗法,在治疗难治性白血病及其他血液系统恶性肿瘤方面已经取得了显著成果[4-6],具有良好的应用前景.现就CAR-T细胞疗法近年来在血液恶性肿瘤应用的相关问题进行综述.
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宫内发育迟缓对肾脏结构及功能的影响
宫内发育迟缓(intrauterine growth retardation,IUGR)儿又称小于胎龄儿(SGA),是指出生体重低于同胎龄平均出生体重减去2个标准差或低于正常出生体重第10百分位数的新生儿.自Barker等[1]首次发现心血管疾病与低出生体重相关以来,成人疾病起源于胎儿(fetal origins of adult disease,FOAD)的假说取得了越来越多的支持.该假说的基础是宫内、甚至生后早期的环境可能通过“发育程序化”的途径,引发机体生理和代谢两方面永久性的改变,增加了某些成年期疾病发生的危险性,如高血压、2型糖尿病、冠状动脉心脏病(冠心病)、慢性肾脏病等[2].在肾脏领域,生后长期随访发现,IUGR与成年期高血压发生相关,且增加了发生终末期肾脏疾病(ESRD)和蛋白尿的风险性[3],现就IUGR对肾脏结构、肾脏功能的影响及其与肾脏疾病的关系进行综述.
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少年型肾单位肾痨13例临床特点和基因突变分析
目的 探讨少年型肾单位肾痨(NPHP)临床和基因突变特点.方法 收集2010年1月至2016年7月广东省6家医院临床拟诊或病理确诊来自25个家系的27例少年型NPHP患儿的临床资料和外周血标本.所有患儿均行NPHP1基因纯合片段缺失检测,无片段缺失且无眼部受累患儿进一步行NPHP1基因外显子测序;合并眼部受累者先行NPHP5基因外显子测序,无突变者再依次行NPHP10基因和NPHP1基因外显子测序.结果 27例患儿中通过病理和(或)基因检测确诊13例,男4例,女9例.起病年龄8.5(0.1 ~12.8)岁.7例尿常规无异常,6例有少至中量蛋白尿,无持续血尿患儿.就诊时估算肾小球滤过率为(12.7±10.7)ml/(min·1.73 m2).影像学检查:5例患儿见单发或多发肾囊肿,8例未见囊肿;双肾体积缩小9例,正常4例.5例肾活检患儿肾皮髓质交界处见肾小管囊肿形成及小管基底膜增厚分层.2例患儿合并眼部损害,1例有肝功能损害.7例(25.9%)患儿检测到NPHP1基因突变,其中3例为大片段纯合缺失(del2、804/6、del-10,del2、804/6、del-10、del-5、del-9及804/6、del-10、del-5);点突变4例,均为新突变,预测均可导致NPHP1蛋白结构和功能改变:1例双重杂合突变[c.13 C >T (p.Arg5Term)及c.1520 +5 G>A];3例为纯合突变,其中2例来自同一家系[c.1756 C >T(p.Arg586Term)],另1例检测到c.1298delA(p.Lys433fs).1个家系检测到NPHP5基因突变,该家系有2例合并先天性视网膜病患儿.结论 少年NPHP起病隐匿,尿液改变轻微或无改变,肾脏大小正常或缩小,肾囊肿仅见于部分患儿.7例患儿检测到NPHP1基因突变.
