扩增循环造血干/祖细胞作为 TCIRG1 石骨症治疗的新型细胞来源。
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: 异基因造血干细胞移植是因 TCIRG1 基因缺陷引起的常染色体隐性遗传性骨硬化症的首选治疗方法。尽管最近在预处理方面取得了进展,但由于疾病的严重程度和显著的移植相关发病率,相关数量的患者不符合异基因干细胞移植的条件。我们利用外周血 CD34 + 细胞,已知在 TCIRG1-deficient 患者外周血中循环频率高,作为基因校正细胞自体移植的新型细胞来源。详细的表型分析表明,循环 CD34 + 细胞具有类似于骨髓的细胞组成,支持其在基因治疗方案中的使用。转录组谱显示造血干细胞和祖细胞 (HSPCs) 表达的基因富集。为了克服 TCIRG1 患者骨髓收获/HSPC 动员和连续抽血的限制,我们应用慢病毒基因转移联合 HSPCs 的 UM171-based 体外扩增。在磷酸甘油酸启动子的控制下,用临床优化的表达 TCIRG1 的慢病毒载体 (LV) 转导 TCIRG1-defective 例患者的循环 CD34 + 细胞,并进行体外扩增。扩增的细胞在原发性和继发性 NSG 受体体内移植时均保持长期植入能力和多系再植潜能。此外,当 CD34 + 细胞在体外分化时,基因校正的破骨细胞有效地吸收骨。总的来说,我们提供的证据表明,与基因治疗相结合的循环 HSPCs 的扩增可以克服骨质疏松患者干细胞收获的限制, 从而为将来以基因为基础治疗骨髓纤维化引起的骨骼疾病开辟了道路。
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HAEMATOLOGICA
HAEMATOLOGICA
最新影响因子:11.047 | 期刊ISSN:0390-6078 | CiteScore:4.28 |
出版周期: | 是否OA:YES | 出版年份:0 |
期刊官方网址:http://haematologica.org/
自引率:4.00% | 研究方向:HEMATOLOGY- |
出版地区:ITALY |
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HAEMATOLOGICA 期刊简介
英文简介:
Published by Ferrata Storti Foundation. ISSN: 0390-6078.
中文简介:(来自Google、百度翻译)
由Ferrata Storti基金会出版。ISSN: 0390 - 6078。
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liting7111
审的很快,6月地投稿,昨天就收到审稿意见了,给了reduce to scientific letter,三个审稿人都提了不少意见。2020-06-02 -
liting7111
研究方向:凝血
接受率: 比较困难(25%命中)
挺不错的杂志。2019-08-17 -
liting7111
研究方向:医药科学 血液系统
审稿时间: 2个月内
影响因子怎么这么低。2019-06-28
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