释放治愈: 克服翻译中的持续障碍,扩大使用基于造血干细胞的疗法。
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造血干细胞移植 (HSCT) 广泛用于治疗和治疗血液系统癌症和各种血液和免疫系统疾病。然而,其真正的治疗潜力仍然受到重大科学和技术障碍的极大制约,这些障碍阻碍了对新适应症的扩展,并限制了能够受益、获得的患者数量, 或者在经济上负担得起这个程序。为了定义和克服这些挑战,加州再生医学研究所 (CIRM) 举办了多个与 HSCT 相关的研讨会,随后投资于新一代方法来解决该领域最令人信服的需求,包括用于移植的健康和免疫相容造血干细胞的新来源;安全高效的基因组修饰技术,用于纠正遗传基因缺陷和其他形式的基因治疗; 更安全、更易于处理的移植程序,如非遗传毒性预处理方案, 加速免疫重建和免疫功能恢复的方法,以及最大限度降低免疫排斥风险的创新; 和移植的其他危及生命的并发症。这种观点有助于突出这些需求,并通过最近 CIRM 资助的和其他值得注意的调查的例子,提出了全面、系统和集中的策略的理由,以释放 HSCT 的全部潜力, 从而使治愈数量大大增加的疾病,并使 HSCT 成为可行、可获得和负担得起的所有受益者。
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Stem Cells Translational Medicine
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