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46,XX男性综合征患儿五例的临床特征及基因分析
目的 探讨46,XX男性综合征的临床特点及分子遗传学特征.方法 回顾性分析2010年8月至2014年8月上海瑞金医院儿科5例46,XX男性综合征患儿的临床及分子遗传学资料.结果 5例患儿社会性别均为男性,分别因矮小、外生殖器畸形或乳房发育就诊,染色体核型均为46,XX,身高均低于正常男性均值;经Y染色体性别决定基因(SRY基因)检测,其中1例SRY基因阳性,自幼矮小,具有正常男性表型,外生殖器无畸形,睾丸功能缺陷,为SRY基因易位至X染色体末端所致.4例SRY基因阴性者中,3例外生殖器畸形伴隐睾,睾丸细胞不同程度发育不良,其中1例SOX9基因上游基因拷贝数增加,1例DHH基因杂合性缺失,另1例尚未发现明确的病因.还有1例SRY基因阴性但外生殖器正常者,因青春期乳房发育就诊,其SOX9基因及其上游基因拷贝数均增加.结论 46,XX男性综合征患儿呈男性表型,可有矮小、外生殖器畸形或乳房发育,染色体为46,XX,性腺为睾丸或(和)卵睾,无子宫.SRY基因易位、SOX9基因及其上游基因拷贝数增加皆可导致46,XX男性综合征的发生,尚有未确定的病因.
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体外膜肺氧合抢救儿童急性暴发性心肌炎12例
目的 总结体外膜氧合(ECMO)技术抢救儿童急性暴发性心肌炎(AFM)的经验.方法 回顾性总结2009年9月至2015年8月在浙江大学附属儿童医院接受ECMO治疗的12例AFM患儿的临床资料,其中男6例、女6例,中位年龄8.3(0.6,13.0)岁;中位体重33.1(6,61)kg.探讨ECMO对于传统治疗无效的心功能衰竭和(或)恶性心律失常所致心源性休克进而导致组织低灌注患儿的介入时机,分析总结ECMO心肺复苏(ECPR)技术抢救心跳骤停患儿的技术要点.结果 12例AFM患儿ECMO运行时间110(22,240)h.存活10例,死亡2例,8例ECPR患儿6例存活,死亡2例均为ECPR患儿;10例存活患儿并发插管部位出血3例;并发高钠血症、枕顶硬膜下出血1例;并发下肢肌力下降跛行1例;并发声音嘶哑1例;1例ECPR患儿存活并发脑损伤.结论 把握合适的ECMO介入时机,对心跳骤停患者保持有效心脏按压心肺复苏,ECMO技术的熟练应用,均是提高AFM患儿的抢救成功率和生存质量的关键.
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儿童体外膜肺氧合术后随访分析
目的 总结颈内动静脉切开置管静脉-动脉体外膜肺氧合(V-A ECMO)术后患儿系统随访情况.方法 回顾性分析201 1年12月至2015年12月复旦大学附属儿科医院重症医学科收住的因原发心肺疾病经常规治疗无效,而采用右侧颈内动静脉切开置管,术后行血管结扎的VA-ECMO存活患儿的定期随访资料,包括神经系统功能、原发病、生长发育、术后生活质量及心理发育等.随访自患儿出院后每半年1次.结果 随访0.5~2.0年的10例患儿中男6例、女4例,发病年龄1 d~12岁.10例患儿随访中5例出现神经系统并发症,包括头颅CT异常3例,脑电图异常3例,智力测定异常2例;检查结果异常患儿中3例病初有缺氧病史,其中2例接受心肺复苏治疗.听性脑干诱发电位(BEAP)检查8例正常.10例患儿原发病均得到较好控制;6例留有不同程度后遗症,包括轻度心律失常1例、残留心脏结构异常2例;肺功能异常3例.原发病造成的后遗症仅限于检查所见.所有患儿头围检测及系统体检无明显异常;血生化、血红蛋白及血气分析正常;仅1例身高及体重低于正常第3百分位.1例疾病初期接受心肺复苏的患儿日常活动有障碍,表现为走路不协调、走路不稳.1例患儿稍有暴躁、不合群.结论 ECMO术后患儿后遗症多由原发病造成,ECMO治疗较安全,后遗症少.
