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A Multifunction Lipid-Based CRISPR-Cas13a Genetic Circuit Delivery System for Bladder Cancer Gene Therapy.

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Abstract:

:The treatment of bladder cancer has recently shown minimal progress. Gene therapy mediated by CRISPR provides a new option for bladder cancer treatment. In this study, we developed a versatile liposome system to deliver the CRISPR-Cas13a gene circuits into bladder cancer cells. After in vitro studies and intravesical perfusion studies in mice, this system showed five advantages: (1) CRISPR-Cas13a, a transcriptional targeting and cleavage tool for gene expression editing, did not affect the stability of the cell genome; (2) the prepared liposome systems were targeted to hVEGFR2, which is always highly expressed in bladder cancer cells; (3) the CRISPR-Cas13a sequence was driven by an artificial tumor specific promoter to achieve further targeting; (4) a near-infrared photosensitizer released using near-infrared light was introduced to control the delivery system; and (5) the plasmids were constructed with three crRNA tandem sequences to achieve multiple targeting and wider therapeutic results. This tumor cell targeting lipid delivery system with near-infrared laser-controlled ability provided a versatile strategy for CRISPR-Cas13a based gene therapy of bladder cancer.

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ACS Synthetic Biology

ACS SYNTH BIOL
最新影响因子:4.411 期刊ISSN:2161-5063 CiteScore:4.86
出版周期: 是否OA:YES 出版年份:0

期刊官方网址:http://pubs.acs.org/journal/asbcd6

期刊投稿地址:https://acs.manuscriptcentral.com/acs

自引率:15.60% 研究方向:生物-
出版地区:UNITED STATES

SCI期刊coverage:Science Citation Index Expanded(科学引文索引扩展)

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ACS Synthetic Biology 期刊简介

英文简介:

ACS Synthetic Biology is a monthly peer-reviewed journal dedicated to research in synthetic biology and biological systems. Led by Editor-in-Chief Christopher A. Voigt of the Massachusetts Institute of Technology, the journal publishes high-quality research that demonstrate integrative, molecular approaches enabling better understanding of the organization and function of cells, tissues, and organisms in systems. The journal is particularly interested in studies on the design and synthesis of new genetic circuits and gene products; computational methods in the design of systems; and integrative applied approaches to understanding disease and metabolism. Topics may include, but are not limited to: Design and optimization of genetic systems Genetic circuit design and their principles for their organization into programs Computational methods to aid the design of genetic systems Experimental methods to quantify genetic parts, circuits, and metabolic fluxes Genetic parts libraries: their creation, analysis, and ontological representation Protein engineering including computational design Metabolic engineering and cellular manufacturing, including biomass conversion Natural product access, engineering, and production Creative and innovative applications of cellular programming Medical applications, tissue engineering, and the programming of therapeutic cells Minimal cell design and construction Genomics and genome replacement strategies Viral engineering Automated and robotic assembly platforms for synthetic biology DNA synthesis methodologies Metagenomics and synthetic metagenomic analysis Bioinformatics applied to gene discovery, chemoinformatics, and pathway construction Gene optimization Methods for genome-scale measurements of transcription and metabolomics Systems biology and methods to integrate multiple data sources in vitro and cell-free synthetic biology and molecular programming Nucleic acid engineering

中文简介:(来自Google、百度翻译)

美国化学学会合成生物学是一个月的同行评议期刊,致力于研究合成生物学和生物系统。由麻省理工学院总编Christopher A. Voigt领导,该杂志发表了高质量的研究,展示了综合的、分子的方法,能够更好地理解细胞、组织和有机体在系统中的组织和功能。 该杂志对设计和合成新的遗传线路和基因产品的研究特别感兴趣;系统设计中的计算方法;以及理解疾病和新陈代谢的综合应用方法。 主题可能包括但不限于: 遗传系统的设计和优化 遗传电路设计及其原理为他们组织成程序 用于辅助遗传系统设计的计算方法 量化遗传部分、电路和代谢通量的实验方法 遗传部件库:它们的创建、分析和本体表示 蛋白质工程包括计算设计 代谢工程和细胞制造,包括生物质转化 自然产品获取、工程和生产 蜂窝编程的创造性和创新性应用 医学应用、组织工程和治疗细胞的编程 最小单元的设计和构造 基因组学和基因组替换策略 病毒工程 合成生物学的自动化和机器人装配平台 DNA合成方法 元基因组学和合成元基因组分析 生物信息学应用于基因发现、化学信息学和通路构建 基因优化 基因组水平的转录和代谢组学测定方法 系统生物学和集成多个数据源的方法 体外和无细胞合成生物学和分子编程 核酸工程

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