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重组α葡萄糖苷酶治疗糖原贮积症Ⅱ型五例的效果观察
目的 总结糖原贮积病Ⅱ型(GSDⅡ)使用重组α葡萄糖苷酶治疗的效果.方法 收集2015年10月至2016年7月在中山大学附属第一医院住院治疗的5例(青年型3例、婴儿型2例)GSDⅡ的病例资料.例1女,15月龄发病;例2男,20月龄发病;例3女,为例2的姐姐,47月龄发病;例4男,5月龄发病;例5男,1月龄发病.5例患儿分别于32、31、56、34、3月龄开始每2周予1次20 mg/kg重组人α葡萄糖苷酶治疗了19、9、4、5、5剂.对患儿的治疗效果予以观察.结果 患儿酶替代治疗前常规予地塞米松预防过敏反应,例1有1次因酶替代治疗前未使用地塞米松,出现心率快,血压高的不良反应,余输注无不良反应.所有患儿每次酶替代治疗后呼吸情况和四肢肌力都有好转,四肢肌力改善更明显,例2成功撤离呼吸机,例1、例4脱机时间逐步延长,例1行气管切开接呼吸机治疗,例4尝试改为无创呼吸机辅助通气.结论 重组α葡萄糖苷酶替代治疗安全有效,不良反应小,可明显改善GSDⅡ的肌力及呼吸功能.
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表现为婴儿胆汁淤积的CFTR基因缺陷致囊性纤维化病一例并文献复习
目的 总结表现为婴儿胆汁淤积的CFTR基因缺陷致囊性纤维化病的临床表现,生化特征和基因分析.方法 报道2014年上海复旦大学附属金山医院儿科收治的1例CFTR基因缺陷致胆汁淤积症婴儿的临床表现,生化特征,基因分析结果及治疗和转归,并结合文献分析.结果 患儿男,5月龄余,新生儿期出现胆汁淤积,胎粪排出延迟,因陶土样大便于2月龄行腹腔镜探查胆道造影排除胆道闭锁,口服熊去氧胆酸(UDCA),考来烯胺和苯巴比妥片.检测发现CFTR基因第3,6,21外显子分别存在3个杂合突变位点c.214G> G/A,p.A72T;c.650A> A/G,p.E217G和c.3406G> G/A,p.A1136T,其中c.650A> A/G和c.3406G> G/A两个杂合突变位点来自患儿父亲,c.214G> G/A来自母亲,为复合杂合突变.11月龄肝功能恢复正常,继续服用UDCA,随诊至1岁9月龄,生长发育正常除脾稍大外无其他症状和体征.文献检索发现以婴儿胆汁淤积症起病的囊性纤维化(CF)25例,经汗液试验或基因分析诊断.临床表现有胎粪排出延迟5例,胎粪性肠梗阻6例,其他胃肠道症状(腹泻,呕吐等)2例,呼吸道症状12例,生长发育迟缓6例.生化特征主要表现胆红素、谷氨酸转氨酶、天冬氨酸转氨酶、γ-谷氨酰转移酶及碱性磷酸酶升高.基因检测发现8例delF508纯合突变,4例delF508杂合突变,1例c.263T> G/c.2089-2090insA复合杂合突变.黄疸消退20例,10例患儿接受UDCA 15 ~20 mg/(kg·d)治疗.死亡的5例均未接受UDCA治疗,其中2例分别因肺炎链球菌脑膜炎,肝衰竭死亡,黄疸持续至死亡;另外2例死于呼吸衰竭;1例死于心肺衰竭.结论 对于合并有胎粪性肠梗阻和(或)胎粪排出延迟的胆汁淤积患儿,肝功能表现直接胆红素、转氨酶、γ-谷氨酰转移酶升高,需考虑囊性纤维化可能,早期行基因分析可明确诊断,UDCA治疗可能对改善疾病预后有益.
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Dynamin-1基因新生突变导致婴儿痉挛症一例并文献复习
目的 探讨Dynamin-1(DNM1)基因突变导致婴儿痉挛症(IS)的临床特征和基因突变特点.方法 对中南大学湘雅医院儿科2012年4月首诊,2015年9月明确诊断的1例DNM1基因突变导致的IS患儿资料进行分析,并以“Dynamin-1”“DNM1”为检索词查阅中国知网数据库、万方数据库、在线人类孟德尔遗传数据库和PubMed数据库建库至2016年4月相关文献并进行总结.结果 患儿男,首次就诊年龄1岁5月龄,患儿7月龄时出现抽搐,表现为典型的痉挛发作,精神、运动发育重度迟滞.就诊时体格检查示竖头不稳,不能翻身和独坐,肌张力减低,脑电图检查示高度失律,后头部显著,染色体核型未见异常.1岁5月龄时给予肾上腺促皮质激素治疗28 d,并逐步加用丙戊酸钠及左乙拉西坦抗癫痫治疗,3岁5月龄至5岁5月龄使用丙戊酸钠单药治疗无发作.4岁10月龄时基因全外显子组测序分析(患儿及父母)发现DNM1 c.443A >G(p.Glu148Arg)新生杂合错义突变.文献检索未见中文文献,国外报道9例,表型为IS或Lennox-Gastaut综合征,且均为DNM1新生突变所致.结论 DNM1基因突变导致的癫痫性脑病的主要临床特点包括难治性癫痫、肌张力减退和抽搐发作前即存在精神、运动发育落后.
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中国脐带血移植的问题和展望
自从1989年世界首例同胞供者成功救治一例Fanconi贫血的5岁男孩以来,脐带血作为造血干细胞的有效来源已经得到全世界学者的公认.据国际血液与骨髓移植研究中心(CIBMTR) 2013年度总结的资料,异基因造血干细胞移植(HSCT)病例中,2003至2007年与2008至2012年相比较,外周血干细胞和骨髓来源变化不大,而脐带血来源的移植则从7%上升至12%[1].日本把脐带血移植(UCBT)作为异基因HSCT的一线选择,但我国的情况并不乐观,我国UCBT的规模和各项研究与世界的差距在不断增大.为此,中华医学会儿科学分会血液学组组织全国儿科血液相关专家、学者拟定了“儿童恶性血液病脐带血移植专家共识”(以下简称为“共识”)[2],以问题为导向,期望通过大家共同努力,提高UCBT治疗儿童恶性疾病的临床疗效,促进中国UCBT的健康发展,造福中国恶性病儿童.
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儿童恶性血液病脐带血移植专家共识
1989年世界第1例脐带血移植获得成功,20世纪90年代初我国儿科医生相继拉开了脐带血移植临床研究与实践的序幕[1-3].近年的临床实践表明脐带血具有获得迅速、人类白细胞抗原(HLA)配型相合程度要求低、移植物抗宿主病(GVHD)程度较轻的特点,脐带血不仅是有效的造血干细胞移植来源,而且有限的脐带血容量能够满足儿童的需要.为了规范我国脐带血移植在儿童恶性血液病的适应证和移植时机,为患儿推荐合适的脐带血供体和预处理方案,中华医学会儿科学分会血液学组在全国儿科造血干细胞移植登记和多中心数据总结的前提下,在儿童恶性血液病脐带血移植2010版推荐方案的基础上,参考美国血液与骨髓移植学会(ASBMT)指南[4]、欧洲骨髓移植协作组(EBMT)指南[5]的基础上,制订了体现中国特色的脐带血移植专家共识.
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2016年全国小儿血液病专题论坛纪要
2016年5月5至7日,2016年全国小儿血液病专题论坛在具有悠久历史,人称“地上天堂苏为首,人间美景看苏州”的名城苏州隆重举行.此次会议由中华医学会儿科学分会血液学组、《中华儿科杂志》编辑委员会以及中华医学会杂志社主办,苏州大学附属儿童医院协办.5月6日上午8时由中华医学会儿科学分会候任主任委员、血液学组组长王天有教授致开幕辞,东道主苏州大学附属儿童医院院长冯星教授致欢迎辞.本次会议中华医学会儿科学分会血液学组荣幸地邀请了出凝血专业、噬血细胞综合征方面的3位外籍专家以及在国内儿科血液肿瘤学界的9位翘楚在大会上做精彩的特约专题讲座.本次会议虽然仅有短暂的3个多月筹备时间,但收到了论文325篇,内容广、质量高,来自全国各地的儿童血液工作者将他们在临床和科研的成果精华在37个大会发言中做了展示.各位专家以及与会人员尽管各自工作繁忙,但仍然怀着一份责任和使命于百忙之中前来讲学交流,以下针对会议中的要点以及亮点内容进行概述.本次会议主题以非恶性疾病为主,出凝血疾病方面邀请到了瑞士科学院院士Imbach教授针对免疫性血小板减少症(ITP)的新定义、免疫病理及免疫调节、自然历史、处理以及生活质量管理等进行了回顾,目前治疗难治复发ITP患儿的新药促血小板生成素受体激动剂罗米司亭、艾曲波帕(已得到FDA及其他国家认可)临床疗效及不良反应的长期随访研究,结果令人可喜,此新型药物在难治复发ITP患儿治疗上可能会有很好的应用前景.由于抗凝药物在我国儿童属于超说明书使用以及检测手段落后,相对于成人静脉血栓,儿童的静脉血栓的诊断以及治疗相对滞后,来自多伦多大学的Branadao教授对于诊断儿童血栓的诊断手段如超声、血管造影、磁共振成像、CT、胸X线片的适用范围、优缺点进行了详尽的介绍,这将有助于我国儿童静脉血栓的诊断:如对于上肢导管相关性深静脉血栓不建议用放置导管造影和(或)胸X线片的方法来证实,多普勒超声检测颈静脉效果优于中心静脉,血管造影检测中心静脉堵塞效果优于颈静脉,不建议胸X线片单独作为儿童肺栓塞的检测,儿童灌注通气成像经验较少,如果不适于进行血管造影,胸X线片正常可以考虑进行儿童V/Q成像;他同时也对治疗儿童静脉血栓的指南进行综合解析,如不同类型肝素以及华法林在预防治疗(初级、次级)、治疗儿童静脉血栓的使用优缺点,总之随着影像技术的发展,儿童静脉血栓栓塞症在增加,急性、亚急性及慢性血栓的表现难以区分,这将敦促此病诊断和治疗的进步.
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临床研究中的动态随机分组及应用过程
随机分组在临床研究中被广泛使用,它是指按照“机会均等”的原则将研究对象随机分入不同组别中.常见的随机分组方法有完全随机分组、区组随机分组、分层随机分组和动态随机分组等.完全随机分组即简单随机分组,区组随机分组是指将不同的区组组合进行随机分配,分层随机分组就是按照某个因素进行分层,再在每一个层内进行随机分组.完全随机分组、区组随机分组和分层随机分组中不同的研究对象均按照机会均等的原则被分组,而动态随机分组中不同研究对象被随机分组的概率是动态变化的.
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儿童肾肿瘤多中心协作方案诊治随访报告
目的 建立儿童肿瘤多中心协作组,推广规范的诊断与治疗方案,总结其可行性和我国儿童肾肿瘤诊断治疗和预后现状,为方案进一步修正改良提供临床依据.方法 制定诊断与治疗方案(CCCG-WT-2009),方案包括病理诊断标准、分期检查要求、分期标准、术前化疗指征、临床分组标准、各组化疗方案适应证及化疗方案(包括药物组成、剂量和用药时间安排)和放疗适应证.在协会内征集参与单位,参与单位按方案完成诊断治疗、随访及病例相关信息登记.协作组以邮件通讯方式完成资料采集,分析中国儿童肾脏肿瘤的发病年龄特征、病理亚型分布、初诊时期别等流行病学信息和预后相关因素.结果 21家单位登记参与,但实际资料返回11家,登记病例总数380例,因病理分型、分期、未次随访时疾病状态数据缺失不符合分析要求剔除19例.361例进入分析,男211例,女150例,男∶女为1.4∶1.发病中位年龄28(1~ 163)个月.1~3岁为发病高峰,占65.9%(238/361).随访24 ~ 204个月,中位时间57个月,5年无事件生存率(EFS) 80.0%.其中肾母细胞瘤病理类型为预后良好型(FH)300例,5年EFS 81.2%;预后不良型(UFH) 32例,5年EFS 71.7%;肾透明细胞肉瘤17例,5年EFS 68.8%;肾横纹肌样瘤5例,5年EFS 60.0%(x2=7.795,P=0.099).全组中Ⅰ期104例(28.8%)、Ⅱ期99例(27.4%)、Ⅲ期102例(28.2%)、Ⅳ期47例(13.1%)、Ⅴ期9例(2.5%).术前化疗60例,占Ⅲ~Ⅴ期的40.3%.病理FH型300例中Ⅰ~Ⅴ期分别为93、87、81、31和8例,5年EFS分别为91.7%、78.0%、78.3%、77.2%和50.4%,各组间差异有统计学意义(x2=11.787,P=0.019).按方案有放疗指征177例,但其中仅97例按方案实际接受放疗,另外80例未按方案接受放疗,二组5年EFS分别为83.1%、64.5%,差异有统计学意义(x2 =9.419,P=0.002).疾病进展、复发、死亡、放弃治疗共64例(17.7%).结论 CCCG-WT-2009诊断治疗方案在中国可行,预后良好.本组FH患儿Ⅱ与Ⅲ期预后相似,Ⅱ期可能存在分期误差并由此导致治疗强度不足.放疗在肾脏肿瘤治疗中有重要作用,应加以重视.
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伴染色体异常的非重型再生障碍性贫血患儿临床及预后分析
目的 分析符合非重型再生障碍性贫血(NSAA)临床特征,并伴染色体异常患儿的临床特征及预后.方法 回顾性分析304例2001至2014年就诊于中国医学科学院血液病医院(血液病研究所)的符合NSAA临床特征且具有可分析的染色体核型结果的患儿的临床资料,采用x2检验对治疗反应等进行分析,采用Kaplan-Meier法进行生存预后分析.结果 304例符合NSAA临床特征患儿中有28例伴染色体核型异常,8号染色体三体异常7例(25.0%),7号染色体异常5例(17.9%),其他染色体异常16例(57.1%).伴有和不伴有染色体异常患儿在治疗反应率[40.9%(9/22)比58.6%(119/203),x2=2.539,P=0.111]、脱离血制品输注率[54.5% (6/11)比65.0%(39/60),x2=6.455,P=0.086]、5年无进展生存率(49.2%比70.8%,x2=0.849,P=0.357)及5年累积生存率(79.1%比92.8%,x2=0.330,P=0.556)方面差异无统计学意义.伴有与不伴有染色体异常的患儿疾病进展率[41.7% (10/24)比22.3% (48/215),x2=4.394,P=0.045]、骨髓增生异常综合征(MDS)或急性髓系白血病(AML)发生率[20.8%(5/24)比0.9%(2/215),x2=30.082,P=0.000]、5年累积AML或MDS发生率(33.4%比0.8%,x2=17.798,P=0.000)方面差异有统计学意义.结论 符合NSAA临床特征患儿染色体异常发生率9.2%,伴染色体异常的患儿与不伴染色体异常患儿临床特征及治疗反应相似,但伴有染色体异常的患儿较不伴染色体异常患儿预后差,更容易进展为MDS或AML.
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侵犯脉络膜视网膜母细胞瘤患儿的治疗及预后分析
目的 观察眼球摘除术后病理侵犯脉络膜的视网膜母细胞瘤(RB)患儿的治疗及预后情况.方法 选取北京同仁医院2006年1月至2013年12月临床确诊为单眼RB,眼球摘除后病理诊断侵犯脉络膜的149例患儿为研究对象,根据其病理侵犯程度分为大范围脉络膜侵犯和局限性侵犯,大范围脉络膜侵犯是指侵犯直径≥3 mm和(或)侵犯脉络膜全层厚度,局限性脉络膜侵犯指部分厚度且直径<3 mm.二者分别给予相应的治疗,观察不同范围脉络膜侵犯的预后情况,并根据是否合并病理学高危因素进行分组,比较其生存情况.随访时间1~9年,中位随访时间4年1个月.结果 149例患儿中男90例,女59例;右眼81例,左眼68例.149例行眼球摘除后的RB患儿死亡16例,总生存率为89.3%,侵犯大范围脉络膜的患儿有47例,9例复发死亡,生存率为80.9%,侵犯局限性脉络膜的患儿有102例,7例复发死亡,生存率为93.1%,二者差异有统计学意义(x2=5.067,P =0.024);侵犯大范围脉络膜不合并病理学高危因素的患儿有8例,复发死亡0例;合并病理学高危因素的患儿有39例,9例复发死亡,病死率为23.1%,二者差异无统计学意义(P =0.323).侵犯局限性脉络膜不合并病理学高危因素的患儿有60例,复发死亡0例;合并病理学高危因素的患儿有42例,7例复发死亡,二者差异有统计学意义(P =0.003).病理学高危因素的COX回归分析显示:肿瘤侵犯大范围脉络膜和侵犯视神经断端是影响预后的危险因素.结论 单纯侵犯局限性脉络膜的患儿复发率低,可以不做辅助化疗;单纯侵犯大范围脉络膜的患儿术后是否做辅助化疗,应当进一步做前瞻性研究;侵犯大范围脉络膜合并病理学高危因素的患儿复发率高,应当予以辅助化疗.
年 | 期数 |
2019 | 01 02 |
2018 | 01 02 03 04 05 06 07 08 09 10 11 12 |
2017 | 01 02 03 04 05 06 07 08 09 10 11 12 |
2016 | 01 02 03 04 05 06 07 08 09 10 11 12 |
2015 | 01 02 03 04 05 06 07 08 09 10 11 12 |
2014 | 01 02 03 04 05 06 07 08 09 10 11 12 |
2013 | 01 02 03 04 05 06 07 08 09 10 11 12 |
2012 | 01 02 03 04 05 06 07 08 09 10 11 12 |
2011 | 01 02 03 04 05 06 07 08 09 10 11 12 |
2010 | 01 02 03 04 05 06 07 08 09 10 11 12 |
2009 | 01 02 03 04 05 06 07 08 09 10 11 12 |
2008 | 01 02 03 04 05 06 07 08 09 10 11 12 z1 |
2007 | 01 02 03 04 05 06 07 08 09 10 11 12 |
2006 | 01 02 03 04 05 06 07 08 09 10 11 12 |
2005 | 01 02 03 04 05 06 07 08 09 10 11 12 |
2004 | 01 02 03 04 05 06 07 08 09 10 11 12 |
2003 | 01 02 03 04 05 06 07 08 09 10 11 12 |
2002 | 01 02 03 04 05 06 07 08 09 10 11 12 |
2001 | 01 02 03 04 05 06 07 08 09 10 11 12 |
2000 | 01 02 03 04 05 06 07 08 09 10 11 12 |
1999 | 01 02 03 04 05 06 07 08 09 10 11 12 |
1998 | 01 02 03 04 05 06 07 08 09 10 11 12 |
1996 | 06 |
1992 | 04 |
1991 | 01 02 03 |
1989 | 03 |